De belangrijkste doelstelling is het onderzoeken van de veiligheid en haalbaarheid van intraveneuze toediening van autologe, in vitro geexpandeerde mesenchymale stamcellen bij patienten met pulmonale arteriele hypertensie door systemische sclerose…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Falen van de hartfunctie
- Longvaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Intraveuze toediening van in vitro geexpandeerde beenmerg mesenchymale
stamcellen wordt haalbaar geacht wanneer alle procedures kunnen worden
uitgevoerd zoals beschreven in het protocol. Veiligheid zal worden uitgedrukt
als de mate van (ernstige) events in de studie populatie gedurende 3 maanden
follow-up.
Secundaire uitkomstmaten
Een eerste inzicht in werkzaamheid zal worden weergegeven als verandering na de
procedure in kwalitieit van leven, NYHA klasse, inspanningstolerantie, BNP
waarde, ECG en echografische kenmerken, longfuncite en longdrukken.
Achtergrond van het onderzoek
Patienten met systemische sclerose en pulmonale hypertensie hebben een slechte
prognose met een één- jaars mortaliteit van 30%.
Ondanks optimale behandeling ondervinden patienten nog dagelijks klachten.
Daarom zijn nieuwe behandelopties nodig. In pre-klinische studies wordt
gesuggereerd dat intraveneuze toediening van mesenchymale stamcellen, afkomstig
uit het beenmerg, een mogelijke behadeloptie kan zijn.
Doel van het onderzoek
De belangrijkste doelstelling is het onderzoeken van de veiligheid en
haalbaarheid van intraveneuze toediening van autologe, in vitro geexpandeerde
mesenchymale stamcellen bij patienten met pulmonale arteriele hypertensie door
systemische sclerose.
Onderzoeksopzet
Zeven patienten met systemische sclerose en pulmonale arteriele hypertensie
worden geincludeerd. 100ml beenmerg wordt afgenomen uit de crista iliaca.
Mesenchymale stamcellen worden hieruit geisoleerd en geexpandeerd ex vivo. Na
ongeveer 9 weken worden .5-2*10^6 cellen/ kg lichaamsgewicht intraveneus
toegediend.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Beenmerg wordt afgenomen uit de crista illiaca. Geexpandeerde stamcellen worden intravenues toegediend en bereiken de pulmonale circulatie via de rechter harthelft.
Inschatting van belasting en risico
Gezien de slechte prognose van patienten met pulmonale arteriele hypertensie
bij systemisch sclerose met een 1 jaars mortaliteit van 30%, is er noodzaak
voor het vinden van nieuwe behandelmogelijkheden. Gezien pre-klinisch onderzoek
aanwijzingen geeft voor een positief effect van celtherapie en eerdere studies
waarbij mesenchymale stamcellen perifeer worden toegediend geen ernstige
bijwerkingen tonen, lijkt het ons gerechtvaardigd te onderzoeken of celtherapie
voor deze patientenpopulatie ook een mogelijkheid is.
Risicos:
Bloedingsrisico's na beenmergafname, intraveneuze injectie en rechter harthelft
catheterisatie.
Infectieriscico's na invasieve behandeling.
Rontgenstraling belasting (catheterisatie, X-thorax en CT-thorax)
Complicatie risico's catheterisatie (zie Nederlandse hartstichting)
Publiek
albinusdreef 2
Leiden 2333za
NL
Wetenschappelijk
albinusdreef 2
Leiden 2333za
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Pulmonale arteriele hypertensie, gedefinieerd als een gemiddelde pulmonaal arterie druk (mPAP) > 25 mmHg in rust en een wedge druk (PCWP) < 15 mmHg
- Systemische sclerose, gediagnosticeerd volgen de systemische sclerose classificatie van The American College of Rheumatology
- optimale medicamenteuze PAH behandeling
- > 18 jaar en levensverwachting >3 maanden
- welwillend en in staat om hartcathterisatie en echografie te ondergaan
- schriftelijke toestemming
- Hemodynamisch en pulmonaal stabiel voor minimaal 3 maanden
- NYHA klasse 2 of hoger
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Aanwezigheid van maligniteit in afgelopen 5 jaar (behalve laaggradige niet-melanoom huid maligniteit na volledige genezing)
- Gelijktijdige deelname aan ander experimenteel onderzoek (afgelopen 2 maanden)
- Pulmonale hypertensie door een andere oorzaak (linkszijdige hartziekte/ groep 2 of pulmonaal/ groep 3), beoordeeld door de PAH werkgroep
- Overige ernstige aandoeningen
- Bloedingsziekte, HIV of zwangerschap
- Enige andere situatie waardoor de onderzoeker twijfelt aan de veiligheid van de patient.
- Geen mogelijkheid tot het ondergaan van hartcatheterisatie of deelname aan vervolgonderzoeken
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-003133-26-NL |
| CCMO | NL50143.000.14 |