Doel is om te onderzoeken of het gebruik van Tranylcypromine, een monoamine oxidase remmer, leidt tot verhoogde expressie van HbF in volwassenen. Indien dit het geval is zal de uitkomst van dit onderzoek gebruikt worden voor het opzetten van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hemoglobinopathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De hoeveelheid HbF in perifeer bloed. Normaal is dit in volwassenen minder dan
1% van de totale hoeveelheid hemoglobine. Een hoeveelheid HbF hoger dan 3% zal
minimaal vereist zijn om de resultaten van dit onderzoek te gebruiken als basis
voor vervolgonderzoek naar het effect van Tranylcypromine op HbF niveau's in
sikkelcelpatiënten.
Secundaire uitkomstmaten
Niet van toepassing.
Achtergrond van het onderzoek
Bloedarmoedes zijn de meest voorkomende ernstige erfelijke ziektes in de
wereld. De patiënten hebben problemen met hemoglobine; dit is het belangrijkste
eiwit in rode bloedcellen. De meest voorkomende vorm van ernstige erfelijke
bloedarmoede is sikkelcelziekte. Alleen al in Rotterdam zijn er zo*n 600
patiënten met sikkelcelziekte. Voor de geboorte maken mensen een speciaal
*baby* hemoglobine, het foetaale hemoglobine (HbF) . Na de geboorte schakelen
we tijdens het eerste levensjaar over op volwassen hemoglobine (HbA). Als de
sikkelcelpatiënten hun slecht werkende volwassen sikkelcel hemoglobine (HbS)
zouden kunnen vervangen door goed werkend HbF, zouden ze van hun ziekte af
zijn. Er zijn momenteel nog geen medicijnen die het terugschakelen van HbS naar
HbF mogelijk maken. Recent onderzoek laat zien dat Tranylcypromine mogelijk
deze eigenschappen heeft. Omdat sommige psychiatrische patienten al
Tranylcypromine gebruiken op voorschrift van hun behandelend arts, willen wij
meten of deze patienten een verhoogde hoeveelheid HbF in het bloed hebben. Als
HbF inderdaad verhoogd blijkt te zijn zullen wij gaan onderzoeken of
Tranylcypromine aan sikkelcelpatiënten gegeven kan worden om hun HbF te
verhogen. Dit betreft vervolgonderzoek en is geen onderdeel van deze aanvraag.
Doel van het onderzoek
Doel is om te onderzoeken of het gebruik van Tranylcypromine, een monoamine
oxidase remmer, leidt tot verhoogde expressie van HbF in volwassenen. Indien
dit het geval is zal de uitkomst van dit onderzoek gebruikt worden voor het
opzetten van vervolgonderzoek of gebruik van Tranylcypromine ook leidt tot
verhoogd HbF in sikkelcelpatiënten.
Onderzoeksopzet
Van de proefpersonen (n=10) zal maximaal 2 maal perifeer bloed (maximaal 10 ml
per keer) worden afgenomen door middel van venapunctie. Hiervan zal
hoeveelheid HbF gemeten worden, zowel op eiwit als op mRNA niveau.
Restmateriaal zal bevroren bewaard worden zodat de analyse indien nodig
herhaald kan worden zonder dat opnieuw bloed afgenomen moet worden.
Inschatting van belasting en risico
Belasting: maximaal 2 maal afstaan van per keer maximaal 10 ml perifeer bloed,
door middel van venapunctie. Risico: misselijkheid en/of flauwvallen in geval
van hemofobie. Patiënten waarvan bekend is dat ze hemofobie hebben zijn
uitgesloten van deelname.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Volwassen patienten die toestemming geven, en 2 maanden of langer Tranylcypromine gebruiken, als onderdeel van hun reguliere behandeling op voorschrift van hun behandelend arts.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Therapieontrouw; hemofobie.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL47963.078.14 |