Het onderzoeken van de effectiviteit van danazol in de behandeling van patiënten met idiopathische pulmonale fibrose, en het onderzoeken van factoren die geassocieerd zijn met effectieve behandeling.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Onderste luchtwegaandoeningen (excl. obstructie en infectie)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De primaire uitkomstmaat is het verschil in jaarlijkse achteruitgang van de
longfunctie tussen de periode voor behandeling met danazol en het eerste jaar
van behandeling met danazol.
Secundaire uitkomstmaten
Secundaire uitkomstmaten zijn telomeerlengte bij aanvang van behandeling met
danazol ten opzichte van telomeerlengte tijdens behandeling met danazol,
radiologisch beeld van de longfibrose bij aanvang van behandeling met danazol
ten opzichte van het radiologisch beeld van de longfibrose tijdens behandeling
met danazol, kwaliteit van leven bij aanvang van behandeling met danazol ten
opzichte van kwaliteit van leven tijdens behandeling met danazol, adverse
events tijdens behandeling met danazol, en overleving.
Achtergrond van het onderzoek
Idiopathische pulmonale fibrose is een ernstige longziekte, waarvoor slechts
beperkte behandelopties beschikbaar zijn. Verkorting van telomeren speelt een
belangrijke rol in de pathogenese van idiopatische pulmonale fibrose. Danazol
is een synthetisch hormoon met licht androgene effecten, waarvan aangetoond is
dat het telomeren kan verlengen in patiënten met telomeer-gerelateerde ziekten.
Momenteel wordt aan patiënten met idiopathische pulmonale fibrose in het Sint
Antonius Ziekenhuis behandeling met danazol aangeboden wanneer zij progressieve
ziekte hebben ondanks andere behandelingen. Het gebruik van danazol is echter
nog niet uitgebreid onderzocht in patiënten met longfibrose. Het is onbekend of
behandeling met danazol effectief is in alle patiënten met idiopathische
pulmonale fibrose, of slechts in een deel van de patiënten.
Doel van het onderzoek
Het onderzoeken van de effectiviteit van danazol in de behandeling van
patiënten met idiopathische pulmonale fibrose, en het onderzoeken van factoren
die geassocieerd zijn met effectieve behandeling.
Onderzoeksopzet
Observationele geneesmiddelstudie.
Inschatting van belasting en risico
Danazol zal gegeven worden in het kader van reguliere zorg. Deelname aan de
studie betekent dat er extra bloed wordt afgenomen tijdens vijf reguliere
controles in het eerste jaar van deelname (3 extra buisjes per keer, naast
reguliere bloedafname, dus geen extra venapunctie nodig voor de studie).
Daarnaast zullen deelnemers drie vragenlijsten in moeten vullen voor de start
van hun behandeling met danazol, en elke drie maanden tijdens de behandeling.
Na het eerste jaar van danazol behandeling zullen patienten 6-maandelijks nog
een bloedafname hebben (naast reguliere bloedafname, dus geen extra venapunctie
nodig), alleen wanneer zij nog steeds danazol gebruiken.
Publiek
Koekoekslaan 1
Nieuwegein 3435CM
NL
Wetenschappelijk
Koekoekslaan 1
Nieuwegein 3435CM
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
- Consensus (werk)diagnose van idiopathische pulmonale fibrose
- Leeftijd >= 18 jaar
- Start van behandeling met danazol (danazol wordt in het kader van reguliere klinische zorg aan patienten aangeboden wanneer: [1] behandeling met zowel pirfenidone als nintedanib al is gegeven, of niet mogelijk is; en [2] er bewezen klinische (afname van longfunctie (FVC) van >5% van voorspeld) en radiologische (verslechtering op HRCT) progressie van de ziekte is.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Bijkomende (ernstige) ziekte die het onmogelijk maakt om het studieprotocol te volgen of, die waarschijnlijk binnen 30 dagen tot overlijden zal leiden
- Niet in staat om informed consent te geven
- Niet in aanmerking komend voor danazol behandeling in de kliniek (patienten krijgen geen behandeling met danazol aangeboden in geval van: [1] ernstige hart-, lever- of nierziekte; [2] gebruik van statines die door CYP3A4 worden gemetaboliseerd (simvastatine, atorvastatine, lovastatine); [3] androgeen-afhankelijke tumoren (bijv. prostaatcarcinoom); [4] verhoogd tromboserisico, zonder dat adequate profylactische maatregelen zijn genomen; [5] genitale neoplasie; [6] porfyrie; [7] zwangerschap, of potentieel zwanger te raken zonder dat adequate anticonceptie tijdens behandeling met danazol wordt gebruikt)
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2017-004906-16-NL |
| CCMO | NL62034.100.17 |