Een open-label fase 3-onderzoek voor de beoordeling van de werkzaamheid, veiligheid en farmacokinetiek van subcutaan toegediend ustekinumab bij de behandeling van matige tot ernstige, chronische plaque psoriasis bij pediatrische patiënten van >=6 tot <12 jaar oud

STELARA® (ustekinumab) is een geheel humaan immunoglobuline
G1-kappa-monoklonaal antilichaam (mAb) dat zich aan zowel humane interleukine
(IL)-12 als IL-23 bindt via een gemeenschappelijke subeenheid IL-12/23p40.
Ustekinumab remt de activiteiten van IL-12 en IL-23 door te voorkomen dat deze
cytokinen zich binden aan het IL-12-receptor beta-1 receptor-eiwit, dat tot
expressie komt op het oppervlak van immuuncellen. De eerste goedkeuring van
ustekinumab voor de behandeling van volwassen patiënten met matige tot
ernstige, chronische plaque psoriasis vond plaats in Canada (12 december 2008)
en was hoofdzakelijk gebaseerd op gegevens van 2 wereldwijde fase-3
hoofdstudies (C0743T08 [PHOENIX 1] en C0743T09 [PHOENIX 2]), die 1.996
patiënten bevatten. Beide studies hadden langetermijnverlengingen voor maximaal
5 jaar. Ustekinumab werd daarna goedgekeurd in talrijke andere landen in
Noord-Amerika, Europa, Zuid-Amerika en de Aziatisch-Pacifische regio, voor de
behandeling van volwassen patiënten met matige tot ernstige, chronische plaque
psoriasis en/of artritis psoriatica (PsA). Ustekinumab is ook goedgekeurd voor
de behandeling van pediatrische patiënten met matige tot ernstige psoriasis van
>=12 jaar tot <18 jaar, in Europa en in andere landen, hoofdzakelijk gebaseerd
op gegevens van de afgeronde Fase-3 CADMUS-studie. Uitgebreide
postmarketing-ervaringen ondersteunen ook het gunstige veiligheidsprofiel van
ustekinumab tot heden.

Primair doel
- Het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van ustekinumab bij
pediatrische patiënten van >=6 t/m <12 jaar met matige tot ernstige, chronische
plaque psoriasis.
Belangrijke secundaire doelen
- Het beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van ustekinumab bij pediatrische
patiënten van >=6 t/m <12 jaar met matige tot ernstige, chronische plaque
psoriasis.
- Het beoordelen van het effect van ustekinumab op de aan gezondheid
gerelateerde kwaliteit van leven op het gebied van dermatologie bij
pediatrische patiënten van >=6 t/m <12 jaar met matige tot ernstige, chronische
plaque psoriasis.
- Het beoordelen van de immunogeniciteit van ustekinumab

Dit is een open-label multicentrisch onderzoek naar ustekinumab bij
pediatrische patiënten van >=6 tot <12 jaar oud met matige tot ernstige,
chronische plaque psoriasis. Minstens 40 patiënten ontvangen een op
lichaamsgewicht gebaseerde dosis van ustekinumab, die subcutaan wordt
toegediend in week 0 en week 4 gevolgd door dosistoedieningen om de 12 weken
tot en met week 40. Het gewicht van de patiënt wordt bij elk bezoek gemeten en
de dosis ustekinumab wordt dienovereenkomstig aangepast. Bezoeken vinden om de
4 weken plaats tot en met week 16, daarna om de 12 weken tot en met week 52. De
beoordelingen met betrekking tot werkzaamheid worden tot en met week 52
verzameld. Patiënten krijgen in verband met veiligheid een laatste telefonische
follow-up in week 56. De database wordt eenmalig vergrendeld in week 56.
Alle beoordelingen worden uitgevoerd volgens het Schema van tijden en
gebeurtenissen. Ongeblindeerde veiligheidsgegevens worden routinematig
beoordeeld door de medische onderzoekscontroleur.
Het onderzoek loopt af als de laatste patiënt het bezoek in week 56 heeft
afgelegd.

Alle patiënten die in het onderzoek zijn opgenomen, ontvangen ustekinumab in week 0 en in week 4 gevolgd door een dosering om de 12 weken met de laatste dosis in week 40. Het gewicht van de patiënt wordt bij elk bezoek gemeten en de dosis van ustekinumab wordt dienovereenkomstig aangepast. Patiënten ontvangen 1 van de volgende dosiswaarden: - Gewicht <60 kg: 0,75 mg/kg - Gewicht >=60 kg tot <=100 kg: 45 mg - Gewicht <100 kg: 90 mg

Het beoogde therapeutisch effect (therapie is reeds goedgekeurd voor personen
vanaf 12 jaar) rechtvaardigd de belasting en risico voor de proefpersonen.