De effectiviteit en veiligheid van PREOB®, een populatie van autologe botvormende cellen, bepalen in de behandeling van het vroege stadium van non-traumatische osteonecrose van de femurkop.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Botafwijkingen (excl. congenitaal en breuken)
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Primair eindpunt voor doeltreffendheid
- Het percentage van responders op de behandeling geëvalueerd op maand 24,
Een responder op de behandeling geëvalueerd op een bepaald tijdstip tijdens de
klinische studie wordt gedefinieerd als een patiënt die zowel klinisch als
radiologisch positief op de behandeling reageerde op het bestudeerde tijdstip.
--Klinisch: als tijdens het bestudeerde tijdstip de WOMAC® VA3.1 pijn
sub-score met minstens het minimaal klinisch relevante verschil verbeterde.
--Radiologisch: als tijdens het bestudeerde tijdstip, de femurkop van de
behandelde heup niet naar een fractuur (ARCO stadium III of hoger) evolueerde,
zoals waargenomen op radiografie
Secundaire uitkomstmaten
- Het percentage van responders op de behandeling geëvalueerd op maand 6, 12 en
18, en over een opvolgingsperiode van24 maanden
- Het percentage van klinische responders geëvalueerd op maand 1, 3, 6, 12, 18
en 24 en over een opvolgingsperiode van 24 maanden
- Het percentage van radiologische responders geëvalueerd op maand 6, 12, 18 en
24 en over een opvolgingsperiode van 24 maanden
- Absolute verandering van de totale WOMAC® VA3.1 score , de samengestelde pijn
score, stijfheid- en functie-scores
- Tijdsverloop tot het optreden van de heupfractuur
- Tijdsverloop tot het plaatsen van een kunstheup
- Percentage van patiënten waarbij het plaatsen van een kunstheup noodzakelijk
is.
Achtergrond van het onderzoek
Non-traumatische osteonecrose van de femurkop is een aandoening die
voornamelijk optreedt bij jonge mensen (30-60 jaar) en met de huidige
behandelopties is de progressie dermate dat bijna de helft van de patiënten
voor hun 40e jaar een totale heupprothese nodig heeft. Eerdere studies hebben
laten zien dat implantatie van autologe beenmergcellen kan leiden tot een
verbeterde osteogenese. Hierop gebaseerd is een populatie botvormende cellen
(PREOB®) ontwikkeld. De fase II studie is voltooid. Een fase III onderzoek is
nodig om de effectiviteit en veiligheid van de PREOB® behandeling te
onderzoeken.
Doel van het onderzoek
De effectiviteit en veiligheid van PREOB®, een populatie van autologe
botvormende cellen, bepalen in de behandeling van het vroege stadium van
non-traumatische osteonecrose van de femurkop.
Onderzoeksopzet
Dubbelblind placebo gecontroleerd interventieonderzoek
Onderzoeksproduct en/of interventie
Studiegroep: Botboring of decompressieboring aan de hand van een trephine met een small diameter en implantatie van 5ml PREOB® oplossing (concentratie 4*10^6 cellen/ml - PREOB®20) in de necrotische laesie. Controlegroep: Botboring of decompressieboring aan de hand van een trephine met een small diameter en implantatie van 5ml Placebo oplossing in de necrotische laesie.
Inschatting van belasting en risico
In 9-10 bezoeken zal er 5 keer bloed worden afgenomen, 8 keer zal er een
bilaterale vragenlijst ingevuld moeten worden, 5 of 6 keer een röntgenfoto van
de heupen (een bijkomend röntgenfoto van de heup indien een fractuur dient te
worden bevestigd) , 1 keer een CT scan van de heupen en 4 keer een MRI.
De belasting voor de patiënt is buiten de standaard procedure (botboring,
normale beeldvorming, labo en Womac vragenlijst) een beenmergpunctie (of sham
procedure) en bloedafname. 3 keer een aanvullende consultatie + beeldvorming
(röntgenfoto en MRI van beide heupen tenzij prothese) + labo en Womac
vragenlijsten in het kader van de studie.
Publiek
Rue Auguste Piccard 37
Gosselies 6041
BE
Wetenschappelijk
Rue Auguste Piccard 37
Gosselies 6041
BE
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Mannen en vrouwen, leeftijd van 18 tot 70 jaar, gediagnosticeerd met :
- een ARCO stadium I osteonecrose met de som van de necrotische coronale en sagittale hoeken superieur aan 190 graden die symptomatisch is (pijn * 20 mm op de pijn subschaal WOMAC® VA3.1 gedurende de 48 uren voorafgaand de screening)
- een ARCO stadium II osteonecrose met de som van de necrotische coronale en sagittale hoeken superieur aan 190 graden die ofwel symptomatisch of asymptomatisch is
- een ARCO stadium II osteonecrose met de som van de necrotische coronale en sagittale hoeken inferieur aan 190 graden die symptomatisch is (pijn * 20 mm op de pijn subschaal WOMAC® VA3.1 gedurende de 48 uren voorafgaand de screening)
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
ARCO stadium III en IV osteonecrose van de femurkop op de heup welke is geëvalueerd en bevestigd door middel van röntgenfoto en MRI
Osteoartritis van de heup. Fractuur van bot die mogelijk interfereert met de evaluatie van de studie.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2009-012929-11-NL |
| ClinicalTrials.gov | NCT01529008 |
| CCMO | NL29848.000.12 |