Aan te tonen dat Nanocort veilig is en effectief bij het verminderen van inflammatoire tekenen en symptomen van actieve GO.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Oogaandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Aantal patiënten met een vooraf gedefiniëerde respons op behandeling.
Secundaire uitkomstmaten
Zie protocol.
Achtergrond van het onderzoek
De huidige behandeling van patiënten met matige tot ernstige Graves'
Orbitopathie (GO) is hoofdzakelijk gebaseerd op verschillende doseringsschema's
van intraveneuze (IV) methylprednisolon of hoge doses orale prednison. Ter
voorkoming van de veelvuldige en potentieel ernstige bijwerkingen (SAEs) van
een dergelijke behandeling zijn nieuwe immuunmodulerende therapieën
noodzakelijk. In een kleine studie is aangetoond dat IV toediening van
'long-circulating liposomal prednisolone' (Nanocort, LCLP) effectief is bij
rheumatoide arthritis zonder de typerende glucocorticoiden-gerelateerde
bijwerkingen (AEs) te veroorzaken. De hypothese is dat GO effectief kan worden
behandeld met LCLP en dat het aantal AEs wordt gereduceerd.
Doel van het onderzoek
Aan te tonen dat Nanocort veilig is en effectief bij het verminderen van
inflammatoire tekenen en symptomen van actieve GO.
Onderzoeksopzet
'Open-label, multicentre, dose-escalating' studie (fase I/II).
Onderzoeksproduct en/of interventie
De eerste 10 deelnemers worden behandeld met 150 mg/infusie Nanocort IV toegediend in de weken 0 en 2. Infusie duurt circa 2,5 uur. Wanneer drie of meer van deze patiënten reageren op behandeling, zal een tweede cohort van 10 deelnemers worden behandeld met 150 mg/infusie Nanocort IV toegediend in de weken 0 en 2. en (indien van toepassing) week 4).
Inschatting van belasting en risico
De incidentie van infusiereacties op liposomen (lege placebo zowel als
medicatie bevattend) wijkt niet af van die bij andere colloidale formuleringen
en biologics: 5-10%. Bijwerkingen die (mogelijk) geassocieerd zijn met Nanocort
lijken hanteerbaar.
In vergelijking met conventionele therapie is de belasting ten gevolge van deze
studie (d.w.z. behandel- en controlebezoeken tezamen) lager (12
ziekenhuisvisities versus 8) en de dosering steroiden verlaagd (totaal
4500/7500 mg methylprednisolon versus 300/450 mg Nanocort). Naar verwachting
zal de incidentie van AEs geassocieerd met hoge systemische steroid doses lager
zijn.
Publiek
Schiedamse Vest 180
Rotterdam 3011 BH
NL
Wetenschappelijk
Schiedamse Vest 180
Rotterdam 3011 BH
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Man of vrouw * 18 jaar.
2. Toestemming.
3. Patienten zijn in staat en bereid de studie (12 maanden) te voltooien.
4. Actieve GO, CAS * 3.
5. Matige tot ernstige GO.
6. Euthyroidie gedurende minimaal 3 maanden met antithyroid medicatie of volgend op thyroidectomie, of 6 maanden na jodium-bestraling.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Zichtbedreigende GO ten gevolge van optische neuropathie of ernstige keratopathie.
2. Ziekte, handicap of klinisch significante afwijking waardoor patient niet in staat is aan alle studiehandelingen mee te werken, of waardoor de interpretatie van werkzaamheid of veiligheid kan worden beinvloed.
3. Deelname aan andere interventiestudie.
4. Gebruik van steroiden in voorafgaande 6 weken (m.u.v. topicale steroiden).
5. Verminderde kans op medewerking (medische redenen, niet opvolgen medicatievoorschrift).
6. Vrouwen, die zwanger zijn of dat wensen te worden tijdens de studie, of die borstvoeding geven.
7. Niet bereid contraceptie te gebruiken tot 3 maanden na laatste toediening.
8. Ongecontroleerde DM.
9. Voorgeschiedenis psychiatire.
10. Voorgeschiedenis actieve hepatitis of HIV.
11. Afwijkende leverfunctie.
12. Afwijkende nierfunctie.
13. Tekenen van actieve infectie die systemische behandeling vereist.
14. Ingrijpende chirurgie in voorafgaande 60 of gepland gedurende studie.
15. Maligne aandoening, tenzij genezen.
16. Klinische significante afwijkingen hematologie.
17. Slechte veneuze toegang.
18. Huidig drug of alcohol misbruik.
19. Contraindicatie MRI.
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2017-001158-33-NL |
| CCMO | NL61298.078.17 |
| OMON | NL-OMON24926 |