Een gerandomiseerd, dubbelblind, placebo-gecontroleerd onderzoek naar de werkzaamheid van de toevoeging van pasireotide aan aspiratie sclerotherapie ter versterking van de reductie van de dominante levercyste.

De levercyste is een met vocht gevulde holte in de lever. Geschat wordt dat
circa 2-11% van de algemene populatie een of meerdere levercysten heeft,
typisch bij deze congenitale afwijking is dat deze zelden enige symptomen
geeft. Echter, in een kleine groep van patiënten met meestal een grotere
levercyste worden klachten van pijn, een vol gevoel, kortademigheid en
misselijkheid gerapporteerd.
Momenteel wordt bij deze symptomatische groep patiënten vaak de behandeling
middels aspiratie en sclerotherapie voorgesteld. Middels deze behandeling wordt
de levercyste aangeprikt en leeggezogen om vervolgens te worden gescleroseerd
met een hoge concentratie alcohol. Echter, uit eerdere studies is gebleken dat
na deze behandeling een snelle cyste vocht reaccumulatie wordt gezien.
Daarnaast wordt een relatief hoge recurrentie gerapporteerd waardoor een
uiteindelijke re-interventie vaak ingezet wordt.

In eerdere studies werd het effect van somatostatine analogen onderzocht bij
patiënten met multipele levercysten in de vorm van polycysteuze leverziekte
(PLD) waarbij een remmend effect werd aangetoond op de cystegroei. In deze
studie willen wij het effect evalueren van het toevoegen van een langwerkend
somatostatine analoog, pasireotide, aan de gangbare aspiratie sclerotherapie.
Onze hypothese geldt dat de toediening van pasireotide voor en na deze
interventie de snelle vocht reaccumulatie voorkomt, dit resulteert vervolgens
in een sterkere reductie van de cyste diameter. We verwachten daarbij een
lagere recurrentie en dus een lagere noodzaak tot re-interventies.

Het primaire doel van dit onderzoek is om de cyste vocht reaccumulatie na
aspiratie sclerotherapie te minimaliseren om daarmee de reductie van de
behandelde levercyste te versterken.
Als secundaire doelen beogen we symptomen te verminderen, de kwaliteit van
leven te verbeteren en de recurrentie van de cyste te verminderen.

Een gerandomiseerde, dubbel geblindeerde, placebo gecontroleerde, interventie
studie

De proefpersonen worden gerandomiseerd (1:1) in twee groepen. Beide groepen zullen aspiratie sclerotherapie ondergaan volgens de standaard procedure. De interventie groep krijgt twee injecties (intramusculaire) pasireotide LAR 60 mg: de eerste injectie zal 14 dagen vóór de aspiratie sclerotherapie plaatsvinden, de tweede injectie 14 dagen ná aspiratie sclerotherapie. Patienten in de placebo arm zullen volgens dit zelfde schema tweemaal een injectie zoutoplossing ontvangen.

Aspiratie sclerotherapie met het daarbij behorende lichamelijk onderzoek, de
echografiemetingen en het bloedonderzoek wordt gezien als de standaard
behandeling/procedure bij patiënten met een dominante symptomatische
levercyste. Derhalve wordt dit niet als een belasting gezien ten gevolge van
deze studie.

Vergeleken met enkel aspiratie sclerotherapie worden de volgende punten wel als
extra belasting of risico gezien:
- mogelijke bijwerkingen of adverse events ten gevolge van de toediening van 2
injecties pasireotide LAR 60 mg
- twee tot drie extra poli bezoeken
- het ondergaan van een elektrocardiografie voor behandeling
- drie vragenlijsten (symptomen en kwaliteit van leven) worden afgenomen op
baseline, 4, 12 en 24 weken na aspiratie sclerotherapie. Van belang hierbij is
dat deze vragenlijsten niet worden beschouwd als emotioneel belastende
vragenlijsten.

Het mogelijke voordeel van participatie aan deze studie is een mogelijk sterker
effect van cyste reductie na aspiratie sclerotherapie gecombineerd met
pasireotide in vergelijking met de conventionele interventie. We verwachten
hierbij een sterkere vermindering van symptomen en een betere kwaliteit van
leven. Tenslotte verwachten we een lagere recurrentie van cystegroei na
behandeling waarmee de noodzaak tot een volgende interventie vermeden zou
kunnen worden.