Te onderzoeken of het vroeg beginnen van antivirale therapie met valganciclovir voor congenitale CMV infectie bij kinderen met sensorineurale gehoorverlies het vergergeren van het gehoorverlies kan tegengaan.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Huid- en onderhuidsweefselinfecties en parasitaire aandoeingen NEG
- Gehoorstoornissen
- Ontwikkelingsstoornissen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Ernst van het gehoorverlies bij start van het onderzoek vergeleken met de ernst
van het gehoorverlies bij leeftijd 18-22 maanden follow-up.
Secundaire uitkomstmaten
Psychomotorische ontwikkeling bij start van het onderzoek en bij leeftijd 18-22
maanden follow-up. Communicatie en spraak ontwikkeling worden apart beoordeeld.
De virale load wordt in urine en bloed onderzocht gedurende de 6 weken
behandeling met valganciclovir en bij leeftijd 18-22 maanden follow-up.
Ontwikkelen van medicatie resistentie wordt onderzocht.
Achtergrond van het onderzoek
Gehoorverlies bij een congenitale CMV infectie is vaak progressief. lndien de
therapie effectief is, verwachten we bij leeftijd 18-22 maanden follow-up aan
te tonen dat het gehoorverlies bij de met valganciclovir behandelde kinderen
minder progressief is verlopen vergeleken met de kinderen zonder behandeling.
Momenteel worden deze kinderen niet opgespoord en derhalve ook niet behandeld.
Valganciclovir heeft aangetoonde antivirale werking op CMV en wordt veelvuldig
toegepast in de behandeling van CMV infecties bij immuungecompromiteerde
patienten. Voor congenitale CMV infecties bestaat een gerandomiseerde
gecontroleerde studie die effectiviteit aantoont op het gebied van gehoorschade
bij kinderen met symptomatische congenitale CMV (microcephalie, intracraniele
calcificaties, voor de leeftijd abnormaal hersenvocht, chorioretinitis en/of
gehoorverlies). Er zijn nog onvoldoende gegevens over het effect van antivirale
behandeling bij pasgeborenen met uitsluitend gehoorschade bij geboorte. Omdat
het gehoorverlies bij congenitale CMV vaak progressief is, zou antivirale
behandeling deze progressie kunnen tegengaan.
Doel van het onderzoek
Te onderzoeken of het vroeg beginnen van antivirale therapie met valganciclovir
voor congenitale CMV infectie bij kinderen met sensorineurale gehoorverlies het
vergergeren van het gehoorverlies kan tegengaan.
Onderzoeksopzet
Het betreft een landelijke effectiviteitsstudie met historische controle groep,
met valganciclovir (6 weken) onder pasgeborenen met congenitale CMV infectie en
een op een Audiologisch Centrum vastgesteld gehoorverlies.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandel groep: orale valganciclovir 32mg/kg per dag in twee giften (van 16mg/kg) gedurende 6 weken. Controle groepen: geen aanvullende behandeling behalve standaard behandeling (met name begeleiding door Audiologische Centrum).
Inschatting van belasting en risico
Mogelijke belastingen en risico's:
- Bijwerkingen van valganciclovir: In de behandel groep wordt de meest
voorkomende bijwerking (reversibele neutropenie)
nauwkeurig gemonitord met wekelijkse bloedafname.
- Bloedafname: De behandelde kinderen worden in totaal 8 keer geprikt, waarvan
twee keer een vena punctie en 6 keer een hielprik. De kinderen in de weiger
controle groep worden 2 keer geprikt (vena puncties). De bloedafnames worden
door een getrainde doktersassistente verricht met veel ervaring met het prikken
bij jonge kinderen. Kinderen in de historische controle groep ondergaan geen
bloedafnames.
- Gedurende de gehele studie wordt per kind een aantal onderzoeken verricht:
medische geschiedenis (in anamnese met ouders), lichamelijk onderzoek,
vragenlijst voor ouders, bloedafnames, urine test met filter papier in de luier
(wekelijks in de eerste 7 weken na inclusie en eenmalig bij 18-22 maanden
follow-up), gehooronderzoek bij 18-22 maanden follow-up en
ontwikkelingsonderzoek bij 18-22 maanden follow-up.
Publiek
Albinusdreef 2
Leiden 2300 RC
NL
Wetenschappelijk
Albinusdreef 2
Leiden 2300 RC
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Behandel groep en weiger controle groep:
- Kinderen met congenitaal CMV en gehoorverlies (* 20 dB unilateraal of bilateraal)
- Leeftijd bij inclusie * 12 weken.
- Geboorte bij * 37 weken na conceptie.
- Geboorte gewicht > - 2 SD gecorrigeerd voor zwangerschapsduur en afkomst.
- Toestemmingsverklaring door ouders ondertekend.
Historische controle groep:
- Kinderen met congenitaal CMV en gehoorverlies (* 20 dB, unilateraal of bilateraal).
- Leeftijd bij inclusie > 13 weken na geboorte.
- Geboren bij * 37 na conceptie.
- Geboorte gewicht > - 2 SD gecorrigeerd voor zwangerschapsduur en afkomst.
- Toestemmingsverklaring door ouders ondertekend.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Behandel groep en weiger controle groep:
- Eerder gevonden (* 12 weken na geboorte) symptomen mogelijk passend bij congenitaal CMV, waarvoor medische zorg werd gezocht. Bijvoorbeeld: intra uteriene groei achterstand, petechieen, hepatosplenomegalie, icterus, microcephalie, thrombocytopenie, verhoogde transaminasen, hyperbilirubine.
- Behandeling met andere antivirale medicatie of immunoglobulines.
- Voor behandel groep: leukopenie < 0,5 x 10*9/L (bloed getest bij t=0).;Historische controle groep:
- Eerder gevonden (* 12 weken na geboorte) symptomen mogelijk passend bij congenitaal CMV, waarvoor medische zorg werd gezocht. Bijvoorbeeld: intra uteriene groei achterstand, petechieen, hepatosplenomegalie, icterus, microcephalie, thrombocytopenie, verhoogde transaminasen, hyperbilirubine.
- Behandeling met (val)ganciclovir.
- Behandeling met ander antivirale medicatie of immunoglobulines.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
metc-ldd@lumc.nl
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-003068-30-NL |
| CCMO | NL45593.058.13 |