In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij kinderen…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
solide tumoren
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Het verschil tussen de 2 behandel armen in het deel van de patiënten dat
tenminste een verdubbeling heeft van de CD34+ cellen in het bloed vanaf de
ochtend voorafgaand aan de eerste aferesedag tot aan de ochtend na afarese
Secundaire uitkomstmaten
•Aantal dagen dat aferese nodig is om een waarde van >=2 × 106 CD34+ cellen/kg
te bereiken
• CD34+ opbrengst voor iedere afarese
• De totale CD34+ opbrengst
• Percentage van patiënten die aanmerking komen voor transplantatie
• Percentage van patienten met een succesvolle transplantie
• Percentage van patienten met een veilig aantal circulerende rijpe
bloedcellen 3, 6, 12 en 24 maanden na transplantatie
Achtergrond van het onderzoek
Plerixafor is in Nederland nog niet geregistreerd voor mobilisatie van
stamcellen bij kinderen. Het product is wel goedgekeurd voor mobilisatie van
stamcellen bij volwassenen. Men weet dus wel dat het werkt en veilig is voor
mobilisatie van stamcellen bij volwassenen maar nog niet zeker of het ook werkt
en veilig is voor kinderen
Doel van het onderzoek
In dit onderzoek willen we nagaan of het toevoegen van het nieuwe medicijn
plerixafor aan GCSF bij de mobilisatie van stamcellen leidt tot het oogsten van
meer stamcellen uit het bloed en op de langere termijn veiliger en beter is bij
kinderen vergeleken met de huidige standaardbehandeling, namelijk met alleen
G-CSF
Onderzoeksopzet
Dit is een fase 2 open-label, vergelijkend, gerandomiseerd onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Groep 1: standaard GCSF met plerixafor Groep 2: standaard GCSF In een verhouding van 2:1
Inschatting van belasting en risico
De onderstaande bijwerkingen worden waargenomen bij volwassenen die deelnemen
aan klinische onderzoeken naar plerixafor. Waarschijnlijk zullen vergelijkbare
bijwerkingen bij kinderen worden waargenomen, maar dat weten we niet zeker.
Zeer vaak voorkomende bijwerkingen, waargenomen bij meer dan 1 op de 10
patiënten:
diarree, misselijkheid (zich misselijk voelen), roodheid of irritatie op de
injectieplek
Vaak voorkomende bijwerkingen, waargenomen bij tussen de 1 en 10 van de 100
patiënten:
hoofdpijn, duizeligheid, zich moe of niet lekker voelen, moeite met slapen,
winderigheid, verstopping, maagzuur, braken, buiksymptomen zoals pijn, zwelling
of ongemak, droge mond, verdoofd gevoel rondom de mond, zweten, algemene
roodheid van de huid, gewrichtspijn, pijn in spieren en botten.
Weinig voorkomende bijwerkingen, waargenomen bij tussen 1 en 10 van de 1.000
patiënten:
allergische reacties zoals huiduitslag, zwelling rondom de ogen, kortademigheid
en bewustzijnsverlies.
Publiek
Kampenringweg 45E
GOUDA 2803PE
NL
Wetenschappelijk
Kampenringweg 45E
GOUDA 2803PE
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Leeftijd 1 tot <18 jaar
2. Ewing*s sarcoom, weke delen sarcoom, lymphoom, neuroblastoom, of andere maligniteit inclusief hersen tumoren (exclusief elke vorm van leukemie) welke een behandeling vereist met hoge dosering chemotherapie en autologe transplantie als rescue therapie
3. Patiënt komt in aanmerking voor autologe transplantatie
4. Hertsteld van alle acute significante bijwerkingen van eerdere behandeling met chemotherapie
5. Adequate performance status
-voor patienten >=16 jaar, is dit gedefinieerd als Karnofsky score >60
-voor patiënten <16 jaar, is gedefenieerd als Lansky score > 60
6. Absolute neutrofiel waarde >0.75 × 10P9/L
7. bloedplaatjes > 50 × 10P9/L
8. berekende creatinine klaring (gebruik makend van de Schwartz methode):
- tijdens fase 2 van het onderzoek, >;60 mL/min/1.73mP2
9. lever waarden < 3 × hoogste normaal waarde
10. De patiënt en zijn of haar ouders/ voogd geven toestemming en hebben het toestemmingsformulier getekend.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Elke vorm van leukemie
2. Een co-morbiditeit, zoals ventricular arrhythmieën, welke naar het oordeel van de onderzoeker, de patiënt blootstelt aan een hoog risico voor complicaties door de behandeling
3. Al eerdere stam cel transplantatie
4. Patienten met persistent hoge betrokkenheid van de ziekte in het beenmerg voorafgaand aan mobilisatie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2010-019340-40-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT01288573 |
| CCMO | NL47333.078.13 |