De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 ten opzichte van SD-101-0.0 (placebo) bij patiënten met epidermolysis bullosa simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele epidermolysis…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Epidermale en dermale aandoeningen
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primaire efficientie eindpunten
De primaire eindpunten voor deze studie zijn
- Tijd tot sluiten van doelwond binnen 3 maanden. (Volledige sluiting van de
doelwond wordt gedefinieerd als re-epithelialisatie van de huid zonder drainage)
- Het aandeel van de patiënten die volledige sluiting van hun doelwond binnen 3
maanden ervaren.
Secundaire uitkomstmaten
De slot secundaire eindpunten omvatten de schatting van de mate van bedekking
van het lichaamsoppervlak door aangetaste huid, en beoordeling van jeuk en pijn.
De secundaire meetpunten van werkzaamheid zijn:
- Aantal patiënten die volledige sluiting van doelwond ervaren binnen 2 maanden.
- Aantal patiënten die volledige sluiting van doelwond ervaren binnen 1 maand.
- Verandering in lleasie aangetaste huid op basis van schattingen van het
lichaamsoppervlak in maand 3,vergeleken ten opzichte van metingen bij aanvang
van het onderzoek.
- Verandering in totaal aangetaste huid op basis van schattingen van het
lichaamsoppervlak in maand 3,vergeleken ten opzichte van metingen bij aanvang
van het onderzoek.
- Verandering in jeuk beoordeeld op dag 7 ten opzichte van jeuk bij aanvang van
het onderzoek.
- Verandering in pijn beoordeeld op dag 7 ten opzichte van pijn bij aanvang van
het onderzoek.
Achtergrond van het onderzoek
Epidermolysis bullosa (EB) is een zeldzame groep van erfelijke aandoeningen die
doorgaans zich bij de geboorte manifesteren in de vorm van blaarvorming en
laesievorming op de huid en in sommige gevallen het epitheel van andere
organen. Als gevolg daarvan is de huid zeer kwetsbaar wat kan leiden tot
afschuiving van de huid, wat de infectie risico kan verhogen. Alle vormen van
EB zijn zowel slopend als levensbedreigend. Er zijn geen standaard
behandelingen beschikbaar voor de symptomen van EB behandeling en er zijn ook
geen goedgekeurde geneesmiddelen beschikbaar voor EB in Europa of Verenigde
Staten. Er zijn tal van studies verschenen over mogelijke behandelingen voor de
huid manifestaties geassocieerd met EB geweest. Echter geen van deze
gecontroleerde studies toonden klinisch voordeel aan. Nieuwe verkennende
behandelingen, waaronder huidtransplantaties, bioengineerd huid producten en
gentherapie zijn ook niet succesvol tot nu toe. In een open label studie
patiënten behandeld met SD-101 crème toonden significante verbeteringen in de
volledige genezing van de laesies, klinisch relevante vermindering van de
omvang van het totale huidoppervlak betrokkenheid met een actieve ziekte,
minder pijn en jeuk. Het doel van de studie is het evalueren van de de
werkzaamheid en veiligheid van SD-101 crème vs placebo bij patiënten met EB.
Doel van het onderzoek
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid
van SD-101-6.0 ten opzichte van SD-101-0.0 (placebo) bij patiënten met
epidermolysis bullosa simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz
junctionele epidermolysis bullosa. Het primaire eindpunt is de volledige
sluiting van de doelwond van de patiënt. binnen 2 maanden.
Onderzoeksopzet
Een multi-center, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd fase
3-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van crème SD-101-6.0 vs placebo
(SD-101-0.0) op laesies bij patiënten met epidermolysis bullosa simplex,
recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele epidermolysis bullosa te
evalueren.
Studie crème (SD-101 of placebo) wordt gedurende 90 dagen eenmaal per dag
topisch op het hele lichaam aangebracht
Onderzoeksproduct en/of interventie
Studie crème (SD-101 of placebo) wordt gedurende 90 dagen eenmaal per dag topisch op het hele lichaam aangebracht
Inschatting van belasting en risico
In een eerdere studie met SD-101 zijn sommige gevallen van milde roodheid van
de huid gemeld na toepassing van SD-101 crème. Verder zullen patiënten worden
gevraagd om pijn en jeuk vragenlijsten (schalen) in te vullen, en dagboeken
bijhouden. Alle patiënten zullen moeten studie crème (SD-101 of placebo)
eenmaal daags gebruiken gedurende 90 dagen en het ziekenhuis / kliniek vaker
bezoeken
Publiek
Creekstone Drive Suite 160 4601
Durham NC 27703
US
Wetenschappelijk
Creekstone Drive Suite 160 4601
Durham NC 27703
US
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1.Toestemmingsformulier ondertekend door de patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt; als de patiënt onder de 18 jaar is, maar in staat is om toestemming te geven, door de patiënt ondertekend toestemmingsformulier.
2.De patiënt (of verzorger) moet bereid zijn om te voldoen aan alle vereisten van het protocol.
3.Diagnose van EB simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele EB.
4.De patiënt moet 1 doelwond hebben (afmeting 10 tot 50 cm2).
5.De patiënt moet 1 maand of ouder zijn.
6.De doelwond moet gedurende minstens 21 dagen aanwezig zijn.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1.Patiënten die niet voldoen aan de hierboven beschreven inclusiecriteria.
2.De geselecteerde doelwond mag geen klinische aanwijzingen van lokale infectie vertonen.
3.Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen vóór opname in het onderzoek.
4.Gebruik van immunotherapie of cytotoxische chemotherapie binnen 60 dagen vóór opname in het onderzoek.
5.Gebruik van systemische of topische steroïdentherapie binnen 30 dagen vóór opname in het onderzoek. (Inhalatiesteroïden en oogdruppels die steroïden bevatten zijn toegestaan)
6.Gebruik van systemische antibiotica binnen 7 dagen vóór opname in het onderzoek.
7.Een maligniteit hebben of gehad hebben.
8.Arteriële of veneuze aandoening die leidt tot ulcererende laesies.
9.Zwangerschap of borstvoeding gedurende de onderzoeksperiode. (Een urine zwangerschapstest zal bij de screening worden uitgevoerd en om de 30 dagen tot het laatste bezoek bij vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden)
10.Seksueel actieve vrouwen die zwanger kunnen worden en die niet een medisch aanvaarde methode van anticonceptie toepassen.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2014-002288-14-NL |
| CCMO | NL49780.042.14 |