Een fase 3 gerandomiseerd, dubbel-blind, placebo gecontroleerde studie, die effectiviteit en veiligheid van een humaan monoclonale antibody, regn2222 evalueert voor de preventie van medisch geindiceerde RSV infectie in vroeggeboren kinderen.

Respiratoir syncytieel virus ofwel RSV is een respiratoir virus dat de longen
en luchtwegen infecteerd. Gezonde personen ervaren een milde,
verkoudheidsachtige verschijnselen en herstellen in een of twee weken. RSV kan
een serieus probleem zijn, vooral bij vroeggeboren kinderen, ouderen en
iedereen met een verzwakt immuunsysteem. Bijna alle kinderen hebben een RSV
infectie doorgemaakt voor hun tweede verjaardag. RSV wordt verspreid door
contact met druppeltjes die vrijkomen nadat een geïnfecteerd person niest of
hoest. RSV kan ook verspreiden door opgedroogde secreties op lakens en gelijke
items. RSV kan op harde oppervlakken enkele uren verblijven en op de huid voor
een kortere periode. Er is geen specifieke behandeling voor een RSV infectie.
Antibiotica is geen effectieve behandeling voor een virale ziekte zoals RSV.
Artsen behandelen de symptomen. Onderzoekers verrichten onderzoek op het
voorkomen van RSV door vaccinaties en monoklonale antilichamen.

Primaire doel:
Deel A:
* Bepalen van de farmacokinetica van intramusculaire toediening van REGN2222.
Deel B:
* Het aantonen van de effectiviteit van REGN2222 in de preventie van medisch
geindiceerde RSV infectie (proefpersonen met RSV-bevestigde ziekenhuisopname of
poliklinische lagere luchtweginfectie (LLWI)

Secondaire doelen:
Deel A:
* Het evalueren van de veiligheid, verdraagzaamheid en immunogeniciteit van
REGN2222 na intramusculaire toediening.
Deel B:
* Het evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van REGN2222
* Het aantonen van de effectiviteit van REGN2222 in het verlagen van
RSV-bevestigde ziekenhuisopnames, SEH bezoeken, of pediatrische kliniek
bezoeken.
* Het bepalen van maandelijkse serum levels van verschillende doseringen van
REGN2222.
Het bepalen van de immunogeniciteit van REGN2222.

Verkennende doelen: *
Het verzamelen van DNA voor een prospectieve studie, waarbij gekeken wordt naar
de relatie tussen gastheer biomarkers met RSV infectie en de ernst van de
ziekte.
Het samenvatten van het effect van REGN2222 op RSV-bevestigde
ziekenhuisopnames, inclusief:
aantal dagen mechanische ventilatie voor RSV
aantal dagen extra benodigde zuurstof
bepalen van de impact van REGN2222 op de farmacoeconomische uitkomsten (aantal
klinische visites voor RSV infectie, total aantal klinische visites,
geassocieerde klinische interventies of behandelingen, aantal gemiste werkdagen
door ouder(s) of voogd(en).

Een fase 3 studie die wordt uitgevoerd in 2 delen. Deel A is een open-label,
1-cohort, multicenter farmacokinetische studie. Proefpersonen die deelnemen aan
deel A worden geïncludeerd gedurende het gehele RSV seizoen. Deel B is een
gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd, 3-armige, dubbel blind en multicenter
studie. In deel B zal de sponsor (Regeneron Pharceuticals, Inc) een
tijdsperiode aandragen voor profylaxis van de proefpersonen per geografisch
gebied, gebaseerd op de duur en timing van het RSV seizoen. Studie centra in de
Europese Unie (EU) nemen alleen deel aan deel B.

Deel A: > 24 proefpersonen ontvangen REGN2222 30 mg/kg (maximum 1 dosis) Deel B: > 505 proefpersonen ontvangen REGN2222 30 mg/kg op dag 1 (maximum 1 dosis) en placebo op dag 57 (maximum 1 dosis) > 505 proefpersonen ontvangen REGN2222 30 mg/kg (Q8 weken) op dag 1 en dag 57 (maximum 2 doses) > 505 proefpersonen ontvangen placebo op dag 1 en dag 57 (maximum 2 doses)

Er zijn geen geïdentificeerde risico's voor REGN2222 gebaseerd op klinische
ervaring.
De risico's worden veelvuldig gemonitord en een DSMB is ingesteld zodat alle
risico's tijdig worden gedetecteerd en acties ondernomen kunnen worden.
De proefpersonen hebben minimaal 10 keer contact met het onderzoeksteam, zodat
de veiligheid van de proefpersoon uitvoerig gecontroleerd wordt. Zie protocol
pagina 55 -61 voor gedetailleerde studiehandelingen van deel B.