DoelstellingenDe primaire doelstelling is om de effectiviteit van een gestandaardiseerd fysio-/oefentherapeutisch programma volgens de richtlijn op het vermogen om ADL activiteiten uit te voeren te vergelijken met reguliere fysiotherapie als een…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Neuromusculaire aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Beperkingen in dagelijkse activiteiten
De beperkingen in dagelijkse activiteiten worden gemeten met de disability
subschaal van de TWSTRS schaal. De TWSTRS schaal is een valide en betrouwbaar
meetinstrument om de ernst, disability en pijn bij CD patiënten te
kwantificeren. De TWSTRS-schaal is een ziektespecifiek instrument en wordt vaak
gebruikt in wetenschappelijk onderzoek naar CD. De disability subschaal bestaat
uit zes items zoals autorijden, lezen en het uitvoeren van ADL activiteiten die
gescoord worden op een zes punts likert-schaal. Er kunnen maximaal 30 punten
gescoord worden waarbij minder punten een betere score is.
Secundaire uitkomstmaten
Beperkingen in dagelijkse activiteiten
Beperkingen in dagelijkse activiteiten zullen naast de TWSTRS-schaal ook
gemeten worden met de Functional Disability Questionnaire (FDQ). De FDQ is een
vragenlijst met 27 items die de impact van CD op het uitvoeren van dagelijkse
activiteiten meet. Elk item wordt gescoord op een vijf punts likert-schaal met
een maximale score van 68 punten. Een hogere score betekent een grotere
beperking in het uitvoeren van dagelijkse activiteiten.
Ernst van de dystonie
De ernst van de CD wordt gemeten met de Tsui-schaal.(17) De Tsui-schaal vraagt
naar verschillende aspecten van abnormale houdingen en bewegingen in CD die
gescoord worden op een likert-schaal. Het heeft een maximale score van 18
punten, waarbij een hogere score een grotere ernst van CD betekend. De
Tsui-schaal is een veel gebruikte en gestandaardiseerde manier om de ernst van
CD in kaart te brengen. Naast de Tsui-schaal wordt ook de Actieve Range Of
Motion (AROM) gemeten om het vermogen om vrijwillige bewegingen van het hoofd
uit te voeren in kaart te brengen. AROM wordt gemeten met een Cervical Range Of
Motion (CROM) meter, een soort helm met drie inclinometers die de stand van het
hoofd in het sagittale, frontale en horizontale vlak meten. Daarnaast wordt de
ernst gemeten met de Clinical Global Impressions Severity of Illness Scale
(CGI-S) en de Clinical Global Impression - Improvement scale (CGI-I). De
schalen meten de ernst van de dystonie en de globale verbetering op een 7 punts
likert-schaal. Van elke patiënt wordt tevens voor en na de behandeling een
video-opname gemaakt volgens een videoprotocol, waarna de Tsui-schaal, de CGIS
en de CGI-I door een onafhankelijke neuroloog gescoord worden, die geblindeerd
is voor het type interventie van de patiënt.
Pijn
Patiënten worden gevraagd hun pijn te scoren op een Numeric Rating Scale (NRS).
Op de NRS kunnen patiënten hun pijn scoren op een 11 punts schaal waarbij 0
geen pijn betekend en 10 de ergst denkbare pijn. De NRS is een gevalideerd en
betrouwbaar instrument om pijn te meten.
Kwaliteit van leven
Kwaliteit van leven wordt gemeten met de Cranio-cervical Dystonia Questionnaire
(CDQ-
24). De CDQ-24 is een gevalideerde en ziektespecifieke vragenlijst bestaande
uit 24 items, die door patiënten zelf wordt ingevuld. De items worden gescoord
op een vijf punts likert-schaal waarbij een hogere score een slechtere
kwaliteit van leven betekent.
Angst en depressie
Angst zal worden gemeten met de Beck Anxiety Inventory (BAI). De BAI is een
gevalideerd en betrouwbaar instrument om de mate van angst in kaart te brengen.
Symptomen van angst worden beschreven in 21 items die op een 4 punts
likert-schaal gescoord kunnen worden. Een hogere score betekent een ernstigere
mate van angstklachten.
Depressie wordt gemeten met de Beck Depression Inventory (BDI). De BDI is een
gevalideerd en betrouwbaar instrument om de mate van depressie en subtypes van
depressie in kaart te brengen. Symptomen van depressie worden beschreven in 21
items die op een 4 punts likert-schaal. Een hogere score betekent een
ernstigere mate van depressie.
Economische evaluatie
De economische evaluatie van het gestandaardiseerde fysio-/oefentherapeutische
programma versus de reguliere fysiotherapie wordt vanuit een maatschappelijk
perspectief uitgevoerd als een kostenutiliteitsanalyse met een tijdshorizon van
een jaar. De kosten per voor kwaliteit gecorrigeerd levensjaar (QALY) vormen de
primaire uitkomstmaat. Daarnaast zal de economische evaluatie worden uitgevoerd
als een kosteneffectiviteitsanalyse met de kosten per eenheid op de
TWSTRS-disability schaal als uitkomstmaat. Tijdens beide analyses zullen
incrementele kosteneffectiviteitsratios berekend worden als de extra kosten per
gewonnen QALY en de extra kosten per gedaalde eenheid in de TWSTRS disability
score. De gevoeligheid van de uitkomsten voor variatie in de steekproef zal
worden beoordeeld aan de hand van een non-parametrische bootstrap procedure. De
resultaten van de gevoeligheidsanalyse zullen grafisch worden beschreven met
een figuur waarin voor elke bootstrap run het verschil in kosten tegen het
verschil in effecten wordt afgezet. Tevens zal de kans dat het
gestandaardiseerde oefenprogramma doelmatig is worden gevisualiseerd voor
verschillende niveaus van wat de maatschappij zou willen uitgeven per eenheid
winst op de effectmaat (QALY respectievelijk TWSTRS-disability). Verder zullen
één-weg gevoeligheidsanalyses worden uitgevoerd voor de kosten van BTX. Gezien
de tijdshorizon van een jaar zal geen correctie voor tijdsvoorkeur
plaatsvinden.
Vanwege het maatschappelijke perspectief van de economische evaluatie zal deze
zowel de directe medische als de directe en indirecte niet-medische kosten
omvatten. Om de directe medische kosten te berekenen zullen het aantal
fysio-/oefentherapiesessies en het aantal BTX injecties die gedurende de studie
zijn gegeven worden opgeteld en vermenigvuldigd met hun kostprijs. Directe
niet-medische kosten bevatten kosten gerelateerd aan de aandoening die niet
vergoed worden door de zorgverzekeraar zoals reiskosten van en naar het
ziekenhuis. Deze kosten worden berekend na het volume met een periodieke
vragenlijst in kaart te brengen. Indirecte niet-medische kosten zijn kosten die
het gevolg zijn van verlies aan productiviteit zoals arbeidsongeschiktheid als
gevolg van een aandoening bij patiënten onder de 65 jaar oud. Deze kosten
worden in kaart gebracht met de Productivity Costs Questionnaire (PCQ). De PCQ
is een vragenlijst met 22 items die de afwezigheid op het werk meet ten gevolge
van gezondheidsproblemen. De PCQ wordt aangeraden als het standaard instrument
voor economische evaluatie in de Nederlandse gezondheidszorg.
Kosten worden berekend volgens de meest recente nationale richtlijn voor
kostenonderzoek in de gezondheidzorg. De kosten als gevolg van productieverlies
worden vervolgens berekend met de frictiekostenmethode, eveneens volgens deze
richtlijn.
Het aantal QALYs zal worden vastgesteld door de EQ-5D herhaald af te nemen,
door de utiliteit van de scoreprofielen op de EQ-5D te bepalen aan de hand van
standaard scoringsalgorithmes, (25;26)en door de somscore te nemen van het
product van de verkregen utiliteiten met de duur van de periodes tussen
achtereenvolgende meetmomenten. De TWSTRS disability score wordt met een
gevalideerde vragenlijst gemeten.
Achtergrond van het onderzoek
Onze studie naar de effectiviteit van een gestandaardiseerd
fysio-/oefentherapeutisch programma bij cervicale dystonie maakt deel uit van
het nationaal opgezette DystonieNet. Dystonie Net is in 2010 opgericht als een
multidisciplinair samenwerkingsverband op het gebied van onderzoek, onderwijs
en behandeling van mensen met cervicale dystonie. DystonieNet is een initiatief
van de afdelingen neurologie van het AMC, UMCG, LUMC, en het UMC st. Radboud in
samenwerking met de landelijke werkgroep bewegingsstoornissen van de
Nederlandse vereniging voor Neurologie.
Cervicale Dystonie (CD) of torticollis is een chronische, invaliderende
neurologische aandoening die zich karakteriseert door abnormale houdingen van
het hoofd als gevolg van onvrijwillige spiercontracties van de nek. Pijn wordt
door wordt door ongeveer 75% van de patiënten ervaren en is naast de afwijkende
stand van het hoofd de grootste oorzaak voor de belemmeringen in het dagelijks
leven. Met een geschatte prevalentie van 5.7 patiënten per 100.000 mensen in
West * Europa is CD de meest voorkomende vorm van CD. Het aantal patiënten in
Nederland wordt geschat op 8.000.
De pathofysiologie van CD, en andere vormen van dystonie is nog grotendeels
onduidelijk. Beeldvormende en elektrofysiologische studies laten afwijkingen
zien de neurologische circuits van de sensorische en motorische hersenschors,
de basale kernen, de hersenstam en het cerebellum. Men denkt dat een
verminderde remming van deze circuits leidt tot een overactiviteit van de
sensorische en motorische hersenschors wat resulteert in een toename van
spiercontracties. Sinds het afgelopen decennium komt er steeds meer bewijs dat
dystonie het gevolg is van veranderde plasticiteit van het centrale
zenuwstelsel. Neuroplasticiteit is het vermogen van hersencellen en neurale
netwerken om te veranderen en nieuwe verbindingen aan te gaan als respons op
nieuwe informatie, groei of schade. De mate van neuroplasticiteit verschilt per
persoon en is waarschijnlijk bepaald door genetische predispositie. Genetische
predispositie in combinatie met externe factoren zoals trauma of herhaaldelijke
training (bv bij professionele muzikanten) kan leiden tot het ontstaan van
dystonie.
De behandeling van CD is voornamelijk gericht op het bestrijden van symptomen
zoals het verminderen van onvrijwillige bewegingen, het corrigeren van
abnormale standen van het hoofd en het verminderen van pijn. De huidige,
bewezen behandeling voor CD is het injecteren van de dystone nek spieren met
botuline toxine (BTX). BTX injecties verbeteren de stand van het hoofd en
verminderen pijn bij 84% van de CD patiënten.
Naast de BTX behandeling worden de meeste CD patiënten doorverwezen voor
fysiotherapie. Een officiële fysio-/oefentherapeutische richtlijn ontbreekt
echter en het bewijs voor deze behandeling is erg beperkt met als gevolg dat er
geen eenduidige behandelstrategie bestaat. Slechts twee kleine gerandomiseerde
studies beschrijven het toegevoegde effect van een fysiotherapeutisch
oefenprogramma in combinatie BTX injecties op CD. Een andere, meer praktische
en internationaal geaccepteerde methode, is de methode van Bleton. Deze
behandelmethode richt zich voornamelijk op het trainen van de antagonistische
spieren. Helaas zijn er naar de effecten van deze methode nog geen
wetenschappelijke studies gedaan.
In het kader van een DystonieNet wordt er momenteel een fysio-/
oefentherapeutische richtlijn voor CD ontwikkeld in samenwerking met het
Koninklijk Nederlands genootschap voor Fysiotherapie (KNGF) en de vereniging
voor Oefentherapie Cesar en Mensendieck (VvoCM). Het ontwikkelen van de
richtlijn wordt gesubsidieerd door het Prinses Beatrix Fonds. De richtlijn zal
in november 2011 worden afgerond en een netwerk van fysiotherapeuten zal
speciaal getraind worden in het gebruik van de richtlijn. In het kader van het
dystonieNet willen wij in de toekomst landelijk aan elke neuroloog die botuline
geeft voor CD, een of enkele getrainde fysio-/ oefentherapeuten koppelen. Dit
maakt goed multidisciplinair overleg mogelijk en de getrainde
fysio-/oefentherapeuten kunnen door een grotere groep CD patiënten meer
expertise opbouwen in hun behandeling.
De richtlijn zal een uniforme, best evidence en best practice behandeling voor
CD zijn. Voordat de richtlijn geïmplementeerd zal worden willen wij onderzoeken
of er een positief effect van de behandeling volgens de richtlijn is op CD.
Hiervoor hebben wij de huidige studie opgezet. De effecten van het
fysio-/oefentherapeutisch programma in combinatie met BTX injecties worden
vergeleken met standaard fysiotherapie (zonder protocol) in combinatie met BTX
injecties in een gerandomiseerde studie.
Standaard fysiotherapie zal hierbij bestaan uit wekelijkse sessies met
interventies als massage, stretchen van de dystone spieren en training van de
dystone spieren door fysiotherapeuten waar de patiënten op het moment van
aanvang van de studie al door behandeld worden. Therapie volgens de richtlijn
zal bestaan uit interventies die worden aanbevolen en worden gegeven door
speciaal geschoolde therapeuten. Vanwege de chronische aarde van CD wordt de
frequentie van de behandelingen op langere termijn minder frequent. Gedurende
de eerste zes maanden worden wekelijkse sessies fysio-/oefentherapie waarin
nieuwe motorische vaardigheden en huiswerkoefeningen worden aangeleerd.
Gedurende de tweede periode van zes maanden krijgen patiënten een sessie per
maand waarin de nadruk ligt op zelfstandig oefenen en het behouden of
verbeteren van de gemaakte vooruitgang. De therapeut zal hierbij een coachende
en begeleidende rol bij vervullen. Er zal er een economische evaluatie
plaatsvinden om naast de effectiviteit van de behandeling, de kosten en
gezondheidsopbrengsten van de twee therapievormen te vergelijken. Er wordt
verwacht dat therapie volgens de richtlijn kosten effectiever is dan de
reguliere fysiotherapie omdat er minder sessie nodig zijn (34 ipv 52) en omdat
er verwacht wordt dat het effectiever is om ADL functies te verbeteren, ziekte
verzuim verminderd en de productiviteit te verbeteren.
Doel van het onderzoek
Doelstellingen
De primaire doelstelling is om de effectiviteit van een gestandaardiseerd
fysio-/oefentherapeutisch programma volgens de richtlijn op het vermogen om ADL
activiteiten uit te voeren te vergelijken met reguliere fysiotherapie als een
toegevoegde therapie bij botuline injecties.
De secundaire doelstellingen zijn om de effectiviteit van een gestandaardiseerd
fysio-/oefentherapeutisch programma volgens de richtlijn te vergelijken met
reguliere fysiotherapie op:
- De ernst van dystonie
- Pijn
- Kwaliteit van leven
- Angst en depressie
- Kosten en health utilities
Onderzoeksopzet
Alle data wordt verzameld bij de baseline meting, na zes maanden en na een
jaar. Om te bepalen wat de toegevoegde effecten van een
fysio-/oefentherapeutisch programma zijn, worden de metingen twee weken na het
toedienen van de BTX injecties uitgevoerd waarneer de botuline het meeste
effect heeft op de symptomen van CD. De metingen worden uitgevoerd door een
onafhankelijke geblindeerde onderzoeker.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Experimentele groep De experimentele groep zal een jaar lang fysio-/oefentherapie ontvangen volgens de richtlijn in combinatie met BTX injecties. De therapie zal twee weken na het toedienen van de injecties starten, als de BTX zijn optimale werking heeft bereikt. Het fysio-/oefentherapeutische programma zal door speciaal geschoolde therapeuten begeleid worden. De intensiteit zal gedurende het eerste half jaar hoog zijn om plastische veranderingen in het centraal zenuwstelsel te bewerkstelligen. Gedurende de eerste maand krijgen patiënten twee therapiesessies per week van een half uur. De volgende vijf maanden wordt dit één keer per week. Het tweede half jaar krijgen patiënten één sessie per maand. De nadruk gedurende deze sessies ligt op het coachen van de patiënten om zelfstandig in de thuissituatie te oefenen om zo de gemaakte vooruitgang zelf te behouden en/of te verbeteren. Er zal tot vijf keer per dag geoefend worden gedurende 10 tot 15 minuten. De nadruk van het oefenprogramma ligt op functionele oefeningen, die aangepast zijn aan situaties in het dagelijkse leven. Reverse Movement Rehabilitation bijvoorbeeld is gericht op het plaatsen van het hoofd in de tegenovergestelde richting van de dystone stand om de antagonisten van de dystone spieren te heractiveren, om zodoende meer controle over de dystone spieren en vrijwillige bewegingen te krijgen. Hierbij worden dagelijkse activiteiten zoals tv kijken, computeren en huishoudelijke taken dusdanig aangepast dat het hoofd in de tegenovergestelde richting van de dystone activiteit komt te staan. Naarmate het revalidatieproces vordert worden de oefeningen geleidelijk aan moeilijker zodat aan het einde van de studie de patiënt in staat zal zijn om het hoofd volledig vrijwillige te bewegen. Passieve mobilisaties en stretchoefeningen zullen worden toegepast om de voorwaarden te creëren voor een volledige bewegingsvrijheid van het hoofd. Controle groep De controle groep zal gedurende één jaar BTX injecties en reguliere (niet gestandaardiseerde) fysiotherapie krijgen.
Inschatting van belasting en risico
Aan de fysio-/ oefentherapeutische behandeling volgens de richtlijn zitten niet
meer risico's verbonden dan standaard fysio- of oefentherapie.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- 30 jaar of ouder
- Langer dan een jaar behandel met botuline toxine injecties
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
-Secundaire (inclusief psychogene) dystonie
-Hereditaire (dominante) vormen van dystonie
-Segmentale, hem-, multifocale of gegeneralizeerde dystonie
-Patienten die neurochirurgie hebben ondergaan
-Patienten die geen geschreven of gesproken nederlandse taal begrijpen
-Patienten die volgens de Bletonmethode worden behandeld door hun fysiotherapeut op het moment van inclusie
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL38134.018.12 |