Primaire doelen: Om de farmacokinetiek van meerdere doses arimoclomol te onderzoeken in plasma en urine.Om de metabolieten van arimoclomol te onderzoeken en kwantificeren in plasma en urine.Secundaire doelen:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van…
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Overige aandoening
Synoniemen aandoening
Aandoening
diseases regarding conditions that involve misfolded proteins or protein aggregation disorders
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Farmacokinetische parameters van arimoclomol, betreffende Cmax, tmax, AUC0-t,
AUC0-8, AUC0-inf, CL/F, Vz/F, en t*, Cavg, AR, Ae, fe en CLR na het innemen van
meerdere doses medicatie in jonge gezonde mannelijke proefpersonen.
Secundaire uitkomstmaten
Veiligheid parameters betreffen: adverse events (AEs), klinische laboratorium
beoordelingen, vitale functies, gewicht, ECG, fysieke en neurologische
onderzoeken en C-SSRS scores na het innemen van meerdere doses medicatie in
jonge gezonde mannelijke proefpersonen.
Achtergrond van het onderzoek
De "heat shock response" is een natuurlijk afweermechanisme van alle cellen.
Het beschermt de cellen van accumulatie van verkeerd gevouwen eiwitten en
andere afvalproducten, die anders tot toxiciteit en ziekte zouden leiden.
Arimoclomol is een oraal verkrijgbaar klein molecuul, dat gemakkelijk de
bloed-hersen barriere oversteekt en een verhoogde productie van HSP, in het
bijzonder HSP70, in gestresste cellen stimuleert. Arimoclomol kan daarom worden
gebruikt om condities met betrekking tot verkeerd gevouwen eiwitten te
behandelen, waaronder lysosomale stapelingsziektes (LSD) (bijvoorbeeld: Niemann
Pick disease, type C (NPC) en Gaucher's disease (GD)) en eiwit aggregratie
ziektes (bijvoorbeeld: amyotrofische laterale sclerosis (ALS) en sporadische
inclusion body myositis (sIBM)).
Doel van het onderzoek
Primaire doelen:
Om de farmacokinetiek van meerdere doses arimoclomol te onderzoeken in plasma
en urine.
Om de metabolieten van arimoclomol te onderzoeken en kwantificeren in plasma en
urine.
Secundaire doelen:
Om de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere doses arimoclomol te
evalueren.
Onderzoeksopzet
Deze studie is een interventioneel, open-label, fase meerdere doses studie in
gezonde jonge mannen.
Onderzoeksproduct en/of interventie
Alle proefpersonen krijgen een meerdere doses van 400 mg arimoclomol, drie keer per dag voor 5 achtereenvolgende dagen en een eenmalige dosis in de ochtend van dag 6.
Inschatting van belasting en risico
De studie wordt uitgevoerd in gezonde vrijwilligers. Er zijn daarom geen
verwachte voordelen aan het IMP. Een referentie naar het IMPD wordt gemaakt
voor verdere informatie.
Publiek
Ole Maaloes Vej 3
Copenhagen DK-2200 N
DK
Wetenschappelijk
Ole Maaloes Vej 3
Copenhagen DK-2200 N
DK
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
proefpersoon is een man
proefpersoon is ten minste 18 jaar en maximaal 45 jaar oud
Voor meer inclusie-criteria, zie protocol
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
De proefpersoon heeft een geschiedenis met allergie of hypersensitiviteit voor een medicijn.
De proefpersoon heeft in de afgelopen drie maanden (vóór de eerste dosering van het IMP) niet deelgenomen aan geneesmiddelenonderzoek. ;Voor meer exclusie-criteria, zie protocol
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2018-002517-34-NL |
| CCMO | NL66925.056.18 |