Middels de inzichten die we verkrijgen uit dit onderzoek hopen we nieuwe therapeutische toepassingen te kunnen ontwikkelen die specifiek ingrijpen op ontregelede processen in fibroblasten van Systemische sclerose patiënten.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Bindweefselaandoeningen (excl. congenitaal)
- Vasculaire huidafwijkingen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Genen die in fibroblasten van patienten na uitschakeling zorgen voor een
normaal fenotype van fibroblast.
Secundaire uitkomstmaten
nvt
Achtergrond van het onderzoek
Het immuunsysteem beschermt ons tegen indringers, zoals bacteriën, virussen en
schimmels van buitenaf, maar bij een auto-immuun ziekte valt het immuunsysteem
de lichaamseigen cellen aan. Ook Systemische sclerose wordt gerekend tot een
auto-immuun ziekte. In het geval van Systemische sclerose gedragen de
belangrijkste cellen van het bindweefsel, de zogenaamde fibroblasten, zich
abnormaal en maken ongereguleerd littekenweefsel aan. Het is op dit moment niet
bekend waarom de fibroblasten van Systemische sclerose patiënten zich anders
gedragen dan de fibroblasten van gezonde personen.
Doel van het onderzoek
Middels de inzichten die we verkrijgen uit dit onderzoek hopen we nieuwe
therapeutische toepassingen te kunnen ontwikkelen die specifiek ingrijpen op
ontregelede processen in fibroblasten van Systemische sclerose patiënten.
Onderzoeksopzet
Met behulp van de nieuwste technieken is het mogelijk om bepaalde genen *uit te
zetten* in cellen die geïsoleerd zijn van lichamelijk weefsel, om te
onderzoeken hoe cellen zich gaan gedragen als een bepaald gen op non-actief
wordt gezet. Wij willen deze techniek gebruiken om te onderzoeken welke genen
in fibroblasten van Systemische sclerose patiënten bijdragen aan het abnormale
gedrag van deze fibroblasten. Als wij deze genen gevonden hebben, willen we
vervolgens kijken of het mogelijk is om het stofje dat wordt gemaakt door deze
genen weg te vangen. Als blijkt dat het wegvangen van deze stof ervoor zorgt
dat de fibroblasten van Systemische sclerose patiënten zich weer normaal gaan
gedragen zoals fibroblasten van gezonde personen, zou dit stofje mogelijk een
nieuw doelwit kunnen zijn voor het ontwikkelen van een therapie voor
Sclerodermie.
Inschatting van belasting en risico
Het risico van de bloedafname is een kleine prik tijdens het inbrengen van de
naald en/of een kleine bloeduitstorting na de bloedafname.
Kleine bioptgaatjes van 1-4 mm worden meestal niet gehecht, en grotere gaatjes
van 4-8 mm meestal wel. Een rond gaatje in de huid geneest over het algemeen
mooi en laat een natuurlijk, rond en onopvallend litteken achter.
Publiek
Darwinweg 24
Leiden 2333 CR
NL
Wetenschappelijk
Darwinweg 24
Leiden 2333 CR
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Diagnose diffuse cutaneous systemic scleroderma volgens ACR, Leroy criteria of ACR/EULAR criteria.
- Duur sinds eerste non-Raynaud syndroom minder of gelijk aan 18 maanden
- Aanwezigheid auto-antibodies tegen RNA polymerase III of topoisomerase (Scl-70), antifibrillarine of PMScl.;- Bij voorkeur recentelijk de diagnose gesteld en geen of gelimiteerde effecten van immunosuppresieve therapie
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Personen die niet binnen de inclusie criteria vallen.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL46199.058.13 |