Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van het topische gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB).
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Epidermale en dermale aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire doelstelling is het aantonen van de veiligheid op lange termijn van
ZORBLISA bij patiënten met EB-simplex, recessieve dystrofische EB en
junctionele non-Herlitz-EB.
Secundaire uitkomstmaten
De secundaire doelstellingen zijn het beoordelen van de werkzaamheid van
ZORBLISA wat betreft de verandering in lichaamsoppervlak (BSA) van letselhuid
en wondlast, en ook het sluiten van niet genezen behandelde wonden uit de
studie SD-005.
Achtergrond van het onderzoek
Epidermolysis bullosa (EB) is een zeldzame groep van erfelijke aandoeningen die
doorgaans zich bij de geboorte manifesteren in de vorm van
blaarvorming en laesievorming op de huid en in sommige gevallen het epitheel
van andere organen. Als gevolg daarvan is de huid zeer kwetsbaar
wat kan leiden tot afschuiving van de huid, wat de infectie risico kan
verhogen. Alle vormen van EB zijn zowel slopend als levensbedreigend. Er zijn
geen standaard behandelingen beschikbaar voor de symptomen van EB behandeling
en er zijn ook geen goedgekeurde geneesmiddelen
beschikbaar voor EB in Europa of Verenigde Staten. Er zijn tal van studies
verschenen over mogelijke behandelingen voor de huid manifestaties
geassocieerd met EB geweest. Echter geen van deze gecontroleerde studies
toonden klinisch voordeel aan. Nieuwe verkennende behandelingen,
waaronder huidtransplantaties, bioengineerd huid producten en gentherapie zijn
ook niet succesvol tot nu toe. In een open label studie patiënten
behandeld met SD-101 crème toonden significante verbeteringen in de volledige
genezing van de laesies, klinisch relevante vermindering van de
omvang van het totale huidoppervlak betrokkenheid met een actieve ziekte,
minder pijn en jeuk. Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange
termijn van het topische gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis
bullosa (EB).
Doel van het onderzoek
Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van het topische
gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB).
Onderzoeksopzet
Dit is een multicentrische vervolgstudie met open label ter beoordeling van de
veiligheid op lange termijn van topisch aangebrachte ZORBLISA bij patiënten met
EB-simplex, recessieve dystrofische EB en junctionele non-Herlitz-EB.
Onderzoeksproduct en/of interventie
ZORBLISA zal topisch worden aangebracht, eenmaal daags, op het volledige lichaam en dat gedurende een periode van 630 dagen.
Inschatting van belasting en risico
In een eerdere studie met SD-101 zijn sommige gevallen van milde roodheid van
de huid gemeld na toepassing van SD-101 crème. Verder zullen
patiënten worden gevraagd om pijn en jeuk vragenlijsten (schalen) in te vullen,
en dagboeken bijhouden. Alle patiënten zullen moeten studie crème SD-101
eenmaal daags gebruiken gedurende 630 dagen en het ziekenhuis / kliniek vaker
bezoeken
Publiek
Slater Road, Suite 170 1007
Durham NC 27703
US
Wetenschappelijk
Slater Road, Suite 170 1007
Durham NC 27703
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Formulier van geïnformeerde toestemming ondertekend door de proefpersoon of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon; als de proefpersoon jonger is dan 18, maar in staat is om instemming te geven, dan dient de proefpersoon ondertekende instemming te geven.
2. De proefpersoon (of de verzorger ervan) moet bereid zijn om te voldoen aan alle protocolvereisten.
3. Patiënten die de studie SD-005 voltooiden (d.w.z. die het onderzoeksgeneesmiddel gebruiken bij bezoek 5).
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Patiënten die niet voldoen aan de hierboven beschreven inclusiecriteria.
2. Zwangerschap of borstvoeding geven tijdens de studie. (Er zal een urinezwangerschapstest worden uitgevoerd tijdens het laatste bezoek van de studie SD-005 bij vrouwelijke patiënten die kinderen kunnen krijgen.)
3. Vrouwen die kinderen kunnen krijgen die zich niet onthouden of die geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepassen.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-005679-96-NL |
| CCMO | NL52446.042.15 |