Een dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter, placebogecontroleerde, parallelgroepstudie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van fingolimod 0,5 mg eenmaal daags oraal toegediend vergeleken met placebo bij patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyradiculoneuropathie (CIDP).

Fingolimod is een onderzoeksgeneesmiddel voor eenmaal daags oraal gebruik dat
in meer dan 40 landen is goedgekeurd voor de behandeling van
'relapsing-remitting' (recidiverende en herstellende ) MS, maar dat nog niet is
goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met CIDP. Daarom mag fingolimod
door artsen nog niet voor CIDP worden voorgeschreven; het is een experimenteel
geneesmiddel voor de behandeling van CIDP. Fingolimod werkt in op bepaalde
soorten witte bloedcellen (lymfocyten) die verantwoordelijk zijn voor
immuunreacties. Het middel zorgt ervoor dat een gedeelte van deze cellen zich
vanuit ontstekingsgebieden (een concentratie van witte bloedcellen rond
beschadigd weefsel) naar lymfeklieren en andere plaatsen in het lichaam
verplaatst waar de cellen 'rusten'. Er wordt aangenomen dat deze cellen een
belangrijke rol spelen bij het ontstekingsproces waarmee MS en CIDP gepaard
gaan.
Het hoofddoel van dit onderzoek is om te bepalen of fingolimod werkt bij de
behandeling van CIDP en of het veilig is voor patiënten met CIDP. De informatie
die dit onderzoek oplevert, kan worden gebruikt voor de registratie van
fingolimod voor het gebruik bij de behandeling van CIDP als het middel
effectief blijkt te zijn

De studie is bestemd voor de beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van
fingolimod bij de behandeling van CIDP vergeleken met placebo. Gegevens uit
deze studie zullen worden gebruikt ter ondersteuning van de registratie van
fingolimod bij de indicatie CIDP.

Deze studie is een dubbelblinde, gerandomiseerde, multicenter,
placebogecontroleerde, parallelgroepstudie bij patiënten met een bevestigde
diagnose van CIDP en behandeld met IVIg, corticosteroïden of beide
behandelingen voorafgaand aan de start van de deelname aan de studie. De
patiënten die voldoen aan de inschrijvingscriteria worden willekeurig
toegewezen in een verhouding van 1:1 om ofwel oraal fingolimod (0,5 mg/dag)
ofwel de overeenstemmende placebo te krijgen.
De studie zal bestaan uit 3 perioden: een screeningperiode (die tot 45 dagen
duurt), een dubbelblinde behandelingsperiode (variabele duur op basis van
vooraf gespecificeerde regels, maar niet langer dan 4 jaar en 6 maanden na de
start van de studie), en een opvolgingsperiode na het staken van de behandeling
met onderzoeksgeneesmiddel. Patiënten die de studie voltooien, hebben de
mogelijkheid om aan een extensiestudie deel te nemen.
De duur van deze studie is flexibel, op basis van vooraf gespecificeerde
regels. Onder de huidige veronderstelling wordt verwacht dat het onderzoek twee
jaar zal duren gerekend vanaf de start van de studie, maar naar verwachting
niet langer zal duren dan ongeveer 4 jaar en 6 maanden.

> fingolimod 0,5 mg (1 capsule per dag); > placebo (1 capsule per dag)

De extra beoordelingen/tests in verband met dit medisch-wetenschappelijke
onderzoek zijn:
* elektrocardiogram/holter;
* oogonderzoek en OCT;
* longfunctietests;
* dermatologische test;
* invullen van vragenlijsten (R-ODS, C-SSRS, SF-36, TSQM);
* laboratoriumbepalingen;
* zwangerschapstest.
Sommige procedures zoals het invullen van vragenlijsten en de
laboratoriumbepalingen maken deel uit van de standaardzorg, maar kunnen voor
dit onderzoek vaker worden uitgevoerd.

De vaker voorkomende bijwerkingen zijn hieronder aangegeven.
Zeer vaak:
* Infectie door griepvirus met symptomen zoals vermoeidheid, koude rillingen,
keelpijn, gewrichts- of spierpijn, koorts.
* Hoofdpijn, diarree, rugpijn, hoesten.
* Stijging van uitslagen van leverfunctietests (bijv. alaninetransaminase).