Om de effectiviteit van octreotide LAR op de transfusiebehoefte en endoscopiefrequentie te onderzoeken in patienten met refractaire anemie door gastrointestinale bloedingen door Rendu-Osler-Weber.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Maagdarmstelselbloedingen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primaire uitkomst is:
- compleet: geen endoscopie of transfusies
- Partieel: een afname in endoscopische interventies of transfusies
- Non-responder: geen afname of een toename van endoscopische interventies of
transfusies
Secundaire uitkomstmaten
Belangrijke secundaire uitkomsten zijn het percentage verschil in aantal
rebleeds, aantal epistaxis episoden en verschil in kwaliteit van leven.
Achtergrond van het onderzoek
Rendu-Osler-Weber is een autostomaal dominante erfelijke aandoening welke
voorkomt bij 1 / 5-8000 mensen. Deze ziekte wordt gekenmerkt door
arterioveneuze malformaties (AVMs) en teleangectasieen in meerdere organen,
waaronder het maag-darmstelsel. Patienten kunnnen transfusie afhankelijk zijn
door ernstige maag-darmbloedingen uit teleangectasieen. Endoscopie is niet vaak
effectief door het recidiverende karakter van de bloedingen. Op basis van
literatuur in patienten zonder Rendu-Osler-Weber, octreotide LAR lijkt een
positief effect te hebben op een afname van de transfusiebehoefte bij
angiodysplasieen.
Doel van het onderzoek
Om de effectiviteit van octreotide LAR op de transfusiebehoefte en
endoscopiefrequentie te onderzoeken in patienten met refractaire anemie door
gastrointestinale bloedingen door Rendu-Osler-Weber.
Onderzoeksopzet
Multi-center, open-label interventie pilot studie.
Onderzoeksproduct en/of interventie
20 mg octreotide LAR elke 4 weken voor 26 weken naast de standaard zorg
Inschatting van belasting en risico
De belasting bestaat uit extra bezoeken aan het ziekenhuis, 3x bloedonderzoek,
en het tweemaal invullen van een vragenlijst. Daarnaast is er de blootstelling
aan octreotide LAR en daarbij de bekende risico's en bijwerkingen. Het
mogelijke voordeel voor de deelnemende patient is dat octreotide LAR mogelijk
de bloedtransfusiebehoefte en endoscopie frequentie doet afnemen in deze
patiënten en daarnaast mogelijk het aantal bloedingen doet afnemen.
Publiek
Geert Grooteplein-Zuid 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Wetenschappelijk
Geert Grooteplein-Zuid 10
Nijmegen 6500 HB
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Patienten met Rendu-Osler-Weber
- Symptomatische gastrointestinale bloedingen uit telangectasieen
- Transfusie en/of endoscopie afhankelijkheid:
Transfusie: minimaal 2 bloed- en/of ijzer infusies in de 6 maanden voor inclusie.
Endoscopie: minimaal 1 endoscopie met APC na de initiele behandeling na diagnose in het half jaar voor inclusie, of ongeschikt voor endoscopische therapie.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- lever cirrhose CP C of acuut leverfalen
- symptomatisch cholecystolithiasis (zonder cholecystectomie te hebben ondergaan)
- eerdere onsuccesvolle behandeling met somatostatine analogen voor dezelfde indicatie of huidige effectieve behandeling met een somatostatine analoog.
- huidig effectieve behandeling met thalidomide
- levensverwachting van < 1 jaar
- patienten met left ventricular assist devices (LVAD's)
- zwangere en of vrouwen die borstvoeding geven of vrouwen met een zwangerschapswens binnen het studietermijn of die geen adequate anticonceptie gebruiken
- huidige chemotherapy
- patienten met bekende allergie of overgevoeligheid voor somatostatine analogen
- systemische kanker met op dit moment chemotherapie of radiotherapie
- geen begrip van Engels of Nederlands
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-001340-19-NL |
| CCMO | NL57309.100.16 |