Beoordelen van de toepasbaarheid en exploreren van de werkzaamheid en veiligheid van electrosclerotherapie als een nieuw behandeloptie voor capillaire malformaties.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Bloed- en lymfestelselaandoeningen, congenitaal
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
De studie parameters zijn (verandering in) globale beoordeling van kleur,
dikte, nodulariteit, plooibaarheid, oppervlakte en algemene verbetering, door
zowel geblindeerde patiënt als geblindeerde uitkomstbeoordelaar. Om dit te
meten worden global assessment scores en het POSAS instrument gebruikt.
Secundaire uitkomstmaten
Aantal en type adverse events.
(Verandering in) objectieve kleurmetingen middels colorimetrie.
(Verandering in) perfusie gemeten met optical imaging (beeldvorming met licht).
Achtergrond van het onderzoek
Capillaire malformaties (wijnvlekken) zijn congenitale anomalieën van de
haarvaten in de huid en veroorzaken een karakteristieke rode of paarse kleur.
Laser therapie is momenteel de enige internationaal geaccepteerde
behandeloptie, echter, het behandeleffect is suboptimaal in ongeveer de helft
van de behandelde patiënten. In hypertrofische ('verdikte') wijnvlekken is de
behandelrespons nog slechter. Om die reden is er behoefte aan een alternatieve
behandeloptie voor capillaire malformaties, in het bijzonder voor de
hypertrofische variant.
Intralesionale bleomycine injecties (sclerotherapie) worden vaak gebruikt voor
de behandeling van vasculaire malformaties van grotere bloedvaten
(veneus/lymphatisch), maar kunnen niet gebruikt worden in capillaire
malformaties gezien intravasculaire injecties in de capillaire vaten niet
mogelijk is. Daarom kan bleomycine niet in contact komen met de
endotheelcellen, waar het zijn therapeutische scleroserende effect heeft.
'Electroporatie' is een fysisch fenomeen dat de permeabiliteit van celmembranen
verhoogt door blootstelling aan een elektrisch spanningsveld, waardoor
moleculen gemakkelijk de celmembraan kunnen passeren. De combinatie van
electroporatie en de bekende intralesionale bleomycine injecties
('electrosclerotherapie') zou er zodoende voor kunnen zorgen dat bleomycine
terechtkomt in de endotheelcellen, wat vervolgens zou moeten leiden tot
vasculaire depletie en regressie van de capillaire malformatie.
Electrosclerotherapie wordt al veilig toegepast als behandeling voor andere
(sub)cutane laesies en is met name effectief bij vasculaire tumoren. Wij
hypothetiseren dat electrosclerotherapie ook toepasbaar en veilig is als
behandeloptie voor capillaire malformaties.
Doel van het onderzoek
Beoordelen van de toepasbaarheid en exploreren van de werkzaamheid en
veiligheid van electrosclerotherapie als een nieuw behandeloptie voor
capillaire malformaties.
Onderzoeksopzet
Prospectieve, gerandomiseerde, fase 2, pilot studie, met intrinsieke
controlegroep.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alle deelnemers ondergaan 1 behandelsessie waarin 3 homogene gedeeltes van de wijnvlek van 1.5x1.5 cm willekeurig worden toegewezen aan [1] electrosclerotherapie, [2] bleomycine injecties (zonder electroporatie) of [3] geen behandeling.
Inschatting van belasting en risico
De patiënt bezoekt het ziekenhuis (polikliniek) 3 keer: [1] behandeling (t=0),
[2] wondcontrole (t=1 week) en [3] meting behandeluitkomst (t=7 weken). De
behandelprocedure bestaat uit lokale anesthesie, injecties met bleomycine en/of
electroporatie. Potentiële risico's van de behandeling zijn lokale
(na)bloeding, wondgenezingsstoornissen, allergische reactie op bleomycin.
Potentiële voordelen zijn vermindering van de rode kleur,
hypertrofie/nodulariteit en bloedingssymptomen. Meten van de uitkomsten gebeurt
non-invasief, met patient en observer scores, colorimetrie en optical imaging.
Publiek
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Wetenschappelijk
Meibergdreef 9
Amsterdam 1105 AZ
NL
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
-Patiënten met ten minste 1 complete of partieel hypertrofische capillaire malformatie, niet exclusief gelokaliseerd in de huid van het gelaat, de huid ter plaatse van gewrichten of in mucosa.
- Leeftijd 18 jaar of ouder.
- Fitzpatrick huidtype 1-3 zonder evidente zongebruindheid
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
- Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven.
- Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die geen anticonceptie gebruiken.
- Patiënten met chronische nierinsufficiëntie met een GFR van <50 ml/minuut.
- Patiënten met chronische pulmonale dysfunctie, actieve pulmonale infecties of doorgemaakte bleomycine longtoxiciteit.
- Patiënten met ataxia teleangiectasia.
- Patiënten met eerdere allergische reacties na bleomycine toediening.
- Patiënten die al een maximum cumulatieve dosis bleomycine (400 mg of 400000 IU/m2) toegediend hebben gekregen.
- Patiënten met geïmplanteerde elektrische devices zoals pacemakers of ICD.
- Patiënten met klinische manifestaties van arrhythmie.
- Patiënten met epilepsie.
- Patiënten die niet in de gelegenheid zijn om naar het ziekenhuis te komen voor vervolgafspraken.
- Patiënten die mogelijkerwijs niet in staat zijn om de voorwaarden en risico's van de studie te begrijpen (bijv. patiënten met verstandelijke beperking).
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2016-003238-26-NL |
| CCMO | NL58824.018.16 |