Het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op de lange termijn van orale lubiprostone 12 of 24 mcg capsules tweemaal daags (b.i.d.) wanneer gedurende 36 weken oraal toegediend bij pediatrische proefpersonen met functionele…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselmotiliteit en defecatieaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De eindpunten voor veiligheid zijn als volgt:
- Het aantal bijwerkingen (AE*s, adverse events), ingedeeld volgens het
MedDRA-orgaanklassesysteem (SOC, System Organ Class) en de voorkeursterm
- Veranderingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters
(hematologie, serumchemie, urineonderzoek)
- Veranderingen ten opzichte van baseline bij lichamelijk onderzoek
- Veranderingen ten opzichte van baseline bij metingen van vitale functies,
waaronder lengte en gewicht (Lengte wordt gemeten met behulp van een aan de
muur gemonteerde stadiometer, indien deze beschikbaar is)
Voor proefpersonen die tijdens de inschrijving in het SAG/0211PFC-1131
onderzoek 6 tot 9 of 14 tot 17 jaar oud waren, en die in aanmerking kwamen en
ingeschreven waren om deel te nemen in het dual-energy X-ray absorptiometrie
(DXA)-deelonderzoek:
- Veranderingen in percentage ten opzichte van de baseline in
botmineraaldichtheid (BMD) en botmineraalgehalte (BMG)
- Veranderingen ten opzichte van baseline in BMD Z-scores en in voor de lengte
gecorrigeerde Z-scores, zoals bepaald met behulp van DXA voor de DXA-deelgroep
- Veranderingen ten opzichte van baseline in lengte en gewicht Z-scores voor
de DXA-deelgroep
- Incidentie van klinische fracturen
Een toezichtscommissie voor informatieveiligheid (DSMB, Data Safety Monitoring
Board) zal gedurende het onderzoek de veiligheidsgegevens op regelmatige basis
controleren. Specifieke details, waaronder meetfrequentie en de criteria voor
het stopzetten, staan vermeld in het DSMB-handvest.
De eindpunten voor werkzaamheid zijn als volgt:
* Algemene en maandelijkse veranderingen ten opzichte van de baseline in de
frequentie van BM en spontane ontlasting (SBM, spontaneous bowel movement)
* Algemene en maandelijkse beoordelingen van de gemiddelde mate van en
veranderingen ten opzichte van de baseline in:
o Consistentie van de ontlasting van SBM*s
o Persen dat gepaard gaat met SBM*s
o Buikpijn die gepaard gaat met SBM*s
o Ernst van de obstipatie
* Maandelijkse SBM-respons
o Een maandelijkse responder wordt gedefinieerd als een proefpersoon die
gedurende 3 of 4 weken per maand een wekelijkse responder is.
o Een wekelijkse responder wordt gedefinieerd als een proefpersoon met een
frequentie * 3 SBM*s/week en een toename ten opzichte van de baseline van * 1
SBM/week voor die week.
* Algemene en maandelijkse beoordeling van de gemiddelde doeltreffendheid van
de behandeling
* Algemene gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (PedsQL*)
* Verandering ten opzichte van de baseline in het aantal algemene en
maandelijkse incontinentie-episoden (analyse uitgevoerd voor de deelgroep van
proefpersonen bij wie ten tijde van de baseline sprake was van incontinentie)
* Verandering ten opzichte van de baseline in het aantal algemene en
maandelijkse ontlastingen met een grote diameter (ontlasting die het toilet kan
verstoppen)
* Verandering ten opzichte van de baseline in de frequentie van de fecale
impacties
* Verandering ten opzichte van de baseline in het aantal algemene en
maandelijkse BM*s en SBM*s in het toilet in het algemeen
* Verandering ten opzichte van de baseline in het aantal algemene en
maandelijkse gevallen van retentieve houding of overmatige wilskrachtige
retentie van de ontlasting
Plasmamonsters worden bij bezoek 9 als volgt afgenomen voor populatie
farmacokinetische (FK) modellering:
* Een monster vóór de dosering en 1 monster tussen 30 en 90 minuten na de
toediening van de eerste dosis (in totaal 2 monsters)
Een populatie FK-analyse zal worden uitgevoerd aan de hand van de
concentratietijdgegevens van het kleine aantal FK-monsters in dit onderzoek. De
analyse kan gegevens afkomstig van andere onderzoeken met lubiprostone bij
volwassenen, pediatrische patiënten of gezonde vrijwilligers omvatten. Er zal
een apart analyseplan voor de populatie FK-analyse worden voorbereid, voordat
de database wordt vergrendeld.
Secundaire uitkomstmaten
niet van toepassing
Achtergrond van het onderzoek
Studie van de nieuwe onderzoeksmedicatie Lubiprostone bij kinderen met
Chronische Idiopathische Constipatie. Dit is een
van de studies die voorgesteld is in de PIP. De studie zal uitgevoerd worden in
9 EU landen, VS en Canada.
Doel van het onderzoek
Het beoordelen van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek op de lange
termijn van orale lubiprostone 12 of 24 mcg capsules tweemaal daags (b.i.d.)
wanneer gedurende 36 weken oraal toegediend bij pediatrische proefpersonen met
functionele obstipatie. Evaluatie van de veiligheid van lubiprostone is de
primaire doelstelling van dit onderzoek.
Onderzoeksopzet
Multicentra, open, dubbel-blind gedurende 36 weken.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling met 12 of 24 mcg lubiprostone 2 maal daags voor 36 weken.
Inschatting van belasting en risico
Risico*s:
Geen gunstige klinische werking, optreden van bijwerkingen (meest gebruikelijke
misselijkheid).
Lasten:
Afgeven van bloed monsters voor PK analyse en serum biochemie, ondergaan van
lichamelijk onderzoek, ondergaan van
DXA scans.
Voordelen:
Verlichting van symptomen van Chronische Idiopathische Constipatie (verhoging
van SBMs, vermindering van opgeblazen of
gespannen gevoel, verbetering van ontlastingsstructuur, verhoging van kwaliteit
van leven).
Publiek
Baarerstrasse 22
Zug 6300
CH
Wetenschappelijk
Baarerstrasse 22
Zug 6300
CH
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de proefpersoon of ouder/wettelijke voogd (en instemming door de proefpersoon indien van toepassing).
2. De proefpersoon dient voorafgaand aan de inschrijving de hele behandelingsperiode van 12 weken van het voorafgaande onderzoek (SAG/0211PFC-1131) te hebben voltooid.
3. De proefpersoon moet doorgaan met het niet nemen van gelijktijdige medicatie (op recept of vrij verkrijgbaar) die de motiliteit van het maagdarmkanaal beïnvloedt; deze geneesmiddelen zijn onder andere:
a. Cholinesteraseremmers; middelen tegen kramp, diarree en obstipatie en prokinetische middelen; laxeermiddelen (bijv. PEG 3350), met inbegrip van homeopathische middelen;
b. Tricyclische antidepressiva; of
c. Alle geneesmiddelen waarvan, naar het oordeel van de onderzoeker, bekend is dat ze obstipatie of obstipatiegerelateerde symptomen veroorzaken.
Uitzonderingen: behandeling met anticholinergica, SSRI*s, SNRI*s of MAO-remmers is toegestaan, mits er gedurende minstens 30 dagen voorafgaand aan het baselinebezoek (van het voorafgaande SAG/0211PFC-1131 onderzoek) een stabiele dosis is gebruikt die tijdens het onderzoek waarschijnlijk ook niet zal veranderen.
4. Proefpersoon (en, indien noodzakelijk, ouder/wettelijke vertegenwoordiger) moeten bereid en in staat zijn om aanbevolen reddingsgeneesmiddelen toe te dienen (rectaal en/of oraal) als dat nodig is.
5. Als de proefpersoon een vezelsupplement neemt (bijv. Metamucil®, PerDiem®, Fybogel), dient het gebruik ervan volgens een stabiele dosis te zijn die tijdens het onderzoek waarschijnlijk niet zal veranderen.
6. Proefpersoon en zijn/haar ouder/wettelijke vertegenwoordiger moeten bereid en in staat zijn om zijn/haar eigen dagboek in te vullen.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Proefpersoon heeft momenteel tekenen van onbehandelde fecale impactie.
2. De proefpersoon heeft tijdens het SAG/0211PFC-1131 onderzoek een bijwerking gehad, die de onderzoeker klinisch significant acht en die het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen zou beperken.
3. De proefpersoon heeft een belangrijke verandering in zijn/haar medische conditie, een nieuw gediagnosticeerde en ongecontroleerde hart- en vaat-, lever- of longziekte, neurologische of psychiatrische stoornis of andere systemische ziekte, die naar het oordeel van de onderzoeker klinisch significant is en het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen zou beperken.
4. De proefpersoon heeft een abnormale laboratoriumtest ontwikkeld (hematologie, urineonderzoek of bloedchemie), die naar het oordeel van de onderzoeker klinisch significant en onverklaard is, en die het vermogen van de proefpersoon om aan het onderzoek deel te nemen zou beperken.
5. Proefpersoon (vrouwelijk in de vruchtbare leeftijd) heeft een positieve zwangerschapstest of weigert/is niet bereid om een zwangerschapstest te ondergaan, en/of gaat niet akkoord met gebruik van in het protocol aangegeven anticonceptiemaatregelen tijdens de duur van het onderzoek.
6. De proefpersoon heeft tijdens onderzoek SAG/0211PFC-1131 het onderzoeksprotocol niet nageleefd (d.w.z. doseringsschema, bezoekschema, invullen van het dagboek of onderzoeksprocedures).
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2013-004384-31-NL |
| CCMO | NL47314.018.14 |