Een placebo gecontroleerd dubbelblind gerandomiseerd onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van de combinatie therapie van Penicilline G / Hydrocortison in ALS patiënten (PHALS)

Er is veel aandacht ontstaan voor een mogelijke behandeling van penicilline G
met hydrocortison bij ALS patienten. Er is media aandacht geweest voor deze
behandeling en er zijn berichten naar buiten gebracht door onder andere
patiënten verenigingen. We merken ook dat er actief reclame wordt gemaakt voor
deze behandeling en zelfs gesteld wordt dat verder onderzoek niet meer
noodzakelijk is omdat al bewezen is dat het effectief en veilig is.

Eerste resultaten van behandeling
De directe aanleiding om penicilline G en hydrocortison te onderzoeken bij ALS
is een recente publicatie waarin 3 ALS patiënten beschreven worden die
behandeld zijn met deze medicijnen door een KNO-arts. De patiënten werden
behandeld voor problemen met het spreken en slikken. Alle patiënten zouden in
de dagen na de behandeling een verbetering hebben bemerkt op gebied van spreken
en slikken. Slikonderzoeken zouden ook verbetering hebben laten zien. Daarnaast
zouden andere ALS-gerelateerde klachten stabiel zijn gebleven 12 tot 20 weken
na de start van de behandeling. Een van de patiënten zou zelfs tijdelijk weer
hebben kunnen lopen, nadat hij eerder rolstoel gebonden was geraakt.

Er is weinig fundamenteel wetenschappelijk onderzoek gedaan naar penicilline G
en hydrocortison bij ALS. Waarom deze middelen mogelijk een gunstig effect
zouden kunnen hebben is dus niet geheel duidelijk. Het is op dit moment ook
niet duidelijk of deze behandeling echt effect heeft op de ziekte of dat het
hier bijvoorbeeld om een (versterkt) placebo effect gaat. Dit onderzoek zal ons
helpen om antwoorden te vinden op de vraag of penicilline G in combinatie met
hydrocortison een veilige en effectieve behandeling is voor ALS.

Is penicilline G/hydrocortison een veilige en effectieve behandeling voor
patienten met ALS.

Monocenter - Dubbelblind - gerandomiseerd (2:1) placebo gecontrolleerd
onderzoek.
10 behandelings patienten, 6 placebo patienten.
Behandeling is bovenop de standaard therapie (riluzol).

Patienten worden behandeld in een schema van 4 cycli van 21 dagen infusie.
Gekeken wordt naar de mate van achteruitgang van de patient door ALS (in beide
behandelgroepen)
Totale duur van het onderzoek is ongeveer 48 weken.
Patienten worden deels in het ziekenhuis (C3Oost) en deels thuis behandeld.

infusie behandeling van 4 cycli van 21 dagen. Een cyclus ziet er als volgt uit: Groep 1 (10 patienten): iv penicilline G (1-20 Miljoen eenheden in een opbouwschema) gedurende 21 dagen iv hydrocortisone (100 mg) tijdens dag 1-14 Groep 2 (6 patienten): Placebo groep iv 0.9% NaCl infuus - gelijk aan Groep 1 (maar dan zonder de actieve bestanddelen). Patienten in beide groepen gebruiken riluzol als standaard therapie (niet onderdeel van de studiemedicatie)

Belasting:
bezoeken aan het ziekenhuis waaronder:
4x een opname van 21 dagen
2x een bezoek van max 3 uur
7x een telefonisch contact

10x bloedafname (ongeveer 5mL per keer)

4x een periode van 21 dagen achtereen waarin elke dag gedurende 8 uur een
infuusbehandeling wordt gegeven.

Risico op bijwerkingen van de medicaties (penicilline en / of hydrocortison):
allergische reacties op penicilline is onderdeel van anamnese. Beide medicaties
bevatten bijsluiters (producten zijn op NL markt verkrijgbaar). Risico van
venapunctie en infuus aan en afkoppeling.