Een fase I, dubbel blinde, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde studie met gezonde vrijwilligers, om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van oplopende meervoudige doseringen van MMI-0100 of placebo, toegediend via pulmonaire afgifte

MMI-0100 is een nieuw onderzoeksmiddel dat mogelijk gebruikt kan worden bij de
behandeling van idiopathische pulmonale fibrose en andere fibrotische en
inflammatoire aandoeningen. Bij fibrose is sprake van een toegenomen
hoeveelheid bindweefsel in een orgaan, een soort verlittekening. Bij deze
longaandoening vindt een kettingreactie plaats, waarbij ontstekingscytokines
worden aangemaakt en vrijkomen (een cytokine is een klein eiwit betrokken dat
veelal betrokken is bij afweerreacties tegen infecties). MMI-0100 remt een deel
van deze kettingreactie en daarmee mogelijk het ontstekingsproces in de longen.
MMI-0100 bevindt zich in de ontwikkelingsfase en is niet geregistreerd als
geneesmiddel, maar is al eerder aan mensen toegediend.

Het doel van het onderzoek is te onderzoeken hoe MMI-0100 wordt verdragen.
Ook zal worden onderzocht hoe snel en in hoeverre MMI-0100 in het lichaam wordt
opgenomen en uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). Tevens wordt er
naar het effect van MMI 0100 op de longfunctie gekeken (dit wordt veiligheid
genoemd).

Het onderzoek bestaat uit 1 periode waarin de vrijwilliger 7 dagen lang éénmaal
daags MMI-0100 of placebo toegediend krijgt. MMI-0100 en placebo worden gegeven
als inhalatie.

Groep 1: meervoudige pulmonale doseringen van 5.0 mg MMI-0100 (n=6) of placebo (n=2) eenmaal daags gedurende 7 dagen Groep 2: meervoudige pulmonale doseringen van 10.0 mg MMI-0100 (n=6) of placebo (n=2) eenmaal daags gedurende 7 dagen Groep 3: meervoudige pulmonale doseringen van 20.0 mg MMI-0100 (n=6) of placebo (n=2) eenmaal daags gedurende 7 dagen Groep 4*: meervoudige pulmonale doseringen van 40.0 mg MMI-0100 (n=6) of placebo (n=2) eenmaal daags gedurende 7 dagen * Gebaseerd op resultaten verkregen uit Groep 1, 2 en 3, kan mogelijk besloten worden om de 40 mg in Groep 4 te verlagen.

Alle potentiële geneesmiddelen veroorzaken bijwerkingen; de mate waarin dit
gebeurt verschilt. Tot nu toe is MMI-0100 in 2 onderzoeken aan mensen
toegediend. In een onderzoek waarbij de vrijwilligers eenmaal MMI-0100
toegediend kregen was de meest gemelde bijwerking hoesten, maar dit kan ook
komen door de manier van toedienen omdat het vaker gezien werd bij
vrijwilligers die placebo kregen dan vrijwilligers die het onderzoeksmiddel
kregen. MMI-0100 werd goed verdragen door de vrijwilligers en er waren geen
bijwerkingen die vaker dan 1 keer gerapporteerd werden.

MMI-0100 werd goed verdragen bij dieren na inhalatie. Duidelijke bijwerkingen
zijn bij dieren eigenlijk uitsluitend waargenomen na toediening in de
buikholte: o.a. hypotensie (lage bloeddruk) en ontsteking van bloedvaten.