De primaire doelstelling van de studie is het beoordelen van de langetermijn veiligheid en verdraagbaarheid van BIIB074 bij proefpersonen met neuropathische PLSR.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Ruggenmerg- en zenuwwortelaandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire eindpunten met betrekking tot deze doelstelling zijn de volgende:
· Bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
· Vitale functies
· Elektrocardiogram parameters
· Laboratoriumtests voor de veiligheid
· Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS [Scoreschaal van Columbia voor
suïcide-ernst])
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire doelstellingen en eindpunten zijn de volgende:
Het onderzoeken van het behoud van het effect tijdens langdurige behandeling
met BIIB074 bij proefpersonen met neuropathische PLSR.
De basislijn zal voor alle werkzaamheidsbeoordelingen de periode van 1 week
zijn voorafgaand aan randomisatie (op dag 15, week 2) in studie 1014802-203.
Eindpunten voor werkzaamheid bij neuropathische pijn:
- Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in het weekgemiddelde
van dagelijkse neuropathische pijnscore* op de numerieke beoordelingsschaal van
pijnintensiteit met 11 punten; men zal de proefpersonen vragen om elke avond
een score toe te kennen aan hun algemene neuropathische pijn over de voorbije
24 uur. *Neuropathische pijn zal worden beoordeeld in het zwaarst getroffen
been, zoals geïdentificeerd op dag 1 van studie 1014802-203
- 50% pijnreductierespons (ja/nee) in week 52, waarbij een respons wordt
gedefinieerd als een vermindering van *50% in het weekgemiddelde van de score
van de dagelijkse neuropathische pijn in week 52 ten opzichte van de basislijn.
- 30% pijnreductierespons (ja/nee) in week 52, waarbij een respons wordt
gedefinieerd als een vermindering van *30% in het weekgemiddelde van de score
van de dagelijkse neuropathische pijn in week 52 ten opzichte van de basislijn.
- Wijzigingen ten opzichte van de basislijn in het weekgemiddelde van de score
van de dagelijkse neuropathische pijn bij elk bezoek.
· Eindpunten voor werkzaamheid bij lage rugpijn:
- Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in het weekgemiddelde
van de score van dagelijkse lage rugpijn; men zal de proefpersonen vragen om
elke avond een score toe te kennen aan hun algemene lage rugpijn over de
voorbije 24 uur.
Het beoordelen van het effect van de behandeling met BIIB074 op de kwaliteit
van leven.
· Algemene indruk van de patiënt over de verandering (Patient Global Impression
of Change, PGIC) respons (ja/nee) in week 52, waarbij een respons is
gedefinieerd als *sterk verbeterd* of *zeer veel verbeterd*.
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in de Oswestry
invaliditeitsindex (Disability Index, DI).
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in het weekgemiddelde
van de score van dagelijkse slaap; men zal de proefpersonen vragen om elke
ochtend een score toe te kennen op de numerieke slaapbeoordelingsschaal met 11
punten over hoe pijn in hun been de kwaliteit van hun slaap heeft beïnvloed.
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in de interferentie
index van de BPI (Brief Pain Inventory [verkorte inventaris van pijn]).
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn (week 2) in de pijnindex
van de BPI.
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in de gezondheidsindex
van de EuroQOL (Euro Quality of life [Europese vragenlijst over
levenskwaliteit]) in 5 dimensies en 5 niveaus.
· Verandering in week 52 ten opzichte van de basislijn in het verkort formulier
36 items vragenlijst (Short Form 36 Questionnaire, SF36).
Achtergrond van het onderzoek
BIIB074 is een krachtige, toestandafhankelijke natriumkanaal blokker met
selectiviteit voor het spanningsgevoelige natrium 1.7 subtype, en op basis van
pre-klinische en klinische gegevens wordt het verondersteld een effectieve
behandeling te zijn voor neuropathische pijn met een mogelijk beter
verdraagbaarheidsprofiel en een bredere therapeutische index dan de momenteel
beschikbare behandelingen. In deze studie onderzoekt men de veiligheid en
verdraagbaarheid op lange termijn en het behoud van het effect van BIIB074 bij
proefpersonen met PLSR die studie 1014802-203 hebben voltooid. In verband met
PLSR bestaan er nog veel onvervulde medische behoeften, waarbij er momenteel
geen behandelingen zijn specifiek voor dit type van neuropathische pijn en
waarbij er andere pijnmedicatie, inclusief opiaten, worden gebruikt, met
beperkte doeltreffendheid en die slecht verdragen worden.
Doel van het onderzoek
De primaire doelstelling van de studie is het beoordelen van de langetermijn
veiligheid en verdraagbaarheid van BIIB074 bij proefpersonen met neuropathische
PLSR.
Onderzoeksopzet
Ongecontroleerde, open-label uitbreidingsstudie
Onderzoeksproduct en/of interventie
De proefpersonen zullen aanvankelijk een dosering van 350 mg BIIB074 tweemaal daags (b.i.d.) ontvangen, die kan worden verlaagd tot 200 mg b.i.d. afhankelijk van de verdraagbaarheid.
Inschatting van belasting en risico
Op basis van de klinische en niet-klinische gegevens, gaan de doseringsschema's
van 200 en 350 mg tweemaal daags naar verwachting geen onaanvaardbaar
veiligheidsrisico voor personen met een PLSR opleveren.
Publiek
Maia Building, Babraham Research Campus N/A
Cambridge CB22 3AT
GB
Wetenschappelijk
Maia Building, Babraham Research Campus N/A
Cambridge CB22 3AT
GB
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Kan het doel en de risico's van de studie begrijpen en geeft getekende en gedateerd toestemming en authorisatie om confidentiële gezondheidsgegevens te gebruiken in overeenstemming met nationale en locale patiënt privacy regelgeving.
2. Heeft Studie 1014802-203 beëindigd tot Week 14 (Dag 99) visite. Patiënten die de dubbelblinde behandeling hebben beëindigd maar zijn teruggekomen voor de visites tot Week 14 (Dag 99) en hun pijnscores hebben gedocumenteerd komen in aanmerking tenzij er veiligheidsbezwaren zijn.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Heeft een majeure protocol deviatie gehad m.b.t. de inclusie of exclusiecriteria voor de dubbelblinde Fase 2b studie (Studie 1014802-203).
2. Heeft een behandelingsgerelateerde AE of SAE gehad dat een verhoogd risico stelt voor verdere behandeling met BIIB074, of heeft zijn studiebehandeling in de dubbelblinde Fase 2b studie (Studie 1014802-203) stopgezet omwille van een AE of een SAE.
3. Is niet teruggekomen voor studievisites tot Week 14 (Dag 99) na stopzetting van de behandeling in de dubbelblinde fase van de Fase 2b studie.
4. Is niet in staat om geïncludeerd te worden in de 1014802-204 studie op de Week 14 (Dag 99) visite van de 1014802-203 studie.
5. Andere ongespecifiëerde redenen die, volgens het oordeel van de Onderzoeker of Convergence Pharmaceuticals, de patiënt ongeschikt maken voor inclusie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2015-004796-68-NL |
| CCMO | NL59147.091.16 |