Een studie in 2 delen, waarin de veiligheid, pharmacokinetiek en pharmacodynamiek van SBT-020 wordt onderzocht in patienten in een vroege fase van Huntington's disease.

1. Man of vrouw met een DNA diagnose HD (CAG uitbreiding van 36 of meer herhalingen in het HTT gen)
2. Tenminste 18 jaar oud
3. Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS) van 5 of meer
4. Unified Huntington*s Disease Rating Scale (UHDRS) Total Functional Capacity Score (TFC) van 7 of meer
5. tPCr van tenminste 32.4 seconden, gemeten door dynamische 31P-MRS van de kuitspieren.
6. Het ontbreken van bewijs van een significante actieve of chronische ziekte (afgezien van HD), na een uitgebreide medische- en chirurgische geschiedenis, een volledig lichamelijk onderzoek inclusief vitale tekenen, 12-lead ECG, hematologie, bloed chemie en urineonderzoek, die kan interfereren met de studie activiteiten of de veiligheid van de patiënt bij deelname aan het onderzoek, beoordeeld door de onderzoeker.
7. Stemt ermee in zich te onthouden van het maken van een nieuwe, of een grote veranderingen in leefstijl (bijv. beginnen met een nieuw dieet of het veranderen van het bewegingspatroon)
8. Moet akkoord gaan met het gebruik van een adequate methode van anticonceptie. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, moeten een adequate contraceptie methode gebruiken, waarvan 1 barriere methode gedurende de studie en tot 30 dagen na de laatste dosis. Mannen met een partner hebben die zwanger kunnen worden moeten 2 adequate vormen van anticonceptie gebruiken, waarvan 1 de barriere methode is, gedrurende de hele studie en 30 dagen na de laatste dosis.
9. Is in staat om deel te nemen en is bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven en te voldoen aan de studie beperkingen.

1. Positieve test op drugsmisbruik, zoals metamfetamines en cocaine bij de screening of pre-dosis, met uitzondering van alle door een arts voor de behandeling van bijkomende medische problemen als gevolg van HD, voorgeschreven middelen.
2. Voorgeschiedenis (binnen 3 maanden na screening) van de alcoholconsumptie, van gemiddeld meer dan 2 standaardglazen per dag (1 standaard drankje = 10 gram alcohol). Alcoholgebruik is tijdens de studie worden verboden en ten minste 24 uur voor de screening, vóór de dosering, en voor elk gepland bezoek.
3. Voorgeschiedenis van actieve maligniteit in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van gelokaliseerde of in situ carcinoom (bijvoorbeeld huid basale of plaveiselcelcarcinoom).
4. Positieve Hepatitis B oppervlakteantigeen (HBsAg), hepatitis C antilichaam (HCV Ab), of humaan immunodeficiëntievirus antilichaam (Ab HIV) bij de screening.
5. Aspartaattransaminase (AST), alaninetransaminase (ALT), gamma glutamyl transferase (GGT) of totaal bilirubine > 1,5 keer de bovengrens van normaal bij de screening.
6. eGFR < 60 mL/min (berekend door de Wijziging van Diet in Renal Disease vergelijking) bij de keuring
7. Klinisch significante afwijkingen, beoordeeld door de onderzoeker, in de laboratorium testresultaten (met inbegrip van de lever en de nieren waarden, compleet bloedbeeld, chemie panel en urineonderzoek). In het geval van onzekere of twijfelachtige resultaten, kunnen de tests uitgevoerd tijdens screening worden herhaald voor de randomisatie om de geschiktheid te bevestigen of te bevestigen dat het klinisch niet relevant is voor HD-patiënten.
8. Deelname aan een experimenteel medicijn of apparaat studie binnen de 3 maanden voorafgaand aan de screening.
9. Verlies of donatie van meer dan 500 ml bloed binnen drie maanden (mannen) of vier maanden (vrouwen) voorafgaand aan screening.
10. Gelijktijdige ziekte of aandoening die kunnen interfereren met, of waarvoor de behandeling van kan interfereren met de uitvoering van het onderzoek, of dat, naar het oordeel van de onderzoeker, een onaanvaardbaar risico zou vormen voor de vrijwilliger in deze studie.
11. Aanwezigheid van contra-indicaties voor het maken van MRI scans (bijvoorbeeld claustrofobie, pacemaker, vasculaire clips enz.) MRI contraindicaties voor de 7 Tesla (deel 1 en 2) en 3 T (alleen bij deel 2) MRIs zullen worden gedaan, gebruik makend van de contra-indicatie vragenlijst en, indien nodig, radiografie
12. Het niet kunnen/willen roken van minder dan een half pakje sigaretten per dag (dat wil zeggen 10 stuks).
13. Specifieke hartafwijkingen op een ECG in rust bij de keuring: QTcF> 450 of <300 msec in de rust ECG bij de screening, bewijs van atrium fibrillatie, atriale flutter, compleet branch block, Wolf-Parkinson-White Syndroom, of cardiale pacemaker.
14. Elke bewezen significante allergische reactie (urticaria of anafylaxie) tegen een geneesmiddel, of meervoudige drugs allergieën (non-actieve hooikoorts is acceptabel).
15. Onwil of het onvermogen om te voldoen aan het studie protocol om een elke andere reden.