- Beschrijven van de klinische verschijnselen en ziektenbeloop van patiënten met LEMS met/zonder kleincellig bronchuscarcinoom- Het typeren van de humorale en cellulaire immuunrespons geassocieerd met de verbeterde overleving van patiënten met…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Neuromusculaire aandoeningen
- Luchtwegneoplasmata
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Beschrijving van epidemiologie, klinische verschijnselen en ziektenbeloop van
LEMS.
Vergelijking van de humorale en cellulaire immunrespons in LEMS patiënten en
SCLC patiënten met en zonder LEMS.
Secundaire uitkomstmaten
- Tumor grootte op beeldvorming van de thorax en groeisnelheid bij follow-up
- DELTA-P score ter voorspelling van geassocieerde tumor, diagnose kleincellig
bronchuscarcinoom bij follow-up
- Aanwezigheid van andere auto-antistoffen geassocieerd met LEMS
- Tumorinfiltratie van kleincellig bronchuscarcinoom door lymfocyten en
macrofagen
- Anti-tumor effect van serum VGCC antistoffen en gerelateerde macrofaag en
adaptieve immuunrespons in vitro
- Aanwezigheid van specifieke T cellen tegen tumor-gerelateerde antigenen
- Ervaringen van patiënten met symptomatische medicatie voor LEMS
Achtergrond van het onderzoek
Een gedetailleerde beschrijving van klinische verschijnselen en ziektebeloop
van patiënten met het Lambert-Eaton myastheen syndroom (LEMS) kan bijdragen aan
snellere diagnose en behandeling van deze zeldzame, invaliderende, maar goed
behandelbare neuromusculaire aandoening en de geassocieerde tumor. Dit
onderzoek zal uitgebreid inzicht opleveren in de immuunrespons tegen
spanningsafhankelijke calcium kanalen (VGCC) en kleincellig bronchuscarcinoom
(SCLC) in patiënten met LEMS. Dit is essentieel voor de ontwikkeling van
toekomstige therapeutische interventies of immuun-gemedieerde behandeling.
Doel van het onderzoek
- Beschrijven van de klinische verschijnselen en ziektenbeloop van patiënten
met LEMS met/zonder kleincellig bronchuscarcinoom
- Het typeren van de humorale en cellulaire immuunrespons geassocieerd met de
verbeterde overleving van patiënten met kleincellig bronchuscarcinoom en LEMS
Onderzoeksopzet
Singlecenter prospectief onderzoek
Inschatting van belasting en risico
Belasting en risico voor de patiënt zijn minimaal en grotendeels beperkt tot
moment van inclusie. Als een patiënt aan alle onderdelen deelneemt houdt dit
het volgende in:
- uitgebreide anamnese en lichamelijk onderzoek
- elektromyografie om ernst van LEMS te beoordelen
- bloedafname. We nemen eenmalig 90 mL af bij inclusie, bij geselecteerde
patiënten met kleincellig bronchuscarcinoom nogmaals maximaal 50 mL bij
follow-up.
Persoonlijk voordeel voor proefpersonen betreft contact met de klinische
onderzoekers, welke brede ervaring hebben in de behandeling van deze zeldzame
aandoening. Hierbij zijn ze in de gelegenheid uitgebreid geïnformeerd te worden
over de aard van de aandoening en een behandeladvies te krijgen. Op
groepsniveau verwachten we dat de resultaten bijdragen aan beter begrip van de
pathogenese en mogelijk betere behandeling.
Publiek
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
Leiden 2333 ZA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
LEMS
Er moet voldaan zijn aan criterium 1 en 2 of 1 en 3
1. Klinische verschijnselen passend bij LEMS (proximale spierzwakte, lage of afwezige reflexen, autonome verschijnselen)
2. Afwijkingen bij repetitieve zenuwstimulatie (decrement van CMAP amplitude en/of increment na aanspannen of stimulatie bij hoge frequentie)
3. Aanwezigheid van VGCC antistoffen;Kleincellig bronchuscarcinoom
Pathologische bevestiging (histologie of cytologie)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
* Leeftijd < 18 jaar
* Wilsonbekwaam
Opzet
Deelname
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL44216.058.13 |