Beoordelen van de effecten van CER-001 - toegediend via intraveneuze infusie - op de vorming van plaque in de slagaderen, de ontsteking in de slagaderen en de hoogte van het omgekeerd cholesterol transport in het lichaam.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
- Arteriosclerose, stenose, vaatinsufficiëntie en necrose
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
* Single dose PK van ApoA-I na 1e en laatste dosis
* Piek vrij cholesterol (als surrogaat marker voor ApoA-I Cmax waarden)
* Veranderingen in PD in de tijd
Secundaire uitkomstmaten
* veranderingen in cholesterol flux (TICE en TCE) van baseline ivm Week 26
* bijwerkingen
* lab waarden
Achtergrond van het onderzoek
Mensen met laag HDL cholesterol hebben een sterk verhoogd risico op hart en
vaatziekten.
Helaas zijn er nog geen goede manieren om HDL te verhogen en daarmee het
omgekeerd cholesteroltransport te herstellen.
CER-001 heeft in voorlopig onderzoek aangetoond cholesterol uitstekend te
kunnen mobiliseren.
Doel van het onderzoek
Beoordelen van de effecten van CER-001 - toegediend via intraveneuze infusie -
op de vorming van plaque in de slagaderen, de ontsteking in de slagaderen en de
hoogte van het omgekeerd cholesterol transport in het lichaam.
Onderzoeksopzet
Voor infusie worden patiënten onderzocht op vaatwandstructuur (MRI),
vaatwandontsteking (PET-CT) en cholesteroltransport (cholesterol flux studies).
Na infusie met CER-001 zal onderzocht worden of de vaatwandontsteking
vermindert, de vaatwandafwijkingen verminderen en de omgekeerde cholesterolflux
toeneemt. Het betreft een open, niet-vergelijkend onderzoek waarin patienten
een dosis van 8mg/kg CER-001 herhaaldelijk per infuus toegediend zullen krijgen
tot maximaal een half jaar.
Onderzoeksproduct en/of interventie
20 maal een infuus met CER-001 (8mg/kg), met een interval aanvankelijk van 3 dagen (oplaad fase), gevolgd door wekelijkse infusies.
Inschatting van belasting en risico
Omschrijving en inschatting van de belasting en risicos:
- Tot nog toe hebben meer dan 150 mensen infusies met CER-001 ondergaan;
hierbij zijn geen belangrijke adverse events gerapporteerd.
- Tijdens het onderzoek zullen patiënten de volgende onderzoeken ondergaan:
a. MRI; geen stralenbelasting
b. PET-CT: 4.6 mSv belasting; in totaal 2x in 4 weken (binnen toegestane
wettelijke norm)
c. cholesterol flux: belasting vanwege infusen, en frequent ontlasting, bloed
en urine samples. Geen schadeljike effecten te verwachten
d. 1x 24 u urine voor cortisol
e. 1x synacthentest.
Het totale onderzoek voor 1 patiënt zal in totaal 6-7 maanden in beslag nemen;
hierin wordt ca. 470 ml bloed afgenomen.
Publiek
BP 87519, Rue de la Decouverte 265
LABEGE cedex 31675
FR
Wetenschappelijk
BP 87519, Rue de la Decouverte 265
LABEGE cedex 31675
FR
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Te includeren patienten moeten aan de volgende criteria voldoen:;1. Persoon dient het informed consent te lezen en te ondertekenen, zoals goedgekeurd door de METC voordat studie gerelateerde handelingen plaatsvinden
2. mannen en vrouwen ouder dan 18 jaar
3. Vruchtbare vrouwen dienen adequate anticonceptie te gebruiken.
4. Diagnose van een genetisch laag HDL cholesterolsyndroom.
5. Stabiele dosering van eventueel lipid verlagende medicatie gedurende tenminste 6 weken voorafgaand aan de studie
6. Moet deel willen nemen aan de studie en meewerken aan alle eisen zoals gesteld door het protocol
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Niet includeerbare patienten zijn:
1. zwangere vrouwen of borstvoeding, vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens de studie en mannen die tijdens de studie een kind willen verwekken
2. Personen met hematologische, nier, lever, metabole, gastrointestinale, of endocriene stoornissen, naar de mening van de onderzoeker
3. Personen die naar de mening van de onderzoeker onbetrouwbaar zijn als deelnemer
4. Personen met een contraindicatie voor MRI onderzoek (claustrofobie, metalen implantaten).
5. Personen die een ander onderzoeks-middel ontvangen hebben in de 30 dagen voorafgaand aan dit protocol
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2011-006188-23-NL |
| CCMO | NL39219.018.11 |