Het voornaamste doel van deze studie is de veiligheid van het lange termijn gebruik van geïnhaleerde molgramostim te onderzoeken door het verzamelen van informatie over de bijwerkingen.
ID
Bron
Verkorte titel
Aandoening
- Auto-immuunziekten
- Luchtwegaandoeningen NEG
Synoniemen aandoening
Betreft onderzoek met
Ondersteuning
Onderzoeksproduct en/of interventie
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Aantal Adverse Events, Serious Adverse Events, Adverse Drug Reactions en AEs
welke leiden tot discontinueren van de behandeling.
Secundaire uitkomstmaten
Het onderzoeken van de lange termijn effecten bij het gebruik van molgramostim
inhalatie op de oxygenatie, uithoudingsvermogen, respiratoire kwaliteit van
leven, noodzaak voor gehele long lavage en longfunctie.
Achtergrond van het onderzoek
Savara ApS heeft een oplossing ontwikkeld voor het inhaleren van het bestaande
molgramostim product voor de behandeling van aPAP. Molgramostim bevat de
werkzame stof recombinant menselijk Granulocyt-Macrofaag Kolonie-Stimulerende
Factor (GM-CSF).
GM-CSF is een eiwit dat van nature aanwezig is in het menselijk lichaam als
onderdeel van het immuunsysteem. Patiënten met aPAP hebben verhoogde niveaus
van antilichamen naar het specifieke eiwit. Deze antilichamen binden aan de
GM-CSF van de patiënt en blokkeren haar functie. Als gevolg daarvan, bouwt een
eiwitrijk materiaal zich in de zakken van de lucht van de longen op, waardoor
het bemoeilijk wordt om zuurstof naar het bloed te transporteren. Er wordt
gesuggereerd dat waarschijnlijk het inhaleren van molgramostim het
immuunsysteem in de longen inschakelt om dit materiaal te wissen om toe te
staan dat zuurstof in het bloed komt.
Doel van het onderzoek
Het voornaamste doel van deze studie is de veiligheid van het lange termijn
gebruik van geïnhaleerde molgramostim te onderzoeken door het verzamelen van
informatie over de bijwerkingen.
Onderzoeksopzet
Dit is een open-label studie waarbij de patiënten behandeld worden met het
onderzoeksmiddel voor een periode van maximaal 3 jaar. Tijdens de eerste
visite, patiënten mogen de behandeling continueren of herstarten met
molgramostim inhalatie (300 ug) intermitterend toegediend in cycli van zeven
dagen molgramostim eenmaal per dag, gevolgd door zeven dagen geen behandeling.
Trial visites zullen plaatsvinden op een 6 maandelijkse interval tot aan het
einde van de studie. De patiënten worden gevraagd om tussen de bezoeken AEs te
rapporteren in het patiënten dagboek. Het dagboek moet bij elk bezoek worden
ingeleverd. Participerende patiënten zullen aangemoedigd worden om het
ziekenhuis tussen visites door te benaderen als zij adverse events of
verslechtering van de aPAP ondervinden, of als ze andere bedenkingen hebben.
Onderzoeksproduct en/of interventie
NA
Inschatting van belasting en risico
Zie sector E9.
Publiek
Slotsmarken 17, 1.th
Hørsholm 2970
DK
Wetenschappelijk
Slotsmarken 17, 1.th
Hørsholm 2970
DK
Landen waar het onderzoek wordt uitgevoerd
Leeftijd
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
Personen die de IMPALA trial hebben voltooid
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
1. Behandeling met granulocyte Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF)producten andere dan molgramostim nebuliser oplossing binnen drie maanden voor baseline.
2. Behandeling met een geneesmiddel anders dan geïnhaleerde molgramostim 4 weken voor baseline.
3. Geschiedenis van allergische reactie of de GM-CSF
Opzet
Deelname
In onderzoek gebruikte producten en hulpmiddelen
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
| Register | ID |
|---|---|
| EudraCT | EUCTR2017-004078-32-NL |
| CCMO | NL63664.100.17 |