Primaire Doelstelling:• Om de gegevens met betrekking tot veranderingen te verzamelen in oxalaat, glycolaat, en andere metabolieten bij patiënten met primaire hyperoxalurie type 1 (PH1), die mogelijk geschikt zijn voor deelname aan klinisch…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
autosomal recessive disorders
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
NVT
Secundaire uitkomstmaten
NVT
Achtergrond van het onderzoek
PHYOS is een observationele studie waarin gegevens verzameld worden betreffende
wijzigingen in oxalaat, glycolaat en andere biochemische parameters bij
patiënten met PH1 die kunnen geschikt zijn voor toekomstige wetenschappelijkes
studie van DCR-PH1: een nieuw onderzoeks middel ontwikkeld voor de behandeling
van PH1.
Doel van het onderzoek
Primaire Doelstelling:
• Om de gegevens met betrekking tot veranderingen te verzamelen in oxalaat,
glycolaat, en andere metabolieten bij patiënten met primaire hyperoxalurie type
1 (PH1), die mogelijk geschikt zijn voor deelname aan klinisch onderzoekmet
DCR PH1.
Secundaire Doelstellingen
• Het verzamelen van gegevens met betrekking tot de klinische verschijnselen
van PH1
• Het verzamelen van gegevens over vochtinname met behulp van een patienten
dagboekje voor zelfrapportage
• Het verzamelen van gegevens over de kwaliteit van leven bij patiënten met
PH1
Onderzoeksopzet
Dit is een observationele studie: prospectieve data wordt verzameld tot 6
maanden na start studie, waarbij de patienten gezien worden in de kliniek voor
Screening een een Dag 1, Maand 4 en Maand 6 visite (± 15 dagen).
Inschatting van belasting en risico
Er worden geen onderzoeksmiddelen toegediend tijdens deze studie
De afname van bloedmonsters kan op de injectieplaats milde pijn, roodheid,
blauwe plekken en of irritatie veroorzaken.
Publiek
Cambridgepark Drive 87
Cambridge MA 02140
US
Wetenschappelijk
Cambridgepark Drive 87
Cambridge MA 02140
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Diagnose van PH1, bevestigd door genotypering voor mutaties in het gen AGXT.
- Urine oxalaat uitscheiding >=0.7 mmol per 1,73 m2 lichaamsoppervlak (BSA) in 24 uur.
- Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) >=40 ml / min per 1,73 m2 BSA
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Een eerder doorgemaakte nier- en / of lever transplantatie, of patiënten die dialyse ondergaan.
- Zwangerschap of borstvoeding ten tijde van de screening of randomisatie.
- Elke belangrijke ziekte, dysfunctioneren van organen, of andere aandoening die, naar het oordeel van de onderzoeker, zou interfereren met het vermogen van de patiënt om te voldoen aan de vereisten van het protocol, inclusief de mogelijkheid om alle bezoeken na te komen en het ondergaan alle assessments.
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL54393.018.15 |