Om het effect van selexipag op inspanningsvermogen, PAH-gerelateerde morbiditeit en mortaliteit, WHO functionele klasse, rechterventrikel parameters, serum biomarkers en kwaliteit van leven te onderzoeken in patiënten met PAH-CHD.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hartaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Percentuele verandering in inspanningsonderzoek (VO2max met inspanningstest of
6 minuten loopafstand)
Secundaire uitkomstmaten
- Tijd tot eerste PAH-gerelateerde morbiditeit of mortaliteit.
- Ontstaan van (supra) ventriculaire aritmie
- Verschil van de WHO functionele klasse
- Verschil rechter ventrikel functie parameters met echocardiografie
- Verschil in serum biomarkers
- Verschil in kwaliteit-van-leven scores
- Veiligheid eindpunt: het aantal (ernstige) bijwerkingen
Achtergrond van het onderzoek
Eerder onderzoek heeft aangetoond dat selexipag bij leidt tot minder
achteruitgang van de ziekte en de kans op ziekenhuisopnames vermindert. Helaas
is het effect van selexipag onvoldoende onderzocht in patiënten met pulmonale
hypertensie als gevolg van een aangeboren hartafwijking.
Doel van het onderzoek
Om het effect van selexipag op inspanningsvermogen, PAH-gerelateerde
morbiditeit en mortaliteit, WHO functionele klasse, rechterventrikel
parameters, serum biomarkers en kwaliteit van leven te onderzoeken in patiënten
met PAH-CHD.
Onderzoeksopzet
Open label, gerandomiseerd, cross-over onderzoek.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Behandeling met maximaal individueel te bepalen dosis selexipag gedurende 6 maanden.
Inschatting van belasting en risico
Aangeboren hartafwijking diagnose, (chirurgische) geschiedenis en huidige WHO
functionele klasse worden geregistreerd op baseline en follow-up. Het aantal
bezoeken zal zijn 4 maal: bij aanvang (bezoek 1), na titratiefase (bezoek 2),
bij 26 weken (bezoek 3) en 52 weken (bezoek 4) follow-up. Bezoeken 1,3 en 4
zullen ongeveer 1-1,5 uur duren; lichamelijk onderzoek (10 minuten),
elektrocardiogram (5 minuten), laboratoriumanalyse (10 minuten, 9 ml) en
echocardiografie (20 minuten), cardiopulmonale inspanningstest (CPET; 30
minuten) en 6 minuten looptest (6MWT; 15 minuten). Deelnemers worden verzocht
drie vragenlijsten met betrekking tot kwaliteit van leven in te vullen. Alle
onderzoeken zijn onderdeel van de reguliere medische zorg volgens de
internationale richtlijnen en volgens het huidige gestandaardiseerde protocol
dat wordt gebruikt in het Academisch Medisch Centrum. Een grootschalig
onderzoek heeft de veiligheid van selexipag aangetoond. De meest gerapporteerde
bijwerkingen zijn hoofdpijn, diarree, misselijkheid en braken, kaak pijn,
spierpijn en pijn in de ledematen. De meeste reacties zijn van mild tot matig
van intensiteit en te verlichten met symptoom bestrijding. Omdat reacties vaker
voorkomen tijdens de titratiefase zal de maximaal verdraagbare dosis aan het
einde van de titratie fase worden bepaald (Bezoek 2, in week 12 of 38). Het
gebruik van andere medicatie tijdens deze studie is toegestaan en wordt
geregistreerd.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Mannelijke en vrouwelijke patiënten met leeftijd van 18 jaar of ouder
- Symptomatische PAH door congenitale hartafwijking met WHO functional class II-III
- Gedocumenteerde hemodynamische diagnose van PAH met rechts-links hartkatheterisatie of echocardiografie.
- Patienten die nog been behandeling door PAH ontvangen of worden behandeld met een endotheline-receptor antagonist, een phosphodiesterase type 5 remmer of beide op een stabiel dosis voor 3 maanden.
- Een ondertekende toestemmingsverklaring alvorens met enige voor de studie vereiste procedure wordt gestart.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- WHO functional klasse I of IV
- Patiënten die prostacycline (epoprostenol) of prostacyclineanaloga (bv. treprostinil, iloprost, beraprost) hebben gekregen minder dan 1 maand vóór de baselinevisite, of voor wie is gepland dat ze één van deze geneesmiddelen tijdens de studie krijgen.
- Patiënten met matige of ernstige leverfunctiestoornis (Child-Pughclassificatie B en C).
- Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of plannen om zwanger te worden tijdens de studie
- Bekende overgevoeligheid voor een van de substanties van het medicijn selexipag
- Contraindicatie voor het studie medicijn
- Contraindicatie voor inspanningstest
- Niet in staat tot het geven van informed consent
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-003495-53-NL |
| CCMO | NL59009.018.16 |