Gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde oxytocine studie bij kinderen met Prader-Willi syndroom.
Effecten op sociaal gedrag.

Patiënten met Prader-Willi syndroom (PWS) hebben gedragsproblemen met kenmerken
van autisme. Daarnaast is er sprake van een verhoogde eetlust met het risico om
morbide obees te worden. De gedragsproblemen zijn een grote belasting voor het
gezin.
Verschillende studies hebben aangetoond dat er sprake is van hypothalame en
oxytocinerge dysfunctie bij patiënten met PWS.
Het aantal oxytocine-neuronen in de PVN van PWS-patiënten is met 42%
verminderd. Recente preliminaire studies in de mens vonden positieve effecten
van oxytocine op sociaal gedrag (verbetering) en lichaamsgewicht (daling). Onze
eerdere RCT liet bij kinderen van 6-11 jaar een positief effect zien van
intranasale toediening van oxytocine op sociaal gedrag en eetgedrag. Dit
positieve effect werd niet gezien bij kinderen van 11-14 jaar. Mogelijk is het
van belang om op jonge leeftijd te starten met oxytocine neusspray om de beste
effecten te bereiken.

Het oxytocine systeem is een veelbelovende target voor therapeutische
interventies, met name in sociaal dysfunctioneren.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van intranasale
toediening in vergelijking met placebo op sociaal gedrag en eetgedrag in
kinderen met PWS.

Gerandomiseerde, dubbel-blinde, placebo-gecontroleerde studie: tweemaal daags
oxytocine of tweemaal daags placebo, elk gedurende 3 maanden met een washout
periode van 1 maand tussen de cross-over.

Placebo tweemaal daags en oxytocine tweemaal daags in cross-over design

Belasting: tweemaal daags toedienen van neusspray (bestaande uit oxytocine of
placebo) gedurende in het totaal 6 maanden. Maximaal 6 ziekenhuisbezoeken in 7
maanden, waarvan 4 bezoeken met bloedafname, dexa-scan en psychologische test.
Bijhouden van een kort dagboekje over gedrag en voedselinname gedurende 5 dagen
voorafgaand aan ieder bezoek.
Patiënten en ouders zijn zeer gemotiveerd om deel te nemen aan deze studie,
aangezien zij graag een oplossing zouden zien voor de gedragsproblemen.
Risico's: wij verwachten geen bijwerkingen of adverse events gedurende de
oxytocine studie. Oxytocine wordt al decennia lang intraveneus tijdens de
partus toegediend en geeft zelden bijwerkingen. Daarbij hebben wij tijdens onze
vorige studie geen adverse events gezien.