Een lange termijn, open-label onderzoek ter bepaling van de veiligheid en werkzaamheid van cysteamine-bitartraatcapsules met verlengde afgifte (RP103) bij patiënten met cystinose.

Mannelijke en vrouwelijke patiënten moeten het laatste bezoek van onderzoek RP103-03 afgelegd hebben en bereid zijn om de behandeling met RP103 voort te zetten.;Of, voor patiënten die het RP103-03 onderzoek niet hebben voltooid:;Mannelijke of vrouwelijke patiënt met een gedocumenteerde diagnose van nefropathische cystinose.
De patiënt dient behandeld te worden met een stabiele dosis Cystagon® ten minste 21 dagen vóór de screening.
In de afgelopen 6 maanden mag er geen klinisch significante wijziging zijn in vergelijking met normaal in de leverfunctietests [d.w.z. 1,5 maal de normale bovengrens voor ALT en AST en/of 1,5 maal de normale bovengrens voor totale bilirubine] en de nierfunctie [d.w.z. geschatte GFR (gecorrigeerd voor het lichaamsoppervlak)] ten tijde van de screening zoals vastgesteld door de onderzoeker.
De patiënt moet een geschatte GFR (gecorrigeerd voor het lichaamsoppervlak) van > 30 ml/minuut/1,73 m2 hebben.
Seksueel actieve vrouwelijke patiënten op vruchtbare leeftijd (d.w.z. niet chirurgisch steriel [afbinding van eileiders, hysterectomie of bilaterale oöforectomie] of ten minste 2 jaar natuurlijk postmenopauzaal) moeten akkoord gaan dezelfde acceptabele anticonceptiemethode vanaf de screening tot en met het einde van het onderzoek toe te passen. De acceptabele anticonceptiemethoden voor dit onderzoek zijn gebruik van een stabiele dosis van een hormonaal voorbehoedsmiddel (oraal, implantaat, transdermale pleister of injectie) gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de screening, gebruik van een barrièremethode (zaaddodend condoom, pessarium met zaaddodende pasta) of gebruik van een spiraaltje, of geslachtsverkeer met een partner die ten minste 6 maanden eerder een vasectomie heeft ondergaan. Voor prepuberale kinderen is een gedocumenteerd attest van onthouding acceptabel dat van hun ouder of voogd is verkregen.
De patiënt moet bereid en in staat zijn de beperkingen en vereisten van het onderzoek na te leven.
De patiënt of de ouder of voogd van de patiënt moet voorafgaand aan de deelname aan het onderzoek een schriftelijk toestemmingsformulier en (indien van toepassing) een instemmingsformulier verstrekken.

Patiënten die aan het vorige RP103-03 onderzoek hebben deelgenomen maar het laatste geplande onderzoeksbezoek niet hebben afgelegd of die de behandeling met RP103 niet willen voortzetten.;Patiënten met een huidige voorgeschiedenis van de volgende aandoeningen of andere medische problemen die het naar mening van de onderzoeker onveilig voor deze patiënten maakt om deel te nemen:
- darmziekte met ontstekingsproces (indien momenteel actief) of eerdere resectie van de dunne darm;
- hartziekte (bijv. myocardinfarct, hartfalen, instabiele hartritmestoornissen of een slecht onder controle gehouden hypertensie) in de 90 dagen vóór de screening;
- een actieve bloedingsstoornis in de 90 dagen vóór de screening;
- voorgeschiedenis van een kwaadaardige aandoening in de voorafgaande 2 jaar.
Patiënten met een hemoglobinegehalte van < 10 g/dl ten tijde van de screening of een hemoglobinegehalte dat het naar mening van de onderzoeker onveilig voor de patiënt zou maken om deel te nemen.
Patiënten van wie bekend is dat zij overgevoelig zijn voor cysteamine en penicillamine.
Vrouwelijke patiënten die borstvoeding geven, zwanger hopen te worden, naar bekend of vermoed zwanger zijn of die een serumscreening met positieve uitslag hebben.
Patiënten die binnen 30 dagen vóór de screening bloed hebben gegeven.
Patiënten die naar mening van de onderzoeker niet in staat of bereid zijn aan het protocol te voldoen.