Primary Objective: Het doel van deze studie is het optimaliseren van het protocol om het looppatroon van kinderen met mitochondriële ziekten te kwantificeren middels de GAITRite.Secondary Objective(s): Het bepalen van de betrouwbaarheid van het…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Metabole aandoeningen en voedingsstoornissen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
GAITRite
Wij zullen de GAITRite gebruiken. Met de GAITRite is geruime ervaring binnen
ons centrum. Patiënten zullen gevraagd worden per ronde driemaal een circuit
van 9 meter te lopen (mat + 1 x 1 meter) in hun eigen tempo.
De patiënten en de gezonde controles zullen tijdens het lopen van de achterkant
en van de zijkant gefilmd worden.
Post-inspanning: Patiënten zullen eerst de 3 minuten looptest uitvoeren; daarna
30 seconden op een stoel zitten en vervolgens een circuit over de GAITRite
lopen. De hertest hiervan zal met een pauze van 1 minuut tussen de twee
circuits plaatsvinden.
Secundaire uitkomstmaten
3 minuten looptest
Deze test is bedoeld om de patiënt te vermoeien aangezien wij denken dat de
verschillen in het looppatroon tussen patiënten en gezonde controles nog groter
zijn als patiënten moe zijn (patiënten rapporteren dat zij gaan zwalken als ze
moe zijn). De 6 minuten looptest is deel van de klinische zorg bij diverse
patiënten groepen. Omdat kinderen vaak snel afgeleid zijn en een deel niet in
staat is de 6 minuten looptest uit te voeren, hebben wij gekozen voor een
kortere duur van de test. De patiënt wordt gevraagd op eigen tempo zo ver
mogelijk te lopen in 3 minuten. De afstand wordt genoteerd.
Achtergrond van het onderzoek
Er gaat een fase 2 studie lopen met volwassenen met mitochondriele ziekten
waarbij de GAITRite een van de belangrijkste uitkomstmaten is. Wij willen goed
voorbereid zijn als deze inderdaad positieve uitkomsten laat zien. Op dit
moment is er geen andere goede uitkomstmaat voor kinderen met mitochondriele
ziekten.
Doel van het onderzoek
Primary Objective:
Het doel van deze studie is het optimaliseren van het protocol om het
looppatroon van kinderen met mitochondriële ziekten te kwantificeren middels de
GAITRite.
Secondary Objective(s):
Het bepalen van de betrouwbaarheid van het traditionele protocol waarbij de
patiënt in zijn eigen tempo over de mat loopt.
Het bepalen van de betrouwbaarheid van het traditionele protocol waarbij de
patiënt in zijn eigen tempo over de mat loopt, maar wanneer er eerst een 3
minuten looptest is uitgevoerd.
Het vergelijken van de verschillende parameters betreffende het looppatroon van
kinderen met mitochondriële ziekten versus gematchte controles.
Het bepalen van referentiewaarden voor looppatroon voor kinderen van 1-18 jaar.
Onderzoeksopzet
Observationele studie zonder interventie.
Gezonde kinderen zullen op school of op het kinderdagverblijf worden gemeten.
Patiënten zullen na hun polikliniek bezoek deelnemen aan deze studie.
Patiënten zullen vergeleken worden met gezonde, gematchte (leeftijd, geslacht,
lengte, BMI) controles.
Inschatting van belasting en risico
Het directe voordeel voor de patiënt is het zeer nauwkeurig in kaart brengen
van het looppatroon, wat van belang kan zijn voor de klinische zorg voor deze
patiënt en dus ook gecommuniceerd zal worden naar behandelend arts en
fysiotherapeut.
Het risico van het lopen over een mat is nihil, zeker aangezien er een
onderzoeker achter de patiënt zal lopen igv valneiging. De 3 minuten looptest
is voor veel patiënten tamelijk belastend, maar niet gevaarlijk (geen verhoogd
CK en lactaat na de test).
Er heeft een patiënt (tiener met ernstige myopathie) naar het programma gekeken
en aangegeven dat dit programma niet te belastend voor hem/haar zou zijn.
Voor de gezonde kinderen zal de test nauwelijks inspannend zijn. Zij worden
gemeten op school en missen daarom wel ongeveer 45 min van de les. Bij kinderen
die de les niet kunnen missen, zullen wij in de pauze meten.
Publiek
Geert grooteplein noord 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Wetenschappelijk
Geert grooteplein noord 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Patienten
- Genetisch bevestigde mitochondriële ziekte
- Kan vijfmaal 3x10 meter lopen;Gezonde controles:
- Leeftijd 1-18 jaar
- Kan lopen
- Geen aandoeningen die kunnen leiden tot een afwijkend looppatroon (orthopedische, neurologische of neuromusculaire ziekten)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Behavioural problems
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL58062.091.16 |