Primaire doelenDe primaire doelen van dit onderzoek zijn:* het beoordelen van de werkzaamheidsresultaten op lange termijn na kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) in vergelijking met die na standaard…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Netvlies-, vaatvlies- en glasvochtbloedingen en vaataandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire werkzaamheidseindpunten van dit onderzoek zijn:
* de gezichtsscherpte, beoordeeld met een methode passend bij de leeftijd van
de proefpersoon;
* de samenwerking tussen de ogen en de oogmotoriek bij recht vooruitkijken en
bij zo veel van de 9 blikrichtingen als te beoordelen zijn, beoordeeld aan de
hand van reflexbeelden en de afdektest;
* aanwezigheid van nystagmus, beoordeeld door middel van visuele waarneming;
* de refractieafwijking, beoordeeld door middel van skiascopie met behulp van
cycloplegie;
* het stereozien, beoordeeld met de langtest.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire werkzaamheidseindpunten van dit onderzoek zijn:
* groeiparameters, waaronder lichaamsgewicht, lengte en hoofdomtrek;
* de cognitieve ontwikkeling, beoordeeld met een de volgende gestandaardiseerde
instrumenten passend bij de leeftijd van de proefpersoon:
o de *Bayley Scales of Infant and Toddler Development*, versie 3
(Bayley III);
o de *Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence*, versie 4
(WPPSI-IV);
* de lichamelijke ontwikkeling, beoordeeld met gestandaardiseerde instrumenten
passend bij de leeftijd van de proefpersoon, zoals een lichamelijk onderzoek,
neurologisch onderzoek ter controle op hersenverlamming, en een hoortest;
* het gedrag van het kind, beoordeeld met behulp van:
o de *Vineland Adaptive Behavior Scales*, versie 2 (VABS-II);
o de *Child Behavior Checklist* (CBCL; voor kinderen van 1,5 t/m 5
jaar);
o de *Attention Deficit/Hyperactivity Disorder Rating Scale*, versie 4
(ADHD RS-IV), voor controle op tekenen van een aandachtstekortstoornis met
hyperactiviteit (ADHD);
o de *Social Communication Questionnaire* (SCQ), voor controle op een
autismespectrumstoornis (ASS);
* parameters die verband houden met longaandoeningen, bijvoorbeeld gegevens
over ziekenhuisopnamen, bezoeken aan een eerstehulpafdeling, gebruik van
longmedicatie;
* de overleving, beoordeeld op basis van sterfgevallen tijdens het onderzoek,
ongeacht de oorzaak.
De gezondheidseconomische eindpunten van dit onderzoek zijn:
* de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related quality of
life, HRQoL), beoordeeld met de *Pediatric Quality of Life Inventory*-schaal
(PedsQL*-schaal) passend bij de leeftijd van de proefpersoon, op basis van de
totaalscore en 5 domeinscores met betrekking tot de lichamelijke gezondheid
(lichamelijk functioneren en lichamelijke symptomen) en de psychosociale
gezondheid (emotioneel functioneren, sociaal functioneren en cognitief
functioneren);
* de gezondheidstoestand (bijvoorbeeld de utiliteit voor de
gezondheidstoestand), beoordeeld met het *Health Status Classification
System-Preschool* (HSCS-PS);
* het zorggebruik, beoordeeld op basis van gegevens over ziekenhuisopnamen,
poliklinische bezoeken, gebruikte medische zorg en gebruikte farmaceutische
zorg.
De veiligheidseindpunten van dit onderzoek zijn:
* de resultaten van lichamelijk onderzoek inclusief onderzoek van de
keelamandelen;
* aanwezigheid van ongewenste voorvallen, namelijk:
o ongewenste voorvallen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden
met het gebruik van rhIGF-1/rhIGFBP-3 (zoals toegediend bij deel D van
onderzoek ROPP-2008-01);
o ongewenste voorvallen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden
met de bij dit onderzoek (onderzoek SHP-607-201) gebruikte procedures;
o gespecificeerde gerichte medische voorvallen, ongeacht of er sprake is
van causaliteit;
o dodelijke ernstige ongewenste voorvallen, ongeacht of er sprake is van
causaliteit;
* de grootte van het hart, beoordeeld met echocardiografie;
* de grootte van de nieren en milt en aanwezigheid van overduidelijke
afwijkingen, beoordeeld met echografie van de buik.
Verkennende eindpunten:
De verkennende eindpunten van dit onderzoek betreffen de anatomie van de
retinalagen en de nervus opticus, beoordeeld met optische-coherentietomografie
(OCT).
Achtergrond van het onderzoek
Zowel bij een muismodel voor ROP als bij te vroeg geboren zuigelingen is het
ontstaan van ROP in verband gebracht met een lage IGF-1-concentratie na de
vroeggeboorte. Dit doet vermoeden dat IGF-1-suppletie tot het niveau dat in de
baarmoeder wordt aangetroffen, misschien kan helpen om de afwijkende
vascularisatie en neurale ontwikkeling in de retina, en uiteindelijk ROP, te
doen afnemen. Mecaserminerinfabaat (rhIGF-1/rhIGFBP-3) is de humane
recombinantvorm van het van nature voorkomende eiwitcomplex bestaande uit IGF-1
en IGF-bindend eiwit-3 (insulin-like growth factor binding protein-3, IGFBP-3).
rhIGF-1/rhIGFBP-3 is ontwikkeld om de systemische blootstelling aan toegediend
rhIGF-1 te verhogen en om het veiligheidsprofiel van rhIGF-1-therapie te
verbeteren. De Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit (FDA) heeft
rhIGF-1/rhIGFBP-3 in 2005 goedgekeurd voor gebruik ter behandeling van
groeiachterstand bij kinderen met ernstige primaire IGF-1-deficiëntie of een
deletie in het groeihormoongen (GH-gen) bij wie zich neutraliserende
antistoffen tegen GH hebben gevormd.
Het rhIGF-1/rhIGFBP-3-gebruik tijdens deel D van het fase II-onderzoek
ROPP-2008-01 betreft
kortdurende blootstelling (voor elke proefpersoon <2 maanden). Het is echter
mogelijk dat rhIGF-1/rhIGFBP-3 een langdurig effect heeft op zichtgerelateerde
parameters en op andere mogelijke parameters die verband houden met
complicaties van vroeggeboorte, zoals de neuro-ontwikkeling, longfunctie en
groei. Bovendien is het cruciaal om te achterhalen wat voor invloed kortdurende
blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 heeft op de veiligheid op lange termijn.
Bij het beoordelen van de langetermijnresultaten bij dit onderzoek moeten
andere beoordelingsinstrumenten gebruikt worden dan bij deel D van het fase
II-onderzoek ROPP-2008-01. Dit is nodig in verband met de veranderingen die de
proefpersonen tijdens hun deelname aan dit onderzoek zullen doormaken in hun
lichamelijke en cognitieve ontwikkeling naarmate ze ouder worden.
Doel van het onderzoek
Primaire doelen
De primaire doelen van dit onderzoek zijn:
* het beoordelen van de werkzaamheidsresultaten op lange termijn na kortdurende
blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) in
vergelijking met die na standaard neonatale zorg bij onderzoek ROPP-2008-01
(deel D), met als punt van vergelijking zichtgerelateerde parameters die
verband houden met ROP;
* het beoordelen van de veiligheidsresultaten op lange termijn na kortdurende
blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) in
vergelijking met die na standaard neonatale zorg bij onderzoek ROPP-2008-01
(deel D).
Secundaire doelen
De secundaire doelen van dit onderzoek bestaan uit het beoordelen van de
effecten na kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek
ROPP-2008-01 (deel D) in vergelijking met de effecten na standaard neonatale
zorg bij onderzoek ROPP-2008-01 (deel D), met als punten van vergelijking het
effect op:
* groeiparameters;
* de cognitieve ontwikkeling;
* de lichamelijke ontwikkeling;
* het gedrag van het kind;
* het optreden van longaandoeningen;
* de overleving;
* de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL);
* de utiliteit voor de gezondheidstoestand;
* het zorggebruik.
Verkennend doel
Het verkennende doel van dit onderzoek is het beoordelen van het effect na
kortdurende blootstelling aan rhIGF-1/rhIGFBP-3 bij onderzoek ROPP-2008-01
(deel D) in vergelijking met het effect na standaard neonatale zorg bij
onderzoek ROPP-2008-01 (deel D), met als punt van vergelijking het effect op de
bouw van de retina en de nervus opticus.
Onderzoeksopzet
Dit onderzoek is een in meerdere onderzoekscentra te verrichten fase
II-onderzoek naar langetermijnontwikkelingsresultaten bij proefpersonen die bij
deel D van onderzoek ROPP-2008-01 zijn gerandomiseerd. De proefpersonen die
deelnemen aan dit onderzoek worden gevolgd tot en met een gecorrigeerde
leeftijd van 5 jaar. Aan dit onderzoek zal worden deelgenomen door zowel
proefpersonen uit de onderzoeksbehandelingsgroep van onderzoek ROPP-2008-01
(deel D) (proefpersonen die rhIGF-1/rhIGFBP-3 kregen) als proefpersonen uit de
controlegroep van onderzoek ROPP-2008-01 (deel D) (proefpersonen die standaard
neonatale zorg kregen). Op deze manier kunnen de werkzaamheids- en
veiligheidsresultaten op lange termijn vergeleken worden voor gebruik van
rhIGF-1/rhIGFBP-3 en gebruik van standaard neonatale zorg. Bij dit onderzoek
wordt geen onderzoeksproduct toegediend.
Inschatting van belasting en risico
Er zijn minimale risico*s verbonden aan dit onderzoek, aangezien er geen
invasieve procedures zijn en geen studiemedicatie wordt toegediend. De
proefpersonen kunnen ongemak ondervinden van de studieprocedures. Met 6
kliniekbezoeken en 3 telefoonbezoeken in 5 jaar tijd is de belasting voor de
proefpersonen gering.
De proefpersonen zullen de volgende procedures ondergaan:
4x Testen voor beoordeling van gezichtsscherpte
3x Cognitieve ontwikkelingsschalen
4x lichamelijk onderzoek
1x neurologisch onderzoek voor de beoordeling van cerebrale parese
1x beoordeling van het gehoor
4x gedragsbeoordelingsschalen
1x echocardiogram
1x abdominale echografie
1x optische coherentie tomografie (OCT)
Publiek
Svärdvägen 11D
Danderyd SE-182 33
SE
Wetenschappelijk
Svärdvägen 11D
Danderyd SE-182 33
SE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De proefpersoon is bij deel D van onderzoek ROPP-2008-01 gerandomiseerd.
2. De ouder(s) of wettelijke vertegenwoordiger(s) geeft/geven schriftelijke toestemming voor deelname voordat er onderzoeksgerelateerde activiteiten plaatsvinden. Met *onderzoeksgerelateerde activiteiten* worden alle procedures bedoeld die niet verricht zouden worden als de proefpersoon reguliere zorg zou krijgen.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De proefpersoon heeft een aandoening of ondergaat een behandeling die naar mening van de onderzoeker een risico voor de proefpersoon kan vormen, naleving van dit protocol door de proefpersoon in de weg kan staan, of correcte interpretatie van de resultaten in de weg kan staan.
2. De proefpersoon of de ouder(s) of wettelijke vertegenwoordiger(s) van de proefpersoon is/zijn naar mening van de onderzoeker niet in staat het onderzoeksprotocol na te leven.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-003556-31-NL |
| CCMO | NL52409.029.15 |