Tight control in the vascular endotype of systemic sclerosis.
Verbeteren van de uitkomst van pulmonale hypertensie geassocieerd aan systemische sclerose door gepersonaliseerde zorg, een voorspellende studie.

Introductie
Systemische sclerose (SSc) is een ziekte met onbekende oorzaak, waarbij er een
combinatie van ontsteking, vaatafwijkingen en verlittekening aanwezig is. De op
een na belangrijkste doodsoorzaak bij SSc patiënten is pulmonale arteriële
hypertensie (PAH). De overlevingskansen zijn ondanks beschikbare therapie laag,
waarschijnlijk omdat de diagnose PAH pas laat in het proces wordt gesteld.
Wereldwijd zijn er screenings programma's voor PAH, echter, deze bestaan uit
onderzoeken waarvan de resultaten per definitie afwijkend zijn bij PAH, zoals
bijvoorbeeld een verlaagde zuurstof opname bij longfunctie onderzoek. Deze
screening programma*s zijn dus niet geschikt om de hele vroege stadia van PAH
of PAH in ontwikkeling vast te stellen. Recent onderzoek heeft aangetoond dat
er specifieke vaat-antistoffen zijn die PAH beter kunnen voorspellen. Ook zijn
er aanwijzingen dat er een voorspellende rol is weggelegd voor nagelriem
capillairoscopie (microscopisch onderzoek van de haarvaatjes in de nagelriemen
(NCM)) in de diagnostiek van PAH. Samen zouden die het zogenaamde "vaatziekte"
type patiënt, met een hoger risico op PAH, kunnen identificeren. Dit type
patiënt zou vaker beoordeeld moeten worden op het ontstaan van PAH zodat de
mogelijkheid ontstaat om vroeg een behandeling te starten, wat kan resulteren
in hogere overlevingskansen.

Wij denken dat door dit "vaattype" patiënt eerder te identificeren we kunnen
komen tot gepersonaliseerde geneeskunde, een vroegere diagnose, een vroegere
behandeling en een verbetering van de overleving en kwaliteit van leven.

Doelstellingen:
* Analyseren van de voorspellende waarde van de vaat-antistoffen en NCM voor
het voorspellen van PAH in SSc, zowel afzonderlijk als gezamenlijk.
* Analyseren of de vaat-antistoffen en NCM een voorspellende waarde hebben
boven geslacht, leeftijd en de nu bekende screening methoden.

Werkplan
Om deze doelstellingen te bereiken zullen wij zullen 3 jaar durende studie
verrichten waarbij patiënten met SSc en een licht verlaagde zuurstof opname bij
longfunctieonderzoek en zonder PAH worden gevolgd, met als doel om 50 nieuwe
diagnoses van PAH te stellen. Elke 3 maanden zal lichamelijk onderzoek,
vragenlijsten, laboratoriumonderzoek, NCM en vaat- antistoffen bepaald worden.
Daarbij wordt er elke 6 maanden ook een echo van het hart en longfunctie
onderzoek verricht.

nvt