Het primaire doel van dit onderzoek is doorlopend toegang tot vemurafenib te bieden aan in aanmerking komende patiënten met een BRAFV600-mutatiepositieve maligniteit, die eerder hebben deelgenomen aan een voorgaand onderzoek met vemurafenib en die…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
- Huidneoplasmata maligne en niet-gespecificeerd
Synoniemen aandoening
Aandoening
Neoplasms-> solid tumor
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Eindpunten werkzaamheid: Er zijn bij dit onderzoek geen voor dit protocol
specifieke eindpunten inzake werkzaamheid.
Eindpunten veiligheid: De volgende eindpunten inzake veiligheid gelden voor dit
onderzoek:
• Incidentie, aard en intensiteit (ernst) van ongewenste voorvallen en ernstige
ongewenste voorvallen, geklasseerd volgens de veelvoorkomende
toxiciteitscriteria voor ongewenste voorvallen van het Amerikaanse Nationale
Kankerinstituut (National Cancer Institute Common Toxicity Criteria for Adverse
Events - NCI CTCAE v4.0)
Secundaire uitkomstmaten
niet van toepassing
Achtergrond van het onderzoek
Het betreft een open-label, multicentrum-, niet-gerandomiseerd onderzoek voor
het bieden van doorlopende toegang tot vemurafenib voor patiënten met een
BRAFV600-mutatiepositieve maligniteit. Deze patiënten zijn eerder behandeld
met vemurafenib en vertonen geen ziekteprogressie of ze worden behandeld omdat
ze nog steeds klinisch voordeel ondervinden.
Doel van het onderzoek
Het primaire doel van dit onderzoek is doorlopend toegang tot vemurafenib te
bieden aan in aanmerking komende patiënten met een BRAFV600-mutatiepositieve
maligniteit, die eerder hebben deelgenomen aan een voorgaand onderzoek met
vemurafenib en die niet voldeden aan de criteria van het protocol inzake
ziekteprogressie of worden behandeld na voortschrijding van de ziekte en
hiervan naar het oordeel van de onderzoeker nog steeds klinisch voordeel
ondervinden, en potentieel voordeel kunnen ondervinden van de voortgezette
behandeling met vemurafenib.
Secundaire doelstellingen
Het secundaire doel is veiligheids- en tolerantiedata te verzamelen en te
beschrijven voor patiënten die doorgaan met de behandeling met vemurafenib in
dit verlengingsonderzoek.
Onderzoeksopzet
Het betreft een open-label, multicentrum-, niet-gerandomiseerd onderzoek voor
het bieden van doorlopende toegang tot vemurafenib aan in aanmerking komende
patiënten met een BRAFV600-mutatiepositieve maligniteit. De patiënten worden
doorgestuurd naar het verlengingsonderzoek na een onderbreking van maximaal 15
dagen na de laatste dag van het onderzoek volgens het voorgaande protocol. De
resultaten van het bezoek bij afronding van het onderzoek of andere bezoeken in
het kader van het voorgaand protocol kunnen worden gebruikt als de
screening/baseline voor dit verlengingsonderzoek, mits zo*n bezoek binnen
gespecificeerde tijdsgrenzen valt; de screening en baseline worden in één
bezoek gecombineerd. De eerste behandeling met vemurafenib tijdens het
verlengingsonderzoek wordt genoteerd als Cyclus 1, Dag 1. De patiënten krijgen
oraal 960 mg bid (tweemaal daags) vemurafenib toegediend, of als ze een lagere
dosis kregen tijdens het voorgaande protocol, wordt de dosis bij het laatste
bezoek van het voorgaande onderzoek (minimaal 480 mg per os bid) gehanteerd. De
behandeling wordt voortgezet tot voortschrijding van de ziekte of zolang de
patiënt naar het oordeel van de onderzoeker (beoordeeld voor ieder geval
afzonderlijk met goedkeuring van de medisch controleur) klinisch voordeel heeft
bij de behandeling, tot overlijden, intrekking van toestemming,
niet-acceptabele toxiciteit, niet verschijnen voor follow-upbezoek of als de
sponsor besluit het onderzoek te beëindigen, afhankelijk van wat zich het eerst
voordoet.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Eén cyclus is bepaald op 28 dagen. Op Dag 1 in Cyclus 1 tot en met 7, en in de daaropvolgende cycli om de andere cyclus op Dag 1. Bij patiënten met een kwantificeerbare ziekte worden de tumoren beoordeeld met het oog op het al dan niet staken van de behandeling aan de hand van de standaardevaluaties (CT/magnetische resonantie beeldvorming [MRI]) die overeenkomen met de medische zorgnormen van de instelling, zoals aangegeven in het evaluatieschema. De tumorevaluaties, zoals aangegeven in het voorgaand protocol, met inbegrip van evalueerbare en kwantificeerbare ziekte, moet gedocumenteerd zijn in het kader van de screening bij het voorgaande protocol. Tijdens het verlengingsonderzoek worden de tumorevaluaties, waaronder ook vallen radiologische tumorevaluaties van borst, abdomen, pelvis, (C/A/P) voor het meten van de mate van uitbreiding of voortschrijding van de ziekte (CT-scan geniet de voorkeur), verricht naar goeddunken van de onderzoeker volgens de plaatselijke medische zorgnormen van de instelling om te bepalen of de behandeling al dan niet moet worden gestaakt. In geval van voortschrijding van de ziekte moeten biopten worden verzameld van patiënten die hierin hebben toegestemd en die op dat tijdstip toegankelijke laesies hebben.
Inschatting van belasting en risico
Omdat dit een vervolg protocol is en patienten die aan deze studie deelnemen
geen toename van de klachten hadden na behandeling met Vemurafenib of patienten
hebben baat bij de behandeling en ondervinden hier nog steeds voordeel van naar
de beoordeling van de behandelend arts. De patienten in deze studie hebben
beperkte alternatieve behandelingsopties en kunnen voordeel hebben van het
voortzetten van de behandeling met vemurafenib. Daarom wegen de potentiele
voordelen van deelname op tegen de mogelijke verbonden risico's.
Publiek
Beneluxlaan 2a
Woerden 3446 GR
NL
Wetenschappelijk
Beneluxlaan 2a
Woerden 3446 GR
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Voor de ziekte specifieke insluitingscriteria:
- BRAFV600-mutatiepositieve maligniteit
- In het kader van een voorgaand onderzoek met vemurafenib in aanmerking komend en al onder behandeling
- In staat om binnen 15 dagen na de laatste dag van het onderzoek bij het voorgaande protocol met de behandeling onder het verlengingsprotocol te beginnen.
Algemene insluitingscriteria:
- Ondertekend(e) geïnformeerd(e) toestemmingsformulier(en)
- Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd en mannelijke patiënten met partners in de vruchtbare leeftijd moeten zich verbinden tot het gebruik van 2 afdoende anticonceptiemethodes waaronder tenminste één methode met een faalpercentage van < 1% per jaar voor de duur van dit onderzoek en tenminste 6 maanden na beëindiging van de onderzoeksbehandeling.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd worden gedefinieerd als seksueel rijpe vrouwen die geen hysterectomie hebben ondergaan en die in de afgelopen 12 maanden tekenen van menstruatie hebben gehad. Om niet in de categorie *in de vruchtbare leeftijd* te vallen, moet de vrouw 12 maanden of meer geen menstruatie hebben gehad zonder dat er sprake is van enige chemokuur, anti-estrogeenbehandeling of ovariële onderdrukkingsbehandeling
- Effectieve vormen van anticonceptie zijn o.a.: operatieve sterilisatie, een betrouwbare barrièremethode met een zaaddodend middel, anticonceptiepillen, anticonceptie-hormoonimplantaten of partner die een vasectomie heeft ondergaan.
- Negatieve serumzwangerschapstest binnen 7 dagen vóór inname van de eerste dosis bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd ; vrouwen niet in de vruchtbare leeftijd mogen deelnemen aan het onderzoek als ze onvruchtbaar zijn na een operatieve ingreep of op natuurlijke wijze >= 1 jaar in de menopauze zijn. Vrouwen die niet in de vruchtbare leeftijd verkeren, hoeven geen zwangerschapstest te ondergaan.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Patiënten die voldoen aan één van de volgende criteria zijn uitgesloten van deelname aan het onderzoek:
- Ongewenst voorval tijdens het voorgaand protocol waardoor vemurafenib moest worden gestaakt
- Ziekteprogressie tijdens het voorafgaande protocol.
Als in het voorafgaande protocol de behandeling voor ziekteprogressie is goedgekeurd, mag de patiënt overgaan in het huidige protocol zonder nieuwe goedkeuring van de sponsor. Onder speciale omstandigheden, als men meent dat de patiënt klinisch voordeel kan hebben van het voortzetten van de behandeling met vemurafenib, kan overwogen worden de patiënt te laten deelnemen aan dit protocol en kan dosering na progressie worden overwogen als dit in het belang is van de patiënt. Dit wordt beoordeeld door de onderzoeker in overleg met de sponsor. In al deze gevallen is goedkeuring van de sponsor vereist voordat de patiënt kan deelnemen aan dit protocol.
- Voldoen aan één van de volgende uitsluitingscriteria van het voorgaand onderzoek op het moment dat deelname van de patiënt aan het verlengingsonderzoek wordt overwogen:
- Huidig, recent (minder dan 28 dagen vóór Dag 1), of gepland gebruik van een andere anti-tumorbehandeling buiten dit onderzoek
- Een andere ernstige begeleidende medische conditie die, naar het oordeel van de onderzoeker, de veiligheid van de patiënt of de mogelijke deelname van de patiënt aan het onderzoek zou kunnen compromitteren
- Voorgeschiedenis met malabsorptie of andere klinisch significante stofwisselingsstoornis.
- Voorgeschiedenis met klinisch significante hart- of longstoornissen zoals vastgesteld bij een voorgaand onderzoek
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2012-003144-80-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT01739764 |
| CCMO | NL43324.031.13 |