PROSPECTIEF, DUBBELBLIND, GERANDOMISEERD, PLACEBOGECONTROLEERD FASE III-ONDERZOEK TER BEOORDELING VAN DE WERKZAAMHEID EN VEILIGHEID VAN OCTAGAM 10% BIJ PATIËNTEN MET DERMATOMYOSITIS
(ProDERM-onderzoek)

1. Proefpersonen met diagnose van bevestigde of waarschijnlijke DM volgens de criteria van Bohan en Peter.
2. Proefpersonen die behandeld worden met corticosteroïden en/of maximaal 2 immunosuppressiva en daarbij al ten minste 4 weken stabiel zijn (zie Sectie 4.2.1)
OF
Proefpersonen die eerder geen respons hebben vertoond op, of eerder intolerant zijn geweest voor corticosteroïd en ten minste 1 aanvullend immunosuppressivum, en bij wie washout van de steroïden/immunosuppressiva heeft plaatsgevonden overeenkomstig Sectie 4.2.1 (Tabel 2).
3. Proefpersonen met een actieve ziekte, beoordeeld en overeengekomen door een onafhankelijke beoordelingscommissie ('adjudication committee').
4. Manual Muscle Testing-8 (MMT-8) score < 142, met ten minste 2 andere abnormale kernmeetresultaten (Core Set Measures, CSM) (Visuele Analoge Schaal [VAS] van algemene beoordeling van de ziekteactiviteit door de patiënt **2 cm, algemene beoordeling van de ziekteactiviteit door de arts **2 cm, extramusculaire activiteit *2 cm; ten minste één spierenzym >1,5 maal bovengrens van normaal, Health Assessment Questionnaire (Vragenlijst beoordeling gezondheid) **0,25).
5. Mannen en vrouwen * van 18 tot < 80 jaar oud.
6. Verkrijgen van vrijwillig gegeven, volledig geïnformeerde schriftelijke toestemming van de proefpersoon voordat er onderzoeksgerelateerde procedures worden verricht.
7. De proefpersoon moet de relevante aspecten van het onderzoeksprotocol kunnen begrijpen en naleven.

1. Kanker-geassocieerde myositis, gedefinieerd als de diagnose van myositis binnen 2 jaar na de diagnose van kanker (behalve basaalcel- of squameuscelcarcinoom van de huid of carcinoom in situ van de cervix dat is geëxcideerd en genezen, waarbij respectievelijk ten minste 1 of 5 jaar zijn verstreken sinds de excisie).
2. Bewijs van actieve maligne ziekte of maligniteiten gediagnosticeerd binnen de voorgaande 5 jaar (waaronder begrepen hematologische maligniteiten en vaste tumoren) of borstkanker gediagnosticeerd binnen de voorgaande 10 jaar.
3. Proefpersonen met overlap-myositis (behalve overlapping met syndroom van Sjögren), bindweefselziekte-geassocieerde DM, 'inclusion body' myositis, polymyositis, juveniele dermatomyositis of geneesmiddelgeïnduceerde myopathie.
4. Proefpersonen met immuungemedieerde necrotiserende myopathie met afwezigheid van typische DM-rash.
5. Proefpersonen met gegeneraliseerde, ernstige musculoskeletale condities (uitgezonderd DM) die een adequate beoordeling van de proefpersoon door de arts in de weg staan.
6. Proefpersonen die een IgG-therapie hebben gehad in de laatste 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving.
7. Proefpersonen die bloed of plasmaderivaten (uitgezonderd IgG) of plasma-uitwisseling hebben ontvangen in de laatste 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving.
8. Proefpersonen die een fysiotherapeutisch bewegingsregime starten tijdens het onderzoek of dit van plan zijn.
9. Hartinsufficiëntie (New York Heart Association-klasse III/IV), cardiomyopathie, significante hartdysritmie die behandeling vereist, instabiele of gevorderde ischemische hartaandoening.
10. Ernstige leverziekte, met tekenen van ascites en hepatische encefalopathie.
11. Ernstige nierziekte (als gedefinieerd aan de hand van de geschatte glomerulusfiltratiesnelheid (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2).
12. Bekende infectie met hepatitis B, hepatitis C of hiv.
13. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van diepveneuze trombose in het laatste jaar voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek, of van longembolie, ongeacht wanneer ze dit hebben gehad.
14. Body Mass Index (BMI) *40 kg/m2.
15. Medische condities waarvan de symptomen en effecten veranderingen zouden kunnen aanbrengen in het eiwitkatabolisme en/of het IgG-gebruik (bijv. protein-losing enteropathieën, nefrotisch syndroom).
16. Bekende IgA-deficiëntie met antilichamen tegen IgA.
17. Voorgeschiedenis van overgevoeligheid, anafylaxie of ernstige systemische respons op immunoglobuline, bloed of plasmaderivaten of op een van de bestanddelen van Octagam 10%.
18. Bekende hyperviscositeit van het bloed of een andere hypercoagulabele staat.
19. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van drugsmisbruik in de 5 jaar voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.
20. Proefpersonen die het onderzoeksprotocol niet kunnen of willen begrijpen of naleven.
21. Deelname aan een ander interventioneel klinisch onderzoek met onderzoeksbehandeling in de 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.
22. Vrouwen die borstvoeding geven, zwanger zijn of van plan zijn zwanger te worden, of vrouwen die niet bereid zijn om tot vier weken na de laatste infusie van het onderzoeksgeneesmiddel een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (zoals hormonale implantaten, injecteerbare hormonale middelen, orale anticonceptiva met twee hormonen, bepaalde spiraaltjes, seksuele onthouding of een partner die een vasectomie heeft ondergaan).
23. Proefpersonen die in een (zorg)instelling worden opgenomen op grond van een officiële verordening of een rechterlijke machtiging.
24. Proefpersonen die op enigerlei wijze banden hebben met de Opdrachtgever, de Onderzoeker of het Onderzoekscentrum.
25. Proefpersonen die verboden medicatie ontvingen binnen de wash-outperiode zoals gedefinieerd in Sectie 4.2.2 (Tabel 3).