Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en doeltreffendheid op lange termijn van recombinante, menselijke coagulatiefactor VIII fusieproteïne (rFVIIIFc) voor de preventie en behandeling van bloedingsepisodes bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A.

De evaluatie van de veiligheid op lange termijn van rFVIIIFc voor preventie en
behandeling op verzoek van bloedingsepisodes bij patiënten met hemofilie A, en
om patiënten in het A-LONG-hoofdonderzoek (997HA301), de pediatrische studie
(8HA02PED), of een ander fase 3 rFVIIIFc-onderzoek de gelegenheid te geven om
de behandeling met rFVIIIFc voort te zetten.

Duur van het onderzoek is ongeveer 4 jaar of totdat goedkeuring voor het in de
handel brengen in de deelnemende landen is verkregen.
De proefpersonen zullen een profylaxe op maat of een gepersonaliseerde
profylaxe volgen gekozen door de onderzoeksarts. Wanneer het kind 12 jaar of
ouder wordt kan hij ook voor andere opties kiezen zoals een wekelijks
gewijzigde profylaxe of "on-demand" (op aanvraag) regime, zoals bepaald door de
onderzoeker, gebaseerd op het klinische profiel van de proefpersoon en de
dalpunten en piekwaarden (herstelwaarden), voor zover nodig, die tijdens het
voorgaande onderzoek werden waargenomen. De proefpersonen mogen tijdens het
onderzoek, naar het oordeel van de onderzoeker (samen met de ouder/voogd in het
geval van kinderen en adolescenten), de behandeling wijzigen (bv. van
profylaxe, met inbegrip van gewijzigde profylaxe naar "op aanvraag", of van "op
aanvraag" naar profylaxe). Bij kinderen mogen wijzigingen in de behandeling
alleen door hun ouders/voogden worden verzocht.

Een open-label evaluatie in meerdere centra van de veiligheid en
doeltreffendheid op lange termijn van recombinante, menselijke coagulatiefactor
VIII fusieproteïne (rFVIIIFc) voor de preventie en behandeling van
bloedingsepisodes bij eerder behandelde patiënten met hemofilie A.
Het primaire doel van het onderzoek is de evaluatie van de veiligheid op lange
termijn van rFVIIIFc bij patiënten met hemofilie A.

Dit is een open-label evaluatie op lange termijn, in meerdere centra, van de
intraveneuze (IV) toediening van rFVIIIFc bij eerder behandelde patiënten met
hemofilie A, die het A-LONG-onderzoek (997HA301), het pediatrische onderzoek
(8HA02PED), of een andere fase 3-onderzoek met rFVIIIFc hebben voltooid. De
behandeling wordt toegediend alseen profylaxe op maat of een gepersonaliseerde
profylaxe, als wekelijks gewijzigde profylaxe of "op aanvraag".

Studie medicatie: recombinant menselijke coagulatiefactor VIII fusieproteïne (rFVIIIFc) per intraveneuze toediening.

Voordelen: Een mogelijk voordeel kan de verminderde behoefte aan frequente
injecties zijn om zijn hemofilie onder
controle te houden. Wat wij van dit onderzoek leren, kan leiden tot een
verbeterd inzicht in de werking van het
onderzoeksgeneesmiddel als het voor meerdere jaren door mensen met hemofilie A
wordt gebruikt.
Risico*s: De onderzoeken die tijdens het onderzoek plaatsvinden, kunnen ongemak
veroorzaken. Bloedafname uit een
ader kan leiden tot blauwe plekken, plaatselijk bloeden, infectie, flauwte en
een beetje pijn van de prik.
Bijwerkingen waarvan men weet dat ze bij andere Factor VIII-producten
voorkomen, kunnen zich ook voordoen bij het onderzoeksgeneesmiddel.
Bijwerkingen die zijn voorgekomen bij andere FVIII-producten omvatten symptomen
van jeuk,
huiduitslag, plaatselijke reacties op de plaats van inspuiting (zoals een
brandend gevoel en tijdelijke roodheid), een
vreemde smaak in de mond, koorts, hoofdpijn, ongemak of zwelling rondom de ader
waaruit het bloed is afgenomen, een
bloeding/blauwe plek op de plaats van inspuiting en vorming van Factor
VIII-remmer.