Een gerandomiseerd fase 3 onderzoek waarbij een behandeling gebaseerd op moleculaire analyse wordt vergeleken met de standaardbehandeling bij carcinoom met onbekende primaire oorsprong;A la carte behandeling van carcinoom met onbekende primaire oorsprong met gebruikmaking van de CancerTYPE ID test

GEFCAPI 01, een gerandomiseerd fase II onderzoek, liep van 1999 tot 2001 en
toonde dat de combinatie van cisplatin en gemcitabine (40 patiënten) een
veelbelovend antitumor effect heeft (respons rate 55%, gemiddelde overleving 8
maanden) en dat het goed verdragen werd bij patiënten met een tumor van
onbekende oorsprong (Culine, J Clin Oncol 2003). Gebaseerd op deze gegevens,
liep van 2004 tot 2007 het gerandomiseerde GEFCAPI 02 onderzoek waarbij
cisplatin getest werd met en zonder gemcitabine bij patiënten met ene tumor van
onbekende oorsprong en een non-unfavorable prognose. Een gemiddelde overleving
van 11 maanden werd bereikt in de combinatiegroep (27 patiënten) in vegelijking
met de groep met enkelvoudige therapie waarbij een gemiddelde overleving gezien
werd van 8 maanden (25 patiënten) (Gross-Goupil 2008). Als de resultaten van
beide onderzoeken GEFCAPI 01 and 02 samen worden genomen, mag redelijkerwijs
worden aangenomen dat de cisplatin-gemcitabine combinatie een goede therapie is
bij patiënten met een tumor van onbekende oorsprong.
De laatste jaren is aangetoond dat kanker geïdentificeerd kan worden door de
microarray handtekening. Ondertussen zijn er belangrijke therapeutische
progressies gemaakt in een aantal gemetastaseerde kankersoorten waarbij gebruik
wordt gemaakt van specifieke behandelingen ( chemotherapie en/of targeted
agents), wat leidt tot verlenging van de ziektevrije overleving en in sommige
gevallen totale overleving.
Daarom is het des te belangrijker om de oorspronkelijke tumor te identificeren
bij patiënten met een tumor van onbekende oorsprong, zodat een specifieke
behandeling kan worden gegeven. In de hoop zo'n strategie te ontwikkelen, begon
GEFCAPI in 2008 met een haalbaarheidsonderzoek waarin RNA wordt verkregen uit
tumormateriaal van 20 patiënten met een tumor van onbekende oorsprong en een
microarray analyse werd uitgevoerd om de genexpressie te vergelijken met die
van tumoren van bekende oorsprong (Gross-Goupil 2008). De resultaten gaven de
volgende aanwijzingen:
Een klinisch aanvaardbaar uitstel (gemiddeld 10 dagen) kan bereikt worden
tussen tissue sampling scheiding en ontvangst van de moleculaire analyse door
de investigator om deze strategie mogelijk te maken in de praktijk
Bijna de helft van de primair verdachte tumoren door de microarray analyse (
colorectaal carcinoom, levercelcarcinoom, niercelcarcinoom, borstcarcinoom,
melanoom) zou niet op de juiste manier behandeld worden met de behandeling
volgens de richtlijn met de combinatie cisplatin-gemcitabine.
Dit ondersteunt duidelijk een onderzoek naar de gen microarray analyse gevolgd
door een therapie specifiek voor de verdachte tumor van onbekende oorsprong

Onderzoek naar de effectiviteit van een moleculaire analyse om de ziektevrije
overlevingsperiode te verlengen bij tumor van onbekende oorsprong.

Een Europees, gerandomiseerd, fase 3, multicentrum onderzoek ter vergelijking
van de diagnostische en therapeutische behandeling op basis van een moleculaire
analyse waarbij de standaardtherapie gegeven wordt voor tumor van onbekende
oorsprong of een therapie gegeven wordt die door de moleculaire analyse
aangewezen wordt als meest verdachte primaire tumor.

Moleculaire analyse van het tumorweefsel van de metastase

Geen extra risico's. De moleculaire analyse wordt gedaan van een biopt dat
volgens de reguliere zorg is afgenomen.