De lnternationale CIDP Outcome Study (ICOS) heeft als doel om een gedetailleerde beschrijving te geven van de klinische en elekrofysiologische suptypes, de huidige behandelregimes, klinisch beloop en de uitkomst van CIDP. Een tweede doel is om de…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Perifere neuropathieën
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
ICOS zal resulteren in een gecombineerde klinische data- en biobank van
patiënten met alle vormen van CIDP.
De belangrijkste uitkomstmaten voor het klinische beloop zijn de knijpkracht
(dmv Vigorimeter of Jamar dynamometer), (Rasch)MRC somscore en meerdere
gevalideerde klinische uitkomstschalen: Rasch-built Overall Disability Scale
(R-ODS), modified INCAT sensory scale, Pain Intensity Numerical Rating scale en
Rasch-Fatigue Severity Scale(FSS) en EuroQoL-5D questionnaire.
Secundaire uitkomstmaten
nvt
Achtergrond van het onderzoek
Chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP) is een zeer
heterogene ziekte met een diverse klinische presentatie. Patienten verschillen
sterk in de klinische presentatie en het klinisch beloop, waarbij sommige
patienten een sneller progressieve vorm van CIDP krijgen terwijl andere
patienten een langzaam progressief ziektebeloop vertonen en mogelijk langdurige
behandeling nodig hebben. Een verklaring hiervoor kan het bestaan van
verschillende subtypes van CIDP zijn. De effecten van behandeling verschillen
sterk tussen verschillende CIDP patienten, welke afhankelijk kan zijn van de
pathogenese en ernst van de ziekte. Het streven is om de behandeling meer toe
te kunnen spitsen op individuele patienten, die is echter alleen mogelijk als
er prognostische modellen beschikbaar zijn die nauwkeurig het klinische beloop
bij individuele patienten kunnen voorspellen. Idealiter zijn dergelijke
modellen gebaseerd op klinische en biologische kenmerken die sterk gerelateerd
zijn met het ziektebeloop. Het hierdoor identificeren van subtypen van CIDP kan
leiden tot een meer persoonsgebonden en effectievere behandeling van CIDP
patienten.
Verder onderzoek is noodzakelijk om te bepalen welke voorspellers geschikt zijn
om de variatie in subtypes, klinisch beloop, ziekteactiviteit, behandelsrespons
en uitkomst te herkennen. Voor het oplossen van deze onderzoeksvragen is een
prospectieve studie noodzakelijk met een gestandaardiseerde manier van
verzamelen van klinische data en lichaamsmaterialen van een grote groep van
goed gedefinieerde CIDP patienten tijdens een lange follow-up periode.
Doel van het onderzoek
De lnternationale CIDP Outcome Study (ICOS) heeft als doel om een
gedetailleerde beschrijving te geven van de klinische en elekrofysiologische
suptypes, de huidige behandelregimes, klinisch beloop en de uitkomst van CIDP.
Een tweede doel is om de belangrijkste klinische en biologische voorspellers
van deze variatie in subtypes, ziekteactiviteit, behandelrespons en uitkomst te
identificeren.
Onderzoeksopzet
ICOS is een prospectieve observationele internationale multi-center studie
welke zal starten met een pilot in 3 Nederlandse neuromusculaire centra. Later
zal uitbreiding naar andere centra binnen Nederland en naar internationale
centra volgen.
Er zullen tenminste 1000 CIDP patiënten en varianten van CIDP worden
geincludeerd. De studie heeft een follow-up van tenminste 2 jaar.
De ICOS zal leiden tot de grootste gedetailleerde en gestandaardiseerde
databank met gegevens over
de variatie in subtypes van CIDP, het klinische beloop, ziekteactiviteit, de
behandeling, en de bevindingen bij aanvullend diagnostische onderzoek
(elektrofysiologie, liquor, zenuwweefsel). Daarnaast zal de ICOS resulteren in
een aan de databank gekoppelde biobank waarin DNA en seriële serum monsters
worden verzameld.
Inschatting van belasting en risico
Patiënten met een nieuw gediagnosticeerde CIDP zullen in het begin frequent in
het ziekenhuis zijn vanwege poliklinisch vervolg waarbij venapunctie en
neurologisch onderzoek plaatsvindt. Voor patienten reeds bekend met CIDP ligt
deze frequentie van bezoeken lager. De follow-up van de studie past hierin en
volgt zoveel mogelijk deze reguliere bezoeken in het kader van reguliere
patientenzorg, waarbij nieuwe patienten ook vaker vervolgd worden dan bekende
stabiele CIDP patienten. Buiten de reguliere patientenzorg om zullen bij de
ICOS een aantal extra vragenlijsten afgenomen en bloedmonsters afgenomen worden
op 4-8 momenten. Deze bloedafnames hebben een zeer geringe kans op een hematoom
of infectie. Bij de meeste CIDP patiënten zal er in het kader van de
diagnostiek een EMG en een lumbaalpunctie worden verricht. Alleen bij patiënten
waarin dit heeft plaatsgevonden in het kader van het diagnostische traject,
zullen deze gegevens worden verzameld voor de ICOS. Mocht een patiënt bij
uitzondering geen diagnostisch EMG of lumbaalpunctie ondergaan, dan zullen deze
ook niet worden uitgevoerd alleen voor de ICOS. Bij patiënten bij wie in het
kader van de routine diagnostiek een lumbaalpunctie wordt verricht is er de
mogelijkheid om
exlra 2 ml liquor af te nemen voor verder onderzoek als de patiënt hiervoor
toestemming geeft. Aan de afname van
deze 2 ml zijn geen extra risico's of ongemakken verbonden. Aan dit
observationale onderzoek zijn dus nauwelijks risico's verbonden.
Publiek
Dr. Molewaterplein 40
Rotterdam 3015 GD
NL
Wetenschappelijk
Dr. Molewaterplein 40
Rotterdam 3015 GD
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. De ICOS maakt gebruik van de EFNS/PNS criteria voor CIDP.
Drie patienten categorieen zijn geschikt voor de ICOS:
a) Patienten die voldoen aan de klinische criteria voor CIDP en de zeker,
waarschijnlijke of mogelijke elektrofysiologische criteria.
b) Patienten die voldoen aan de klinische criteria voor CIDP en tenminste twee
ondersteunende criteria.
c) Patienten die voldoen aan de klinische criteria voor een sensore CIDP en
tenminste twee ondersteunende criteria (als zij niet voldoen aan de
elektrofysiologische criteria).
2. Mogelijkheid tot follow-up van tenminste 2 jaar.
3. Informed consent.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
Geen exclusiecriteria
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
Register | ID |
---|---|
CCMO | NL52654.078.15 |