Open-label, eenarmig vervolgonderzoek op het dubbelblinde, gerandomiseerde multicenter placebogecontroleerde onderzoek met parallelle groepen naar de werkzaamheid en veiligheid van 0,5 mg FTY720 (een maal per dag) in vergelijking met placebo bij patiënten met primair progressieve multiple sclerose (CFTY720D2306E1)

Fingolimod (FTY720) is een nieuw oraal geneesmiddel voor de behandeling van
multiple sclerose (MS), dat recent geregistreerd is voor de indicatie
relapsing-remitting MS. Het wordt nu ontwikkeld voor primair progressieve MS
(PPMS).
Fingolimod is een immunosupperssivum. Fingolimod verlaagt het aantal
geactiveerde T-cellen in het bloed en in het CZS door binding aan de
sfingosine-1-fosfaat receptor-1 (S1P1) op circulerende lymfocyten. Deze binding
leidt tot een een reversibele sequestratie van T cellen, waardoor
autoagressieve T cellen als het ware in perifere lymfoïde weefsels worden
opgesloten en niet kunnen migreren naar ontstekingshaarden in het CZS.
Fingolimod geeft een reductie van het aantal MS relapses en leidt tot een
verbetering van het MRI beeld en van inflammatoire markers.
De huidige studie is een vervolgstudie op de dubbelblinde placebogecontroleerde
studie CFTY720D2306 bij patiënten met PPMS ter verkrijging van verdere lange
termijn veiligheidsgegevens en om patiënten in staat te stellen om finglimod te
blijven gebruiken totdat het middel in Nederland geregistreerd is voor deze
indicatie. De studie is niet open voor nieuwe patiënten.

Primair: Veiligheid en verdraagbaarheid van fingolimod 0,5 mg.
Secundair: Werkzaamheid, kwaliteit van leven.

Open, niet vergelijkend fase IIIB veiligheidsonderzoek voor patiënten uit de
voorloopstudie CFTY720D2306, met fingolimod 0,5 mg per dag totdat het middel in
Nederland geregistreerd is voor de indicatie PPMS en vergoed wordt. 1e dosis
onderzoeksmedicatie wordt in het ziekenhuis ingenomen. Controle gedurende
minimaal 6 uur na inname van deze 1e dosis.
Ca 700 patiënten.

Behandeling met fingolimod.

Risico: Bijwerkingen van studiemedicatie.
Belasting: Bezoeken dag 1, maand 1, daarna om de 3 maanden, na 2e jaar elke 6
maanden tot registratie en vergoeding in NL. Duur ca. 3 uur (bij eerste
dosering 6 uur observatie). Eerste bezoek = laatste bezoek van de
voorloopstudie.
Bij alle bezoeken bloedonderzoek (ca. 10 ml per keer, bij screening ook
hepatitis, HIV) en 1x urineonderzoek.
Lichamelijk onderzoek en huidinspectie jaarlijks.
Oogheelkundig onderzoek (incl. OCT meting) start, maand 3.
ECG baseline en dag 1.
25 ft looptest, 9 hole peg test en EDSS elke 6 maanden.
MRI hersenen jaarlijks.