Om de haalbaarheid van een enkele UCBT te bestuderen, met een ex - vivo SR - 1 uitgebreide unit. Evalueren van bijwerkingen en transplantatie gerelateerde mortaliteit (TRM) Evalueren van engraftment and engraftment kinetiek: herstel immuunsysteem,…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Hematologische aandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Haalbaarheid gedefinieerd als en behaald in >= 80% of (evalueerbare) patiënten:
1. SR-1 mediated groei, met > 20-voud groei van CD34+ cellen, en
2. effectieve hematopoietische (neutrophils > 0.5 x 109/L) engraftment binnen
30 dagen na transplantatie
Secundaire uitkomstmaten
nvt
Achtergrond van het onderzoek
Onvoldoende hematopoïetische herstel na UCBT wordt voornamelijk veroorzaakt
vanwege het lage aantal hematopoietische stamcellen in UCB grafts. IN - vitro
stamcel groei kan bereikt worden met SCF , Flt3L , TPO en Stemregenin - 1 ( SR
- 1 ) . Onlangs werd aangetoond dat transplantatie met een dubbele UCBT
waaronder een met SR - 1 uitgebreide unit haalbaar en veilig is.
Doel van het onderzoek
Om de haalbaarheid van een enkele UCBT te bestuderen, met een ex - vivo SR - 1
uitgebreide unit.
Evalueren van bijwerkingen en transplantatie gerelateerde mortaliteit (TRM)
Evalueren van engraftment and engraftment kinetiek: herstel immuunsysteem,
acute and chronische GVHD, chimerisme, toxiciteit, progressie vrije overleving
and overall survival na een enkele UCBT met gekweekte stamcellen.
Onderzoeksopzet
Prospectieve fase I-II haalbaarheidsstudie. Patienten met een indicatie voor
een allogene stamceltransplantatie die niet over een
geschikte stamceldonor beschikken, ondergaan een enkele cord blood
transplantatie met gekweekte stamcellen met reduced-intensity conditionering.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Patienten worden behandeld met een reduced-intensity conditioning regime, onafhankelijk van leeftijd, gevolgd door een enkele UCBT, met SR-1 expanded unit. Post grafting immunosuppressie bestaat uit mycophenolate mofetil (30 dagen) en cyclosporine A (90 dagen, waarna afbouwen).
Inschatting van belasting en risico
Een nadeel van deelname aan dit onderzoek is dat er mogelijk een risico is dat
de transplantatie niet aanslaat. Dit risico is klein. Voor de zekerheid zullen
er, voor start van dit onderzoek, autologe stamcellen verzameld worden. Mocht
de transplantatie met navelstrengbloed niet aanslaan kan een autologe stamcel
transplantatie gegeven worden.
Extra bloed- en beenmergafname kan een kleine extra belasting betekenen, dit
wordt gecombineerd met een reguliere medisch noodzakelijke afnames. Doordat het
routine beenmergonderzoek iets meer tijd in beslag kan nemen en er extra
materiaal opgezogen moet worden hetgeen zeer kortdurend pijnlijk kan zijn.
Publiek
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Wetenschappelijk
Wytemaweg 80
Rotterdam 3015 CN
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- leeftijd 18-70 jaar
- diagnose hoog-risico hematologische maligniteit of ernstige aplastische anemie, die voldoen aan de criteria voor een MUD alloSCT.
- Ontbreken van geschikte MUD donor (binnen de beschikbare tijd indien de alloSCT dringend noodzakelijk is).
- Beschikbaarheid van 1 geschikte UCB grafts (met een totaal nuclear cell count 2.7 x 10 7/kg).
- Beschikbaarheid van een back-up autograft, geoogst en ingevroren in een eerder stadium van de behandeling.
- WHO performance status 0-2
- Schriftelijke toestemming
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Billirubine en/of transaminases > 2.5 x verhoogd.
- Creatinine klaring < 40 ml/min.
--Hartfalen (zie protocol 8.1.2).
- Longfunctietest met VC, FEV1 en/of DCO <50%.
- Actieve, ongecontroleerde infectie.
- Hoge doses totale lichaamsbestraling in voorgeschiedenis.
- Zwangere vrouwen en vrouwen die borstvoeding geven
-HIV positiviteit
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-002383-13-NL |
| CCMO | NL58715.000.16 |