Primair: Veiligheid.Secundair: Werkzaamheid.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hypothalamus- en hypofyseaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Bijwerkingen.
Secundaire uitkomstmaten
Normalisatie vrij cortisol in urine, minimaal 50% reductie in vrij cortisol in
urine, klinische verschijnselen van M. Cushing, vragenlijsten (kwaliteit van
leven en werkproductiviteit), effecten op GH/IGF as.
Achtergrond van het onderzoek
Dit is een expanded access onderzoek om patiënten in de gelegenheid te stellen
om toegang te krijgen tot pasireotide en om meer gegevens te verzamelen over
veiligheid en werkzaamheid van het middel bij patiënten met de Ziekte van
Cushing. Omdat het middel nog niet gergistreerd is, is er geen andere
mogelijkheid om het toe te dienen buiten onderzoeksverband. Het gaat daarbij
m.n. om patiënten met actieve ziekte na operatie, patiënten met een recidief na
operatie of de novo patiënten die niet geopereerd kunnen worden. Toegang kan
met een expanded access worden gerealiseerd.
Pasireotide is een s.c. toe te dienen somatostatine-analoog.
In dit verband is een open niet vergelijkende studieopzet gerechtvaardigd.
Doel van het onderzoek
Primair: Veiligheid.
Secundair: Werkzaamheid.
Onderzoeksopzet
Open niet vergelijkend fase III onderzoek.
Behandeling met s.c. pasireotide (tweemaal daags). Start 600 µg 2x dd.
Behandeling tot het middel in NL commercieel beschikbaar is of tot 31-12-2013
(wat het eerste komt). Als op 31-12-13 het middel nog niet vergoed wordt in NL
wordt continuering van de behandeling geregeld door verrichter.
300 patiënten (ca. 4 in NL).
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling met pasireotide s.c.
Inschatting van belasting en risico
Risico's: Bijwerkingen van de onderzoeksmedicatie. Indien van toepassing:
(geringe) risico's/ongemakken van de CRH stimulatietest.
Belasting:
Gebaseerd op[ 1 jaar deelname:
15 bezoeken in ca. 1 jaar.
Vrouwen mogen in de 3 weken voor een bezoek geen lichaamsbeharing verwijderen.
14x lichamelijk onderzoek.
13x bloedonderzoek (ca. 20 ml/keer, nuchter komen). Screening op hepatitis B-C.
10x 24 uurs urine verzamelen.
3x zwangerschapstest.
14x ECG.
5x echo van de galblaas.
7x 2 vragenlijsten invullen (kwaliteit van leven en werkproductiviteit).
Indien niet eerder verricht: CRH stimulatietest.
Optioneel: 2x cortisolbepaling in speeksel, onderzoek eerder verwijderde tumor.
Publiek
Raapopseweg 1
Arnhem 6824 DP
NL
Wetenschappelijk
Raapopseweg 1
Arnhem 6824 DP
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Mannen envrouwen 18 jaar en ouder
2. Ziekte van Cushing, bevestigd met
* 3 maal een vrije cortisolwaarde boven de bovengrens van normaal in 24 uurs urine tijdens screening
* Ochtend plasma ACTH verhoogd of binnen de normale range
* MRI bevestiging van hypofyseadenoom (groter of gelijk 0,6 cm) of inferior petrosum sinus gradient >3 na CRH stimulatie (als IPSS eerder zonder CRH is verricht, is een centrale tot perifere prestimulatie gradiënt van > 2 vereist. AlsIPSS niet eerder verricht is, is IPSS
metCRH stimulatie vereist).
3. Patiënten met de novo Cushing moeten geen kandidaat voor chirurgie zijn.
4. Karnofsky performance status >60
5.Washout perioden voor eerdere behandeling (zie protocol sectie 5.2, item 6 voordetails).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Radiotherapie <4 weken voor screening of nog niet hersteld van bijwerkingen
2. Compressie van het optische chiasma met acute klinisch significante gezichtsvelddefect.
3. Syndroom van Cushing door ectopische ACTH secretie
4. Hypercortisolisme op basis van bijniertumoren of nodulaire (primaire) bilaterale bijnierhyperplasie
5. Bekend met erfelijk syndroom als oorzaak van hormoon oversecretie
6. Glucocorticoid-remedial aldosteronism (GRA)
7. Grote operatie in de laatste maand
8. Patiënten met bekende galblaas- of galgangproblematiek, acute of chronische pancreatitis (zie protocol pagina 26 voor uitzonderingen)
9. Diabetes mellitus, slecht gecontroleerd (HbA1C >8%)
10. Klinisch significante stoornis van de CV functie of risico daarop (zie protocol voor details)
11. Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of (indien in de vruchtbare leeftijd) onvoldoende veilige anticonceptie gebruiken.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| Ander register | clinicaltrials.gov; NCT01374906 |
| EudraCT | EUCTR2010-024165-44-NL |
| CCMO | NL38992.044.11 |