Onderzoek naar de toepasbaarheid van droog poeder inhalatie bij kinderen met cystische fibrose

De afdeling Farmaceutische Technologie en Biofarmacie richt zich op de
verbetering van de geneesmiddeltoediening aan de longen, met name voor ernstige
ziekten, zoals cystische fibrose (CF). De complicaties van deze ziekte doen
zich reeds op jonge leeftijd voor, waarvan steeds terugkerende
luchtweginfecties de belangrijkste reden zijn voor het vroegtijdig sterven van
CF patiënten. Vroege, effectieve behandeling zou de overgang tot een chronische
infectie kunnen voorkomen of vertragen. De huidige behandeling van deze
luchtweginfecties met vernevelde antibiotica heeft verscheidene nadelen, zoals
een lage longdepositie-efficiëntie en een lange toedieningstijd. Therapie met
een droog poeder inhalator (DPI) heeft het potentieel superieur te zijn aan
verneveling, maar beperkte literatuur is beschibaar over de toepasbaarheid van
DPIs bij kinderen. We hebben een studie uitgevoerd in gezonde schoolkinderen om
hun cognitieve en inspiratoire capaciteiten met betrekking tot droog poeder
inhalatie vast te stellen met behulp van een testinhalator (ChildDPI-1, METc
nr. 2011-281). Deze vervolgstudie zal de toepasbaarheid van DPIs in kinderen
met CF onderzoeken met een vergelijkbare methodologie, waarbij we het aantal
weerstanden en mondstukjes hebben beperkt tot die die het meest geschikt leken
voor en meest geliefd waren door de gezonde kinderen.

Het primaire doel is om vast te stellen of kinderen met CF in staat zijn een
correcte inhalatiemanoeuvre te genereren door de testinhalator, zoals nodig is
voor de vorming van een aerosol en het transport daarvan naar de luchtwegen. De
secundaire doelen zijn het vaststellen van de optimale weerstand en mondstuk
voor een pediatrische inhalator en of een exacerbatie het vermogen van een kind
om een correcte inhalatiemanoeuvre te bewerkstelligen beïnvloedt.

Niet-therapeutisch observationeel onderzoek.

De risico's van deelname aan de studie zijn verwaarloosbaar. De inhalator die
wordt gebruikt is een speciaal voor de studie ontworpen dummy zonder
geneesmiddel of andere stof, zodat het kind niets anders dan lucht inhaleert
tijdens de test. De belasting is minimaal, doordat de procedures beperkt zijn
tot zes inhalaties (en oefenen) die worden uitgevoerd op de dag van hun
controlebezoek aan de polikliniek. Per kind is de test beperkt tot één of twee
testmomenten die maximaal een half uur duren per keer. Deze observationele
studie heeft geen specifieke voordelen voor de deelnemende kinderen. Echter,
alleen wanneer de studie in deze populatie wordt uitgevoerd, is het mogelijk
groepsgerelateerde informatie over de intellectuele en inspiratoire
capaciteiten van kinderen met CF te verkrijgen.