Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Congenitale en peripartale neurologische aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De veiligheid, de verdraagbaarheid en het farmacokinetische profiel van
2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.
Secundaire uitkomstmaten
- Korte termijn effectiviteit gedefinieerd als de Lac/NAA ratio gemeten met MRS
op dag 3-7 na geboorte en het percentage overlevende patiënten met een normaal
aEEG 60 uur na geboorte
Achtergrond van het onderzoek
Perinatale asfyxie is een zeldzame maar ernstige en levensbedreigende
aandoening. Sinds de introductie van therapeutische hypothermie als standaard
behandeling zijn de uitkomsten van deze patiënten verbeterd, maar nog steeds
blijkt dat bijna de helft van de patiënten overlijdt of ernstige blijvende
neurologische schade houdt. Additionele neuroprotectieve behandeling is daarom
gewenst. 2-Iminobiotin is in verschillende diermodellen effectief gebleken in
het beperken van de neurologische schade na perinatale asfyxie. Tevens is het
veilig gebleken in zowel volwassen als neonatale diermodellen alsmede in
gezonde vrijwilligers en in een kleine groep neonaten met perinatale asfyxie
die niet gekoeld werden.
Doel van het onderzoek
Onderzoeken van de veiligheid, verdraagbaarheid en het farmacokinetische
profiel van 2-Iminobiotin in combinatie met therapeutische hypothermie.
Onderzoeksopzet
Open label fase II onderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Geen, alle proefpersonen worden behandeld met 2-Iminobiotin in additie op de standaard behandeling
Inschatting van belasting en risico
De extra belasting voor proefpersonen in dit onderzoek in minimaal en staat de
standaard behandeling niet in de weg. De risico's van toediening van
2-Iminobiotin worden als minimaal ingeschat aangezien tot op heden geen
relevante bijwerkingen geconstateerd zijn. Gezien de kwetsbare populatie wordt
de risico-classificering verhoogd naar *matig* met een overeenkomstig
monitoringsplan.
Op individueel niveau kan toediening van 2-Iminobiotin een positief
therapeutisch effect hebben. Op groepsniveau komt meer informatie beschikbaar
over farmacokinetiek en veiligheid van 2-Iminobiotin, wat van groot belang is
voor vervolgstudies.
Publiek
Lundlaan 6
Utrecht 3584EA
NL
Wetenschappelijk
Lundlaan 6
Utrecht 3584EA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Neonaten geboren na een zwangerschapsduur van * 36 tot <44 weken die in aanmerking komen voor therapeutische hypothermie
2. Mogelijkheid tot het starten van de behandeling binnen 12 uur na geboorte
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Onmogelijkheid tot het plaatsen van een centrale lijn (centrale umbilicale veneuze catheter of percutane centraal veneuze catheter, bij voorkeur met meerdere lumina) voor het toedienen van de medicatie of het plaatsen van een arterielijn voor het afnemen van bloedmonsters.
2. Ernstige congenitale malformaties, in het bijzonder malformaties die een effect kunnen hebben op de renale functie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-004265-25-NL |
| CCMO | NL50996.041.14 |