Monitoren en evalueren van de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van aHUS gedurende twee jaar.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Immuunstelselaandoeningen, congenitaal
- Nefropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Gedurende vier jaar zal de nieuwe richtlijn worden gemonitord en uiteindelijk
na deze periode ook worden geëvalueerd. Met de implementatie van de nieuwe
richtlijn hopen we te demonstreren dat de behandeling met eculizumab veilig
aangepast en zelf geheel gestopt kunnen worden om zo de behandeling van aHUS te
optimaliseren. Met de implementatie van de nieuwe richtlijn zullen aHUS
patiënten met eculizumab behandeld worden gedurende drie maanden waarna de
eculizumab afgebouwd of zelfs geheel gestopt worden. Klinische en laboratorium
gegevens zullen geëvalueerd worden door de nationale werkgroep aHUS-eculizumab.
Alle data zullen verzamelend worden in een online webbased database, Castor.
Secundaire uitkomstmaten
Er zijn twee add-on studies toegevoegd aan dit onderzoeksprotocol met als
uitkomstmaten:
1. Meer inzicht verkrijgen in de farmakokinetiek en dynamiek van eculizumab
2. Testen van de psychometische proporties met een vragenlijst: patiënt
gerapporteerde ervaring meten (PREM) om zo beter patiënt ervaringen met (dure)
medicatie te meten.
Achtergrond van het onderzoek
Het hemolytisch uremisch syndroom (HUS) is een ernstige en zeldzame vorm van
een trombotische microangiopathie. Dit veroorzaakt een trias van symptomen
welke karakteriserend zijn voor een HUS; hemolytische anemie, trombocytopenie
en acute nierinsufficiëntie. In 5-10% van de gevallen is complement gemedieerde
HUS, ook wel atypische HUS (aHUS) genoemd, de oorzaak van de HUS (geschatte
incidentie van 1-9/1.000.000 gevallen per jaar in Nederland). Atypische HUS kan
op alle leeftijden voorkomen en heeft ernstige gevolgen, met mortaliteit in de
acute fase tot 10% en meer dan 50% van de aHUS patiënten die uiteindelijk
eindstadium nierfalen ontwikkelen. Sinds 2012 is er een nieuw medicijn
beschikbaar voor de behandeling van aHUS, een ultra weesgeneesmiddel genaamd
eculizumab. Alhoewel deze nieuwe behandeling met eculizumab zeer veelbelovend
is, bestaan er twijfels over de korte en lange termijn effecten van deze
tweewekelijkse, intraveneuze, behandeling. Daarnaast zijn de kosten van
eculizumab gigantisch, met kosten oplopend tot ¤500.000 per jaar per volwassen
aHUS patiënt. In het najaar van 2015 is er een nieuwe richtlijn geïmplementeerd
in Nederland voor de behandeling van aHUS. Met deze richtlijn zal ze
behandeling van aHUS patiënten meer geïndividualiseerd kunnen worden en zal de
behandeling met eculizumab worden aangepast dan wel geheel gestopt.
Doel van het onderzoek
Monitoren en evalueren van de Nederlandse richtlijn voor de behandeling van
aHUS gedurende twee jaar.
Onderzoeksopzet
Multicenter, prospectieve, observationele studie
Inschatting van belasting en risico
Het is een observationele studie voor het monitoren en evalueren van de nieuwe
richtlijn voor de behandeling van aHUS. Meedoen aan deze studie bevat weinig
tot geen extra risico*s. Voor alle extra invasieve procedures zoals venapunctie
wordt apart toestemming gevraagd. Met deze studie wordt de mogelijkheid van
meer gepersonaliseerde behandeling onderzocht wat vergaande gevolgen kan hebben
voor de behandeling van aHUS in de toekomst.
Publiek
Geert grooteplein 10
Nijmegen 6525 GA
NL
Wetenschappelijk
Geert grooteplein 10
Nijmegen 6525 GA
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Patienten van alle leeftijden met de verdenking op dan wel diagnose aHUS
2. Behandeld volgens de nieuwe Nederlandse richtlijn voor aHUS
3. De patient en/of de ouders willen en zijn in staat om het informed consent formulier te tekenen voor de start van het onderzoek.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. De patient en/of de ouders willen niet of zijn niet in staat tot het tekenen van het informed consent formulier voor het starten van de studie.
2. Patienten met een andere etiologische vorm van HUS dan aHUS
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| CCMO | NL52817.091.15 |
| OMON | NL-OMON22544 |