SAKK 06/14. Een open label fase I/II onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van intravesicale instillaties VPM1002BC bij patiënten met een recidief niet-spierinvasief blaascarcinoom na standaard BCG-behandeling

Actuele richtlijnen bij een recidief van niet-spierinvasieve blaaskanker na een
BCG-therapie adviseren als oncologisch betrouwbaarste therapie-optie de
cystectomie en als mogelijkheid voor behoud van de urineblaas een hernieuwde
BCG-therapie. Terwijl bij de blaasbehoudende therapie retrospectieve studies
een reactie op een hernieuwde BCG-therapie bij max. 50% van de patiënten
beschrijven, laten actuele prospectieve studies duidelijk slechtere
reactiepercentages zien. Vooral voor patiënten die hun blaas niet willen laten
verwijderen of die niet fit genoeg zijn voor een operatie, zijn maar weinig
therapie-opties te vinden. Met het genetisch veranderde BCG VPM1002BC wordt
voor deze groep patiënten een innovatief immuuntherapeuticum aangeboden dat in
preklinische proeven een zeer goede immunogeniciteit en verdraagzaamheid liet
zien.

Het doel van deze studie is het onderzoeken van de veiligheid, verdraagzaamheid
en werkzaamheid van VPM1002BC, om het geneesmiddel voortaan te kunnen gebruiken
voor een behandeling van niet-spierinvasieve blaaskanker.

Multicenter, open label, single arm, phase I/II studie

Inductie: 6 blaasinstillaties met VPM1002BC gedurende 6-12 weken Onderhoud: 3 VPM1002BC instillaties na 3, 6 en 12 maanden

Met het oog op de gedocumenteerde risico's en met het oog op het potentiële
voordeel voor patiënten met recidieve niet-spierinvasieve blaaskanker wordt de
voordeel-risico-balans voor deze studie als acceptabel beschouwd. De
geïdentificeerde risico's die met een VPM1002BC-behandeling verbonden zijn,
komen overeen met die van een gewone BCG-behandeling, echter in afgezwakte
vorm. Als zodanig dient bijvoorbeeld te worden gelet op: infecties en
besmetting (cystitis en ontstekingsreactie), koorts, griepachtige symptomen
waaronder malaise, koorts, koude rillingen, algemene malaise, misselijkheid,
vaak moeten plassen evenals klachten en pijn bij het plassen en bij de man
asymptomatische granulomateuze prostatitis. Enkele van deze bijwerkingen kunnen
vroegtijdig worden vooruitgezien, zodat door dienovereenkomstige
tegenmaatregelen een vermindering van het risico kan worden bereikt.
Eveneens van belang is het feit dat op basis van het recombinante en minder
virulente karakter van VPM1002BC in vergelijking met routinematige BCG-stammen
door de sponsor een duidelijk verbeterd veiligheidsprofiel voor de behandeling
met VPM1002BC wordt verwacht dan voor die met gewoon BCG. Dit is een
beslissende factor bij de behandeling van oudere patiënten, waarbij een
chemotherapie vanwege andere comorbiditeiten en hoge anesthesiologische
risico's gewoonlijk niet is geïndiceerd.