Intranasale toediening van oxytocine bij kinderen met Prader-Willi Syndroom. Een gerandomiseerde, open-label, cross-over trial van verschillende behandelschema's van oxytocine toediening. Effecten op eetgedrag en sociaal gedrag

Patiënten met Prader-Willi syndroom (PWS) lopen het risico om morbide obees te
worden. Daarnaast hebben veel patiënten met PWS gedragsproblemen en kenmerken
van autisme. Deze gedragsproblemen zijn een grote belasting voor het gezin.
Verschillende studies hebben aangetoond dat er sprake is van hypothalame en
oxytocinerge dysfunctie bij patienten met PWS. Het aantal oxytocine-neuronen in
de PVN van PWS-patiënten is met 42% verminderd. Recente preliminaire studies in
de mens vonden positieve effecten van oxytocine op lichaamsgewicht (daling) en
sociaal gedrag (verbetering). Onze eerdere studie liet bij kinderen van 6-11
een positief effect zien van intranasale oxytocine op sociaal gedrag en
eetgedrag. Dit positieve effect werd niet gezien bij kinderen van 11-14 jaar,
mogelijk omdat de dosering gegeven in het vorige onderzoek te hoog was voor
deze oudere kinderen.
Het oxytocine systeem is een veelbelovende target voor therapeutische
interventies, met name in obesitas en sociaal dysfunctioneren.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale
oxytocine toediening op sociaal gedrag en eetgedrag in kinderen met PWS.
Evalueren van de effecten van verschillende doseringen en toedienschema's van
intranasale oxytocine op sociaal gedrag en eetgedrag.

Gerandomiseerde, open-label cross-over interventie studie.

Cross-over interventie met verschillende toedienschema's van intranasale oxytocine, gedurende tweemaal 3 tot 6 maanden afhankelijk van de studiegroep. Dosis is afhankelijk van lichaamsoppervlakte en studiegroep.

Belasting: toediening van intranasale oxytocine, één keer per twee dagen tot
twee keer per dag, gedurende 3 of 6 maanden. Drie ziekenhuisbezoeken met
bloedafname, dexa-scan en psychologische testen. Voor kinderen ouder dan 6 jaar
fMRI. Bijhouden van kort dagboekje over gedrag. Patienten en ouders zijn zeer
gemotiveerd om deel te nemen aan deze studie, aangezien zij graag een oplossing
zouden zien voor de gedragsproblemen en de hyperfagie.
Risico's: wij verwachten geen bijwerkingen of adverse events gedurende de
oxytocine toediening. Oxytocine wordt al decennia lang tijdens de partus
toegediend en geeft zelden bijwerkingen, tijdens onze eerdere studie hebben wij
geen adverse events gezien.