Subcutane immunoglobulines met rHuPH20 in multifocale motorische neuropathie

Multifocale motorische neuropathie (MMN) is een immuungemedieerde ziekte met
progressieve asymmetrische zwakte van spieren in de handen en in mindere mate
de voeten en armen. De differentiatie met fatale ziekten als amyotrofische
laterale sclerose (ALS) is om veel redenen essentieel, niet in de laatste
plaats omdat voor MMN een behandeling bestaat middels herhaalde giften
immunoglobulines. Dit geneest MMN niet, maar zorgt voor een stabilisatie tot
lichte progressie in de loop van de jaren. Patiënten krijgen gemiddeld om de
2-4 weken een infuus met immunoglobulines (IVIg). Hierbij wordt in ongeveer
20-40% per infusie bijwerkingen beschreven, zowel lokaal als systemisch.
Voorbeelden zijn hoofdpijn, huidreacties en gastro-intestinale problemen. Deze
zijn vaak medicamenteus op te vangen, echter dit wordt wel als erg hinderlijk
ervaren.
Meer recent is er een subcutane toediening van immunoglobulines beschikbaar.
Dit reduceert (waarschijnlijk door veranderde farmacokinetische eigenschappen)
de bijwerkingen fors en heeft in kleine studies een vergelijkbaar effect als
IVIg. Nadeel is het beperkte volume dat toegediend kan worden. Hiervoor is nu
een combinatiepreparaat (Hyqvia) op de markt, waarbij er eerst subcutaan een
enzym (hyaluronidase; rHuPH20) ingespoten wordt. Dit lost een deel van de
structuur van de subdermis op en creëert zo ruimte. De subdermis herstelt in
een dag. Door dezelfde naald worden vervolgens immunoglobulines gegeven. Dit
combipreparaat heet Hyqvia. Onduidelijk is of Hyqvia een behandeloptie is in
MMN.

Hyqvia staat reeds geregistreerd voor immuundeficiënties en bepaalde vormen van
leukemie. Of Hyqvia even goed werkt (effectief is en veilg is) in
immuungemedieerde neuropathieën als MMN is onbekend en doel van de huidige
studie.

Monocenter cross over interventie studie

IVIg wordt omgezet in hyqvia.

Belasting:
3 keer bloed laten prikken.
Vragenlijsten die elk polibezoek worden afgenomen.
Twee dagbehandelingen om de switch naar Hyqvia in te zetten. Dit wordt
standaard gedaan bij iedere patient die IVIg krijgt moeneteel voor MMN.
Vervolgens wordt dit vanuit huis gemonitord. De relatief hoge frequentie aan
polibezoeken is niet ongewoon bij patienten met MMN in de reguliere zorg. Het
is dus geen duidelijke EXTRA belasting. Wel een belasting.
Door de veranderde toediening kunnen mensen achteruitgaan in hun functioneren,
doordat de beschikbaarheid anders is. Dit is ook een belangrijke reden van de
polibezoeken (dit monitoren en eventueel dosering aanpassen/ terug naar IVIg).

Risico's:
Een mogelijk risico/ verandering ten opzichte van het normale patroon is de
toevoeging van rHuPH20. Dit is een bestanddeel van Hyqvia en al enige tijd in
gebruik als medicijn bij mensen met immunodeficienties. Het wordt goed
verdragen. Er worden antistoffen tegen rHuPH20 gevonden, echter geen
neutraliserende anti-rHuPH20 antistoffen. Dit risico lijkt dus laag.