* Het bepalen van de effectiviteit van inductiebehandeling met bortezomib en dexamethason gevolgd door HDM en autologe stamcel transplantatie, in patienten met nieuw gediagnostiseerde AL Amyloidose met een leeftijd van 18-70 jaar..* Het bepalen van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Plasmacelneoplasmata
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
* Percentage hematologische CR 6 maanden na auto-SCT. .
Secundaire uitkomstmaten
* Algehele overleving gemeten vanaf registratie.
* Progressie vrije overleving, (hematologisch),
* Percentage hematologische respons na inductiebehandeling
* Response percentage , hematologisch en orgaan
* Tijd tot respons, hematologisch en orgaan
* Duur van respons, hematologisch en orgaan
* Tijd tot volgende behandeling voor AL amyloidose
* Veiligheid (soort, frequentie en ernst van adverse events (AE) and relatie
van AE tot onderzoeksmedicatie)
* Verkennend onderzoek naar multiparameter flow cytometry quantificering van
beenmerg plasmacellen en verandering in amyloid neerslag in monsters van
abdominaal vet.
*Evaluatie van prognostische factoren voor overleving geïncludeerd in de
hematologische en orgaan response criteria
Achtergrond van het onderzoek
Dit is een onderzoek voor patienten met nieuw gediagnostiseerde AL Amyloidose.
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit te onderzoeken van een
inductiebehandelng bestaande uit bortezomib en dexamethason gevolgd door Hoge
Dosis Melpahlan (HDM) en autologe stamceltransplantatie voor het verbetren van
de hematologische respons in patiënten met nieuw gediagnostiseerde AL
Amyloidose.
Gezien het effect van bortezomib in patienten met AL amyloidose met een
relapse, en de verbetering van de respons in patienten met Multipel Myeloom die
in de eerste lijn met bortezomib behandeld worden, wordt verwacht dat
bortezomib in de eerste lijn bij AL Amyloidose tot een verbetering van de
respons zal leiden.
Met het gebruik van een inductiebehandeing is de sterfte als gevolg van
behandeling met autologe stamceltransplantatie < 5% en de hematologsiche repons
is langdurig.
Aangezien hematologsiche respons nauw verbonden is met survival, zal een betere
respons zich vertalen in betere overleving.
Doel van het onderzoek
* Het bepalen van de effectiviteit van inductiebehandeling met bortezomib en
dexamethason gevolgd door HDM en autologe stamcel transplantatie, in patienten
met nieuw gediagnostiseerde AL Amyloidose met een leeftijd van 18-70 jaar.
.* Het bepalen van de veiligheid van inductiebehandeling met bortezomib en
dexamethason gevolgd door HDM en autologe stamcel transplantatie, in patienten
met nieuw gediagnostiseerde AL Amyloidose met een leeftijd van 18-70 jaar
Onderzoeksopzet
Dit is een multi-center, open label, 1 arm fase II onderzoek.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling bestaat uit bortezomib en dexamethason inductie chemotherapie gevolgd door stamcel mobilisatie, HDM and auto-SCT..
Inschatting van belasting en risico
Patienten worden blootgesteld aan de bijwerkingen van bortezomib zoals perifere
polyneuropathie, gastro-intestinale klachten en thrombocytopenie. Als informed
consent is gegeven voor deelname aan de experimentel studies zal de patient
ook 4 maal een vetpuntie ondergaan.
Publiek
de Boelelaan 1117
amsterdam 1007 MB
NL
Wetenschappelijk
de Boelelaan 1117
amsterdam 1007 MB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
* Met biopsie bewezen, systemische, onbehandelde AL amyloidose, die behandeld moet worden met chemotherapie
* Leeftijd 18 t/m70 jaar
* Meetbare plasmacel dyscrasia, gedefinieerd als aantoonbare M-protein met serum electrophorese en/of spiegel van betrokken FLC> 50 mg/L,
* Levensverwachting > 3 months,
* WHO performance status 0-2,
* NYHA stadium 1-2
* Negatieve zwangerschapstest bij inclusie voor vrouwen die zwanger kunnen worden
* Schriftelijk informed consent.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* Multiple Myeloma stadium II and III (Durie and Salmon),
* Elke ernstige medische conditie, afwijkende laboratorium uitslag, of psychische ziekte die verhindert dat de patient informed consent tekent
* Elke psychosociale, familiale, sociale, geographische conditie die kan verhinderen dat de patient zich aan het protocol of follow up schema houdt
* Eerdere behandeling voor plasmacel dyscrasie
* Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven..
* Andere maligniteit op dit moment of in de afgelopen 5 jaar met uitzondering van nonmelanoma huidkanker, stadium 0 cervix carcinoom, of behandelde prostaatkanker in een vroeg stadium op voorwaarde dat prostaat-specifieke antigenen binnen de normale grenzen vallen,
* Overgevoeligheid voor boron or mannitol,
* Ongecontroleerde infecties,
* Symptomatische orthostatische hypotensie, gedefinieerd als een daling van systolische blood druk van>20 mm Hg gecombineerd met symptomen als duizeligheid, cerebrale en/of cardiale ischemia,
* NT pro BNP niveau > 5000 pg/ml en Troponin T> 0.06 microgram/l (geen high senstitivity assay) of NT proBNP niveau > 5000 pg/ml en Troponin I > 2 keer ULN
* Symptomatische effusie, gedefinieerd als pleurale effusie of ascites waarvoor drainage nodig is,
* Positief voor HIV of infectieuze hepatitis, B or C,
* Bilirubine > 2x upper limit of normal,
* Creatinine klaring < 30 ml/min (na rehydratie),
* Absolute neutrophil count < 1.0 × 109/L,
* NCI CTCAE graad periphere sensorische neuropathie > graad 2,
* NCI CTCAE graad periphere sensorische neuropathie > graad 1 met neuropathische pijn
* NCI CTCAE graad periphere motor neuropathie > graad 2
* Gelijktijdige diagnose van B-cel NHL of B-CLL,
* Eerdere orgaan transplantatie.
* Niet bereid of niet in staat om adequate contraceptie te gebruiken
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2010-021445-42-NL |
| CCMO | NL33641.041.10 |
| Ander register | NL33641.041.10 |