Een open label, roll over studie om patienten die eerder met de experimentele PI3K* remmer, GS-9820 behandeld zijn, idelalisib aan te bieden.

B-cel lymfoïde maligniteiten vormen de meest voorkomende hematologische
maligniteiten. Deze tumoren ontstaan door de opeenhoping van monoklonale
B-lymfocyten in de lymfeklieren en vaak in organen zoals bloed, beenmerg,
lymfeklieren, milt en lever. Het doel van de behandeling van deze ziekten is
het induceren van tumorregressie en vertraging van tumorprogressie ten einde
ziekte-gerelateerde complicaties te beheersen en mogelijk de levensduur te
verlengen. Patiënten die behandeling nodig hebben krijgen meestal
chemotherapeutische en/of immunotherapeutische middelen. Ondanks het gebruik
van middelen met verschillende werkingsmechanismen ontwikkelt zich progressieve
resistentie tegen de behandeling. Patiënten met progressieve ziekte hebben een
slechte prognose; de mediane overleving voor deze groep patiënten is over het
algemeen *2 jaar. Nieuwe actie-technieken zijn vereist om meerdere
behandelingsopties te ontwikkelen voor patiënten met lymfoïde maligniteiten die
progressieve lymphadenopathie ervaren of symptomen veroorzaakt door
ziekteprogressie. Kennis van het cruciale belang van PI3K* in B-celbiologie en
neoplasie heeft een onderzoek gestimuleerd naar remmers van dit enzym, die
nieuwe mogelijkheden zouden kunnen bieden bij de behandeling van lymfoïde
maligniteiten, met inbegrip van CLL. Er zijn nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld
die tumorgroei kunnen remmen door zich op de activiteit van PI3K te richten.
High-throughput screening was de basis voor de ontdekking van nieuwe stoffen
die selectief de functie van de PI3K-isovorm remmen. Deze pogingen hebben in
eerste instantie geleid tot de identificatie van GS-1101 (ook bekend als
CAL101), een oraal biologisch beschikbaar, experimenteel geneesmiddel van 415
dalton dat de eerste van deze soort selectieve remmers van PI3K*
vertegenwoordigde. Deze roll-over studie geeft de mogelijkheid aan patienten
die GS-9820 krijgen in studie GS-US-315-0102 om idelalisib te krijgen.

Om idelalisib, een op de markt gebracht PI3K* remmer, in plaats van de GS-9820,
een experimentele tweede generatie PI3K* remmer te bieden, om patiënten die
GS-9820 krijgen in onderzoek GS-US-315-0102 op het moment van de studie
sluiting.

Dit klinisch onderzoek is open-label, rollover studie die de mogelijkheidt
biedt om patienten die GS-9820 krijgen in studie GS-US-315-0102 idelalisib te
geven ten tijde van sluiting vd studie.

Idelalisib zal worden toegediend volgens een b.i.d. schema dat begint op dag 1. De behandeling zal doorgaan tot het optreden van een van de volgende gebeurtenissen: terugtrekking van de proefpersoon uit het onderzoek, ziekteprogressie, ondraaglijke toxiciteit die verband houdt met Idelalisib, zwangerschap, het in aanzienlijke mate niet naleven van de onderzoeksprocedures of stopzetting van het onderzoek.

De patiënt wordt onderworpen aan onderzoeken die ook in de reguliere zorg
plaats zouden vinden. Wel worden zij extra gecontroleerd op infecties, waarvoor
zij zullen starten met profylaxe behadeling tegen PJP. Patiënten zullen
gedurende 24 weken tweewekelijks het ziekenhuis bezoeken. Daarna maandelijks.
Voorafgaand aan elk polibezoek wordt er ook bloed geprikt om de bloedwaarden te
controleren. Bij reguliere zorg zou de patiënt maandelijks op controle komen en
wordt bij elke polibezoek ter controle de bloedwaardes gecontroleerd. De
volgende bijwerkingen zijn gezien en mogelijk veroorzaakt door Idela: infecties
en overlijden, Ernstige diarree of ontsteking van de dikke darm, beschadiging
vd lever, huiduitslag, koorts, verlaging van bepaalde witte bloedcellen,
ontsteking vd longen, ernstige huiduitslag met blaren. Hier geldt dat er voor
deze patiënten geen curatieve opties zijn. Er zijn geen standaardbehandelingen
voor deze mensen beschikbaar.