Het evalueren van de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Arikace* 590 mg, gedurende maximaal 12 cycli eenmaal daags toegediend, waarbij elke cyclus bestaat uit 28 dagen met behandeling gevolgd door 28 dagen zonder…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Respiratoire aandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primaire eindpunten
• Bijwerkingen (AE) als gevolg van behandeling tot Dag 672
• Bijwerkingen die leiden tot definitief stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel
• Ernstige bijwerkingen (SAE) tot Dag 672
• Laboratoriumafwijkingen tot Dag 672
• Acute verdraagbaarheid als gemeten door middel van PFT-veranderingen pre- tot
postdosis
• Vitale levensfuncties en zuurstofverzadiging (verandering van pre- tot
post-dosis) en verandering vanaf basislijn
• Verschuiving in MIC*s voor Pa en Burkholderia species vanaf Dag 1 tot Dag
169, 337, 505 en 672
• Proportie van proefpersonen met opkomende pathogenen
• Evaluatie van audiologie
• Verandering in serumcreatinine tijdens het gehele onderzoek
• Gelijktijdige medicaties inclusief antibiotica, antivirusmiddelen,
antischimmelmiddelen en andere inhalatiegeneesmiddelen zoals
bronchodilatatoren, DNase, geïnhaleerde steroïden
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire eindpunten
• Relatieve verandering in FEV1 [liters] en FEV1 (% voorspeld) tijdens het
onderzoek
• Tijd tot eerste protocol gedefinieerde pulmonale exacerbatie en proportie van
proefpersonen die een volgens protocol gedefinieerde pulmonale exacerbatie
ondervinden
• Tijd tot eerste behandeling met antipseudomonale antibiotica voor volgens
protocol gedefinieerde pulmonale exacerbatie, proportie van proefpersonen die
behandeling initiëren en aantal behandelingsdagen
Onderzoekende eindpunten:
• Tijd tot eerste onderzoeker gedefinieerde pulmonale exacerbatie en proportie
van proefpersonen die een volgens een onderzoeker gedefinieerde pulmonale
exacerbatie ondervinden
• Tijd tot eerste pulmonale exacerbatie gedefinieerd met behulp van Seattle
Score (Rosenfeld Criteria) en proportie van proefpersonen die een pulmonale
exacerbatie gedefinieerd met behulp van Seattle ScoreTime tot eerste
behandeling met antipseudomonale antibiotica voor elke pulmonale exacerbatie
(protocol-gedefinieerd of onderzoeker-gedefinieerd) ondervinden, proportie van
proefpersonen die behandeling initiëren en aantal behandelingsdagen
• Log CFU Pa en verander in log CFU Pa vanaf basislijn tijdens het gehele
onderzoek
• Log CFU Burkholderia species en verandering in log CFU Burkholderia species
vanaf basislijn tijdens het gehele onderzoek
• Tijd tot, aantal en duur van ziekenhuisopnamen en proporties van
proefpersonen die om ongeacht welke reden in het ziekenhuis zijn opgenomen
• Tijd tot, aantal en duur van ziekenhuisopnamen en proporties van
proefpersonen die voor pulmonale exacerbatie in het ziekenhuis zijn opgenomen
• Verandering in door de patiënt gerapporteerde symptomen vanaf basislijn
tijdens het gehele onderzoek als gemeten door het Cystische fibrose
respiratoire symptomendagboek (CFRSD) (het instrument is alleen beschikbaar in
het Engels en zal daarom alleen worden ingevuld in Engels sprekende landen door
proefpersonen die geen problemen hebben met lezen en spreken in het Engels)
• Verandering in respiratoire symptomen vanaf de basislijn tijdens het hele
onderzoek als gemeten door de Cystische Fibrose Vragenlijst-Revised (CFQ-R)
• Evaluatie van globale beoordeling van gezondheid tijdens elk onderzoeksbezoek
en verandering vanaf basislijn tijdens het gehele onderzoek
• Proportie van proefpersonen die gemiste werk- of schooldagen als gevolg van
onderliggende complicaties van CF rapporteren en aantal gemiste dagen
• FEV1 (liters) en FEV1 (% voorspeld) tijdens het gehele onderzoek en absolute
verandering in FEV1 (liters) en FEV1 (% voorspeld) tijdens het gehele
onderzoek; geforceerde vitale capaciteit (FVC) en geforceerde expiratoire
stroming (FEF(25-75%)) tijdens het gehele onderzoek en absolute verandering in
en relatieve verandering in FVC en FEF(25-75%) tijdens het gehele onderzoek
• Evaluatie van tijd tot en frequentie van pulmonale exacerbaties, relatieve
verandering in FEV1 (volume) en FEV1 % voorspeld, tijd tot antipseudomonale
reddingsbehandeling, log CFU verandering, verandering in CFQR-Respiratoir
domein, verandering in CFRSD en verandering in GRH door middel van FEV1 %
voorspeld, leeftijd en aanvullende sub-groepen
Achtergrond van het onderzoek
-
Doel van het onderzoek
Het evalueren van de langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid
van Arikace* 590 mg, gedurende maximaal 12 cycli eenmaal daags toegediend,
waarbij elke cyclus bestaat uit 28 dagen met behandeling gevolgd door 28 dagen
zonder behandeling.
Onderzoeksopzet
Dit is een Fase-3 onderzoek naar langetermijnveiligheid, verdraagbaarheid en
werkzaamheid van 590 mg Arikace*.
Alle proefpersonen die onderzoek TR02-108 of TR02-109 hebben voltooid, zich
hebben gehouden aan het onderzoeksprotocol en niet voldeden aan de vermelde
criteria voor het stoppen met het onderzoek, zullen kunnen deelnemen aan dit
open-label onderzoek. De proefpersonen zullen gedurende 28 dagen eenmaal daags
590 mg Arikace* ontvangen via een PARI eFlow® onderzoeksvernevelaarsysteem
(eFlow®), gevolgd door een behandelingsperiode van 28 dagen zonder
behandeling. Deze cyclus (28 dagen met behandeling, 28 dagen zonder
behandeling) zal gedurende maximaal twaalf cycli worden herhaald. Het
onderzoek zal worden geïmplementeerd als twee opeenvolgende verlengperioden,
die elk uit 48 weken bestaan (ongeveer 12 maanden). Na voltooiing van de eerste
verlengperiode zullen proefpersonen opnieuw om toestemming worden gevraagd voor
de tweede verlengperiode. De totale onderzoeksperiode zal maximaal 96 weken
zijn (ongeveer 2 jaar).
Tijdens de eerste 28 dagen van behandeling zullen proefpersonen om de twee
weken op de onderzoekslocatie worden geëvalueerd op veiligheid,
verdraagbaarheid en werkzaamheid. Daarna zullen proefpersonen gedurende het
hele onderzoek op de eerste en laatste dag van elke periode met behandeling op
de onderzoekslocatie worden geëvalueerd. Tijdens het onderzoek, te beginnen
met de periode zonder behandeling van cyclus 1, zal één keer tijdens elke
periode van 28 dagen telefonisch contact worden opgenomen met de proefpersonen
om de veiligheid te beoordelen. Een laatste bezoek aan de locatie zal 28 dagen
na de laatste dosis Arikace* plaatsvinden.
Klinische laboratoriumparameters, bijwerkingen, gelijktijdige geneesmiddelen,
vitale levensfuncties, lichamelijke onderzoeken, audiologie, longfunctie en
door de patiënt gerapporteerde symptomen/resultaten zullen worden geëvalueerd
voor alle proefpersonen tijdens het onderzoek. Er zullen sputum-monsters
worden genomen om veranderingen in bacteriële dichtheid, opkomende pathogenen
en MIC*s te bepalen.
Onderzoeksproduct en/of interventie
nvt
Inschatting van belasting en risico
nvt
Publiek
Schipholweg 103
Leiden 2316 XC
NL
Wetenschappelijk
Schipholweg 103
Leiden 2316 XC
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
• Schriftelijke toestemming na ontvangst van informatie of toestemming verkregen van de proefpersoon, ouder of wettelijke voogd voor deelname aan het open-label multi-cyclus onderzoek, TR02-110
• De proefpersoon heeft onderzoek TR02-108 of TR02-109 voltooid en heeft zich gehouden aan het onderzoeksprotocol
• Negatief zwangerschapsresultaat na zwangerschapstest die binnen 2 weken voor Dag 1 is genomen en gebruik van betrouwbare anticonceptiemethoden (bijv., onthouding, hormonale of barrièremethoden, sterilisatie van partner, of spiraaltje) voor de duur van het onderzoek bij vrouwen die kinderen kunnen krijgen. Vrouwen die geen kinderen kunnen krijgen worden gedefinieerd als prepubescent, postmenopauzaal (d.w.z. amenorroe gedurende tenminste 1 jaar) of chirurgisch of van nature steriel
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
• De proefpersoon voldeed aan een van de vermelde criteria voor stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel in protocol TR02-108 of TR02-109
• Verhoogde AST, ALT of GGT >= 3× de bovenlimiet van normaal (ULN) binnen 4 weken voorafgaand aan Dag 1
• Absolute neutrofielentelling < 1000 binnen 4 weken vóór Dag 1
• Serumcreatinine > 2× ULN binnen 4 weken voorafgaand aan Dag 1
• Psychotische, addictieve of andere aandoening die het vermogen toestemming te geven na ontvangst van informatie of te voldoen aan de vereisten voor het onderzoek beperkt.
• Voorgeschiedenis van alcohol-, geneesmiddel- of drugsmisbruik binnen de 6 maanden voorafgaand aan de toestemming
• Roken van tabak of enig middel binnen 6 maanden voorafgaand aan de toestemming of verwacht onvermogen te stoppen met roken tijdens het onderzoek
• Elke aandoening die naar de mening van de onderzoeker het vermogen van de proefpersoon het onderzoek veilig te voltooien of zich te houden aan de vereisten voor het onderzoek verstoort
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2011-000443-24-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT001316276 |
| CCMO | NL37137.041.11 |